Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Donepezil Hydrochlorid (HCl) (Aricept) til behandling af kognitiv dysfunktion udvist af børn med Downs syndrom

23. marts 2021 opdateret af: Eisai Inc.

En 10-ugers, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Donepezil Hydrochloride (Aricept®) i behandlingen af ​​den kognitive dysfunktion, der udvises af børn med Downs syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om donepezil HCl er effektivt og sikkert til at forbedre kognitiv dysfunktion udvist af børn og unge med Downs syndrom (DS). Effektiviteten vil blive målt ved at vurdere kommunikation, daglige færdigheder og sociale færdigheder og relationer i emner i alderen 10 til 17.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

129

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
        • Clinical Study Centers, L.L.C.
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Neufeld Medical Group, Inc.
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center, Department of Pediatrics
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • UCSD Pediatric Pharmacology Research Unit
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Forenede Stater, 80214
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Forenede Stater, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of South West Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Community Research Foundation
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital, Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Miami Children's Hospital, Brain Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33709
        • Meridien Research
      • West Palm Beach, Florida, Forenede Stater, 33407
        • Lazlo J. Mate, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Child Neurology Associates, PC
    • Indiana
      • Zionsville, Indiana, Forenede Stater, 46077
        • Medical Genetics and Neuro Development Center
    • Michigan
      • Flint, Michigan, Forenede Stater, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Saint Mayr's Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101-2529
        • Regions Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Genetics and Genomic Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68504
        • Midwest Children's Health Research Institute, LLC
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Forenede Stater, 08043
        • Clinical Research Center Of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44109
        • Metrohealth Medical Center, Division of Psychiatry
      • Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
        • Valko and Associates
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74104-5428
        • Tulsa Clinical Research LLC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina, Division of Genetics and Developmental and Behavioral Pediatrics
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232-9225
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Down Syndrome Clinic of Houston
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
        • Road Runner Research
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78258
        • Alamo City Clinical Research, LLC
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Forenede Stater, 98004
        • Northwest Clinical Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 10 til 17 år, vægt mere end eller lig med 20 kg
  • Hankøn og hunkøn
  • Vineland-II Adaptive Behavior Scales (VABS-II)/Prent/Caregiver Rating Form (PCRF) standard sammensat score større end (>) 55
  • Diagnose af DS (trisomi 21) dokumenteret ved kromosomanalyse (karyotyping). Hvis en sådan dokumentation ikke er tilgængelig ved screeningen, vil karyotyping blive udført med screeningslaboratorierne og skal dokumenteres før baseline besøg.
  • Naiv over for godkendte eller ikke-godkendte kolinesterasehæmmere foretrækkes, dog er forudgående brug af disse medikamenter tilladt, forudsat at medicinen blev seponeret mindst 3 måneder før screening, og at den ikke blev seponeret på grund af manglende tolerabilitet eller effekt eller udelukkende med det formål at optagelse af emnet i studiet.
  • Emner, der bor i samfundet
  • Skal forventes at gennemføre alle procedurer, der er planlagt under screening- og baselinebesøgene, inklusive alle effektivitets- og sikkerhedsparametre.
  • Skal tale engelsk og være verbal og kunne forstås det meste af tiden og må ikke bruge andre former for kommunikation, skilte, symboltavler eller anordninger til at supplere sin kommunikationsevne
  • Skal have en forælder eller anden pålidelig omsorgsperson, der accepterer at ledsage forsøgspersonen til alle klinikbesøg, give oplysninger om emnet som krævet af protokollen og sikre overholdelse af medicinskemaet
  • en forælder eller omsorgsperson skal være en konstant og pålidelig informant med tilstrækkelig kontakt med forsøgspersonen til at have detaljeret viden om forsøgspersonens adaptive adfærd for at kunne gennemføre VABS-II/PCRF nøjagtigt. Den samme person skal udfylde formularen ved hvert besøg.
  • Bør have et godt generelt helbred uden medicinske tilstande, der anses for både klinisk signifikante og ustabile
  • Kliniske laboratorieværdier inden for normale grænser eller abnormiteter, der ikke anses for klinisk signifikante af investigator og sponsor
  • Stabil type I (insulinafhængig) eller type II diabetes er berettiget, forudsat at de overvåges regelmæssigt før og under undersøgelsen for at sikre tilstrækkelig glukosekontrol (fastende blodsukker <140 milligram pr. deciliter (mg/dl) og glykosyleret hæmoglobin [hæmoglobin A1c ] <8 procent (%) ved screening).
  • Skjoldbruskkirtelsygdom kan også inkluderes i undersøgelsen, forudsat at de er euthyroide og stabile under behandling i mindst 3 måneder før screening.
  • Anamnese med anfaldssygdom er tilladt, forudsat at forsøgspersoner er i stabil behandling i mindst 3 måneder og ikke har haft et anfald inden for de seneste 6 måneder.
  • Uafhængig i ambulation eller ambulant støttet (eksempel, rollator eller stok, kørestol), syn og hørelse (briller og/eller høreapparat tilladt) tilstrækkeligt til at opnå VABS-II/PCRF sammensatte standardscore >55 og til at samarbejde med undersøgelser og testen af Verbal udtryk og ræsonnement (TOVER).

Ekskluderingskriterier:

  • Alder <10 eller >17 år
  • Aktive eller klinisk signifikante tilstande, der påvirker absorption, distribution eller metabolisme af undersøgelsesmedicinen (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom, mave- eller duodenalsår eller svær laktoseintolerance)
  • Kendt overfølsomhed over for piperidinderivater eller cholinesterasehæmmere
  • Modtager i øjeblikket kolinesterasehæmmere, eller som har modtaget dem i de 3 måneder før screening eller med tidligere brug >3 måneder før screening, som stoppede på grund af manglende effekt eller tolerabilitet
  • Ingen pålidelige forældre eller omsorgspersoner, eller deltagere eller omsorgspersoner, der er uvillige eller ude af stand til at gennemføre nogen af ​​resultatmålene og opfylde kravene i denne undersøgelse
  • Klinisk signifikant obstruktiv lungesygdom eller astma ubehandlet eller ikke kontrolleret af behandling inden for 3 måneder før screening
  • Nylige (mindre end eller lig med 2 år) hæmatologiske/onkologiske lidelser (mild anæmi tilladt)
  • Evidens for aktiv, klinisk signifikant og ustabil mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrine eller kardiovaskulære sygdom
  • Aktuel diagnostisk og statistisk manual IV Tekstrevision (DSM-IV-TR) diagnose af Major Depressive Disorder (MDD) eller enhver aktuel primær psykiatrisk diagnose ud over DS (i henhold til DSM-IV)
  • Enhver tilstand, der ville gøre forsøgspersonen eller omsorgspersonen, efter investigatorens mening, uegnet til undersøgelsen
  • Uegnethed som omfatter kvindelige forsøgspersoner, der er begyndt at menstruere og dermed er i den fødedygtige alder, som kan være seksuelt aktive, og som ikke praktiserer et effektivt middel til prævention.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Flydende formulering matchet til aktiv behandling til oral administration.
Aktiv komparator: Donepezil HCl
Medicin: Donepezil HCl
Blindet donepezil 2,5 milligram per dag (mg/dag) (2,5 milliliter per dag [ml/dag]) oralt for deltagere med kropsvægt (BW) 20 og mindre end (
Andre navne:
  • Aricept

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i V-Scale Composite Score (Sum af 9 underdomæner) af Vineland Adaptive Behavior Scales Anden udgave - Parent Caregiver Rating Form (VABS-II/PCRF) i uge 10 - Last Observation Carried Forward (LOCF)
Tidsramme: Baseline, uge ​​10
VABS-II/PCRF-instrumentet blev brugt i denne undersøgelse til at vurdere 3 domæner (hver med 3 underdomæner): kommunikation (underdomæner: receptiv, ekspressiv og skriftlig), daglige levefærdigheder (underdomæner: personlig, huslig , fællesskab) og socialisering (underdomæner: interpersonelle relationer, leg/fritid, mestringsevner). Rå scores (2=altid til stede, 1=nogle gange til stede, 0=sjældent eller aldrig til stede) vurderet af forælderen/plejeren fra hvert underdomæne blev konverteret til standardiserede scores kaldet V-scores, som er baseret på alder og en national stikprøve af normale børn. Hvert subdomæne v-skala-score varierede fra 1 (svaghed) til 24 (styrke). V-scores for de 9 underdomæner blev summeret for at opnå en sammensat V-score fra 9 til 216. Højere score indikerer et højere niveau af adaptiv funktion. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring i adaptiv funktion. Sammensatte V-scores har et gennemsnit (50. percentil) på 100 og en standardafvigelse (SD) på 15.
Baseline, uge ​​10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Gennemsnitlig ændring fra baseline i V-Scale Composite Score (Sum af 9 underdomæner) af Vineland Adaptive Behavior Scales Anden udgave - Parent Caregiver Rating Form (VABS-II/PCRF) i uge 4 og 10 - Observerede tilfælde (OC)
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 10
VABS-II/PCRF-instrumentet blev brugt i denne undersøgelse til at vurdere 3 domæner (hver med 3 underdomæner): kommunikation (underdomæner: receptiv, ekspressiv, skrivning), daglige færdigheder (underdomæner: personlig, huslig, fællesskab) og socialisering (underdomæner: interpersonelle relationer, leg/fritid, mestringsevner). Rå scores (2=altid til stede, 1=nogle gange til stede, 0=sjældent eller aldrig til stede) vurderet af forælderen/plejeren fra hvert underdomæne blev konverteret til standardiserede scores kaldet V-scores, som er baseret på alder og en national stikprøve af normale børn. Hvert subdomæne v-skala-score varierede fra 1 (svaghed) til 24 (styrke). V-scores for de 9 underdomæner blev summeret for at opnå en sammensat V-score fra 9 til 216. Højere score indikerer et højere niveau af adaptiv funktion. En positiv ændring fra baseline indikerer en forbedring i adaptiv funktion. Sammensatte V-scores har et gennemsnit (50. percentil) på 100 og et SD på 15.
Baseline, uge ​​4 og uge 10
Gennemsnitlig ændring fra baseline i test af verbalt udtryk og ræsonnement (TOVER) samlet score ved uge 4 og 10-OC
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og uge 10
TOVER er et deltager-præstationsbaseret mål for ekspressiv sprogfunktion og verbal ræsonnement som svar på spørgsmål om en række stiliserede billeder, der viser identificerbare scenarier. Testen med 64 punkter var specifikt designet til at vurdere sprogfunktion hos børn og voksne med downs syndrom (DS) på tværs af en bred vifte af funktionelle evner. Testen brugte 23 flerfarvede billeder til at stimulere verbale svar på spørgsmål. Testen var kort (gennemført på 15 minutter) og hurtig (2 til 4 spørgsmål pr. billede). Samlet score fra 0 til 64 blev afledt af 64 spørgsmål, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne.
Baseline, uge ​​4 og uge 10
Gennemsnitlig ændring fra baseline i test af verbalt udtryk og ræsonnement (TOVER) samlet score ved uge 10-LOCF
Tidsramme: Baseline, uge ​​10
TOVER er et deltager-præstationsbaseret mål for ekspressiv sprogfunktion og verbal ræsonnement som svar på spørgsmål om en række stiliserede billeder, der viser identificerbare scenarier. Testen med 64 punkter var specifikt designet til at vurdere sprogfunktion hos børn og voksne med DS på tværs af en bred vifte af funktionelle evner. Testen brugte 23 flerfarvede billeder til at stimulere verbale svar på spørgsmål. Testen var kort (gennemført på 15 minutter) og hurtig (2 til 4 spørgsmål pr. billede). Samlet score fra 0 til 64 blev afledt af 64 spørgsmål, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne.
Baseline, uge ​​10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eisai Inc.

Samarbejdspartnere

Pfizer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. november 2007

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. september 2008

Studieafslutning (Faktiske)

5. september 2008

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. december 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. december 2007

Først opslået (Skøn)

10. december 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • E2020-A001-219
  • A2501059 (Anden identifikator: Pfizer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner