Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena skuteczności i bezpieczeństwa chlorowodorku donepezylu (HCl) (Aricept) w leczeniu zaburzeń funkcji poznawczych występujących u dzieci z zespołem Downa

23 marca 2021 zaktualizowane przez: Eisai Inc.

10-tygodniowe, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo chlorowodorku donepezylu (Aricept®) w leczeniu zaburzeń funkcji poznawczych występujących u dzieci z zespołem Downa

Celem niniejszego badania jest określenie, czy chlorowodorek donepezylu jest skuteczny i bezpieczny w poprawie zaburzeń poznawczych występujących u dzieci i młodzieży z zespołem Downa (ZD). Skuteczność będzie mierzona na podstawie oceny komunikacji, umiejętności życia codziennego oraz umiejętności społecznych i relacji u osób w wieku od 10 do 17 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

129

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72205
        • Clinical Study Centers, L.L.C.
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Neufeld Medical Group, Inc.
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California, Irvine Medical Center, Department of Pediatrics
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • UCSD Pediatric Pharmacology Research Unit
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80214
        • Rocky Mountain Pediatrics
    • Florida
      • Fort Myers, Florida, Stany Zjednoczone, 33912
        • Neuropsychiatric Research Center of South West Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Community Research Foundation
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155-3009
        • Miami Children's Hospital, Clinical Research Center
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
        • Miami Children's Hospital, Brain Institute
      • Saint Petersburg, Florida, Stany Zjednoczone, 33709
        • Meridien Research
      • West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33407
        • Lazlo J. Mate, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Child Neurology Associates, PC
    • Indiana
      • Zionsville, Indiana, Stany Zjednoczone, 46077
        • Medical Genetics and Neuro Development Center
    • Michigan
      • Flint, Michigan, Stany Zjednoczone, 48503
        • Hurley Medical Center
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Saint Mayr's Health Care
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101-2529
        • Regions Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine, Division of Genetics and Genomic Medicine
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68504
        • Midwest Children's Health Research Institute, LLC
    • New Jersey
      • Voorhees, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08043
        • Clinical Research Center Of New Jersey
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44109
        • Metrohealth Medical Center, Division of Psychiatry
      • Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
        • Valko and Associates
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74104-5428
        • Tulsa Clinical Research LLC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina, Division of Genetics and Developmental and Behavioral Pediatrics
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232-9225
        • Vanderbilt Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Down Syndrome Clinic of Houston
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
        • Road Runner Research
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78258
        • Alamo City Clinical Research, LLC
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Stany Zjednoczone, 98004
        • Northwest Clinical Research Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 10 do 17 lat, waga co najmniej 20 kg
  • Mężczyzna i kobieta
  • Skala zachowania adaptacyjnego Vineland-II (VABS-II)/formularz oceny rodzica/opiekuna (PCRF) standardowy wynik złożony większy niż (>) 55
  • Rozpoznanie DS (trisomia 21) udokumentowane analizą chromosomów (kariotypowanie). Jeśli taka dokumentacja nie jest dostępna podczas badania przesiewowego, kariotypowanie zostanie przeprowadzone w laboratoriach przesiewowych i musi zostać udokumentowane przed wizytą wyjściową.
  • Preferowany jest wcześniejszy kontakt z zatwierdzonymi lub niezatwierdzonymi inhibitorami cholinoesterazy, jednak dozwolone jest wcześniejsze stosowanie tych leków, pod warunkiem, że lek został odstawiony co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym i że nie został odstawiony z powodu braku tolerancji lub skuteczności lub wyłącznie w celu wpisanie przedmiotu na studia.
  • Podmioty zamieszkałe we wspólnocie
  • Należy oczekiwać ukończenia wszystkich procedur zaplanowanych podczas wizyt przesiewowych i wyjściowych, w tym wszystkich parametrów dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa.
  • Musi mówić po angielsku i być werbalny oraz być zrozumiały przez większość czasu i nie może używać innych form komunikacji, znaków, tablic z symbolami ani urządzeń w celu uzupełnienia swoich umiejętności komunikacyjnych
  • Musi mieć rodzica lub innego godnego zaufania opiekuna, który zgadza się towarzyszyć pacjentowi podczas wszystkich wizyt w klinice, udzielać informacji o pacjencie zgodnie z wymogami protokołu i zapewniać przestrzeganie harmonogramu przyjmowania leków
  • Rodzic lub Opiekun musi być stałym i wiarygodnym informatorem, mającym wystarczający kontakt z pacjentem, aby mieć szczegółową wiedzę na temat zachowania adaptacyjnego pacjenta, aby móc dokładnie wypełnić VABS-II/PCRF. Ta sama osoba powinna wypełniać formularz przy każdej wizycie.
  • Powinien być w dobrym ogólnym stanie zdrowia, bez schorzeń, które są uważane za zarówno istotne klinicznie, jak i niestabilne
  • Kliniczne wartości laboratoryjne mieszczące się w granicach normy lub nieprawidłowości uznane przez badacza i sponsora za nieistotne klinicznie
  • Stabilna cukrzyca typu I (insulinozależna) lub typu II kwalifikują się pod warunkiem, że są regularnie monitorowani przed badaniem i w jego trakcie w celu zapewnienia odpowiedniej kontroli poziomu glukozy (glikemia na czczo <140 miligramów na decylitr (mg/dl) i glikozylowana hemoglobina [hemoglobina A1c ] <8 procent (%) podczas badania przesiewowego).
  • Do badania można również włączyć chorobę tarczycy, pod warunkiem że pacjent jest w stanie eutyreozy i jest stabilny podczas leczenia przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Występowanie napadów padaczkowych w wywiadzie jest dopuszczalne pod warunkiem, że pacjenci otrzymują stabilne leczenie przez co najmniej 3 miesiące i nie mieli napadu w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Samodzielny w poruszaniu się lub poruszaniu się (np. chodzik lub laska, wózek inwalidzki), wzrok i słuch (dopuszczalne okulary i/lub aparat słuchowy) wystarczający do uzyskania łącznych punktów standardowych VABS-II/PCRF >55 oraz do współpracy przy badaniach i teście Wyrażanie werbalne i rozumowanie (TOVER).

Kryteria wyłączenia:

  • Wiek <10 lub >17 lat
  • Czynne lub istotne klinicznie stany wpływające na wchłanianie, dystrybucję lub metabolizm badanego leku (na przykład nieswoiste zapalenie jelit, wrzody żołądka lub dwunastnicy lub ciężka nietolerancja laktozy)
  • Znana nadwrażliwość na pochodne piperydyny lub inhibitory cholinesterazy
  • Obecnie otrzymujące inhibitory cholinoesterazy lub które otrzymywały je w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub wcześniej stosowały > 3 miesiące przed badaniem przesiewowym, które przerwały z powodu braku skuteczności lub tolerancji
  • Brak wiarygodnego rodzica lub opiekuna, uczestników lub opiekunów, którzy nie chcą lub nie są w stanie wykonać któregokolwiek z pomiarów wyniku i spełnić wymagania tego badania
  • Klinicznie istotna obturacyjna choroba płuc lub astma nieleczona lub nie kontrolowana przez leczenie w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Niedawne (mniej niż 2 lata) zaburzenia hematologiczne/onkologiczne (dozwolona łagodna niedokrwistość)
  • Dowody czynnej, istotnej klinicznie i niestabilnej choroby przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, układu hormonalnego lub sercowo-naczyniowego
  • Aktualna wersja tekstu podręcznika diagnostyczno-statystycznego IV (DSM-IV-TR) diagnoza dużej depresji (MDD) lub jakakolwiek aktualna podstawowa diagnoza psychiatryczna inna niż DS (zgodnie z DSM-IV)
  • Każdy stan, który w opinii badacza sprawia, że ​​osoba badana lub opiekun nie nadaje się do badania
  • Nieprzydatność, która obejmuje kobiety, które zaczęły miesiączkować, a zatem mogą zajść w ciążę, które mogą być aktywne seksualnie i które nie stosują skutecznych środków kontroli urodzeń.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Płynny preparat dopasowany do aktywnej kuracji do podawania doustnego.
Aktywny komparator: Chlorowodorek donepezilu
Lek: Chlorowodorek donepezilu
Zaślepiony donepezil 2,5 miligrama dziennie (mg/dzień) (2,5 mililitra dziennie [ml/dzień]) doustnie dla uczestników o masie ciała (BW) 20 i mniejszej niż (
Inne nazwy:
  • Aricept

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w złożonym wyniku w skali V (suma 9 poddomen) skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda — wydanie drugie — formularz oceny opiekuna rodzica (VABS-II/PCRF) w 10. tygodniu — przeniesiona ostatnia obserwacja (LOCF)
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 10
Narzędzie VABS-II/PCRF zostało użyte w tym badaniu do oceny 3 domen (każda z 3 subdomenami): komunikacja (subdomeny: receptywna, ekspresyjna i pisanie), umiejętności życia codziennego (subdomeny: osobiste, domowe , społeczność) i socjalizację (subdomeny: relacje międzyludzkie, zabawa/czas wolny, umiejętności radzenia sobie). Surowe wyniki (2=zawsze obecne, 1=czasami obecne, 0=rzadko lub nigdy) oceniane przez rodzica/opiekuna z każdej poddomeny zostały przekonwertowane na standardowe wyniki zwane V-score, które są oparte na wieku i próbie krajowej normalnych dzieci. Każdy wynik w skali v dla każdej subdomeny mieścił się w zakresie od 1 (słabość) do 24 (siła). V-score dla 9 subdomen zsumowano, aby uzyskać złożony V-score w zakresie od 9 do 216. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego. Złożone V-score mają średnią (50 percentyl) 100 i odchylenie standardowe (SD) 15.
Wartość bazowa, tydzień 10

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia zmiana od wartości początkowej w złożonym wyniku w skali V (suma 9 subdomen) skali zachowania adaptacyjnego Vinelanda — wydanie drugie — formularz oceny opiekuna rodzica (VABS-II/PCRF) w 4. tygodniu i 10 obserwowanych przypadków (OC)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 10
Narzędzie VABS-II/PCRF zostało użyte w tym badaniu do oceny 3 domen (każda z 3 subdomenami): komunikacja (subdomeny: receptywna, ekspresyjna, pisanie), umiejętności życia codziennego (subdomeny: osobiste, domowe, społeczność) i socjalizację (subdomeny: relacje międzyludzkie, zabawa/czas wolny, umiejętności radzenia sobie). Surowe wyniki (2=zawsze obecne, 1=czasami obecne, 0=rzadko lub nigdy) oceniane przez rodzica/opiekuna z każdej poddomeny zostały przekonwertowane na standardowe wyniki zwane V-score, które są oparte na wieku i próbie krajowej normalnych dzieci. Każdy wynik w skali v dla każdej subdomeny mieścił się w zakresie od 1 (słabość) do 24 (siła). V-score dla 9 subdomen zsumowano, aby uzyskać złożony V-score w zakresie od 9 do 216. Wyższe wyniki wskazują na wyższy poziom funkcjonowania adaptacyjnego. Dodatnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej wskazuje na poprawę funkcjonowania adaptacyjnego. Złożone V-score mają średnią (50 percentyl) 100 i SD 15.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 10
Średnia zmiana od wartości początkowej w teście wyrażania werbalnego i rozumowania (TOVER) Całkowity wynik w tygodniu 4 i 10-OC
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 10
TOVER to oparta na wynikach uczestnika miara ekspresji funkcji językowych i rozumowania werbalnego w odpowiedzi na pytania dotyczące serii stylizowanych obrazów przedstawiających możliwe do zidentyfikowania scenariusze. Składający się z 64 pozycji test został specjalnie zaprojektowany do oceny funkcji językowych u dzieci i dorosłych z zespołem Downa (ZD) w szerokim zakresie zdolności funkcjonalnych. W teście wykorzystano 23 wielobarwne obrazki, aby stymulować werbalne odpowiedzi na pytania. Test był krótki (ukończony w 15 minut) i szybki (od 2 do 4 pytań na zdjęcie). Łączny wynik w zakresie od 0 do 64 uzyskano na podstawie 64 pytań, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą sprawność funkcjonalną.
Wartość wyjściowa, tydzień 4 i tydzień 10
Średnia zmiana od wartości początkowej w teście wyrażania werbalnego i rozumowania (TOVER) Całkowity wynik w 10. tygodniu-LOCF
Ramy czasowe: Wartość bazowa, tydzień 10
TOVER to oparta na wynikach uczestnika miara ekspresji funkcji językowych i rozumowania werbalnego w odpowiedzi na pytania dotyczące serii stylizowanych obrazów przedstawiających możliwe do zidentyfikowania scenariusze. Składający się z 64 pozycji test został specjalnie zaprojektowany do oceny funkcji językowych u dzieci i dorosłych z DS w szerokim zakresie zdolności funkcjonalnych. W teście wykorzystano 23 wielobarwne obrazki, aby stymulować werbalne odpowiedzi na pytania. Test był krótki (ukończony w 15 minut) i szybki (od 2 do 4 pytań na zdjęcie). Łączny wynik w zakresie od 0 do 64 uzyskano na podstawie 64 pytań, gdzie wyższy wynik wskazuje na lepszą sprawność funkcjonalną.
Wartość bazowa, tydzień 10

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eisai Inc.

Współpracownicy

Pfizer

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 listopada 2007

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 września 2008

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2008

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 grudnia 2007

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 grudnia 2007

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 grudnia 2007

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • E2020-A001-219
  • A2501059 (Inny identyfikator: Pfizer)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj