Fáze 2 studie pro léčbu povrchových lipomů
Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie bezpečnosti a účinnosti ATX-101 (deoxycholát sodný pro injekci) Intralipomal injekcí pro léčbu povrchových lipomů
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35205
- Gary D. Monheit, M.D.
-
-
California
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Stacy R. Smith
-
-
Michigan
-
Warren, Michigan, Spojené státy, 48088
- Steven Grekin, D.O.
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68144
- Joel Schlessinger, M.D.
-
-
New Jersey
-
Westwood, New Jersey, Spojené státy, 07675
- David J. Goldberg, M.D.
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Neil S. Sadick, M.D.
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37215
- Michael H. Gold, M.D.
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Jeden nebo více lipomů na základě klinické a histologické diagnózy, které jsou dostupné pro léčbu a hodnocení, jsou kvantifikovatelné podél alespoň 2 kolmých průměrů a mají následující charakteristiky:
- Anamnéza pomalého růstu následovaná dormancí a stabilní po dobu nejméně 6 měsíců
- Největší délka vynásobená největší kolmou šířkou mezi 1 a 16 cm² včetně
- Diskrétní, oválného až kulatého tvaru, netvrdé nebo připojené k podložní tkáni
- Beze změn na překrývající se kůži (tj. zánět, bolest nebo citlivost, hyperpigmentace)
- Nachází se na trupu, pažích, nohách nebo krku
- Podepsaný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Absence významných zdravotních stavů, které by mohly ovlivnit bezpečnost
- Historie chirurgické nebo deoxycholátové léčby lipomů
- Léčba zkoumanou látkou během 30 dnů před léčbou ATX-101
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kyselina deoxycholová 1%
Účastníci dostávali 1,0% kyselinu deoxycholovou podávanou v objemu závislém na velikosti lipomu, maximálně 4,8 ml na léčebné sezení, ve 28denních intervalech až po maximálně 4 ošetření.
|
Podává se intralipomalovou injekcí.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kyselina deoxycholová 2%
Účastníci dostávali 2,0% kyselinu deoxycholovou podávanou v objemu závislém na velikosti lipomu, maximálně 4,8 ml na léčebné sezení, ve 28denních intervalech až po maximálně 4 ošetření.
|
Podává se intralipomalovou injekcí.
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Kyselina deoxycholová 4%
Účastníci dostávali 4,0% kyselinu deoxycholovou podávanou v objemu závislém na velikosti lipomu, maximálně 4,8 ml na léčebné sezení, ve 28denních intervalech pro maximálně 4 ošetření.
|
Podává se intralipomalovou injekcí.
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Účastníci dostávali odpovídající vehikulové placebo podávané v objemu závislém na velikosti lipomu, maximálně 4,8 ml na léčebné sezení, ve 28denních intervalech až po maximálně 4 ošetření.
|
Odpovídající vehikulové placebo podávané intralipomalovou injekcí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Závažnost AE byla stanovena pomocí následující stupnice: Mírné: Účastník si byl vědom nějakého příznaku nebo symptomu, ale byl snadno tolerován; Střední: nepohodlí nebo narušení obvyklé činnosti; Těžký: Nezpůsobilý, s neschopností zapojit se do obvyklé činnosti. Zkoušející určil vztah každého AE k podání studijního materiálu odpovědí na otázku: "Existovala rozumná možnost, že událost mohla být způsobena léčbou studijním materiálem?" Závažná AE byla událost, která představovala významné zdravotní riziko nebo vedlejší účinek, bez ohledu na názor zkoušejícího nebo sponzora týkající se souvislosti se studijním materiálem. Závažné AE zahrnovaly jakoukoli událost, která byla smrtelná nebo život ohrožující, vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, vedla k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, byla vrozenou anomálií/vrozenou vadou nebo jiným významným zdravotním rizikem. |
Až 24 týdnů
|
|
Počet účastníků s nově se vyskytujícími nebo zhoršujícími se abnormalitami biochemie/hematologie/rozboru moči
Časové okno: 24 týdnů
|
Abnormalita je definována jako hodnota mimo limity rozšířeného normálního rozsahu/pozoruhodného rozsahu.
|
24 týdnů
|
|
Počet účastníků s klinicky významnými změnami vitálních funkcí nebo hmotnosti
Časové okno: Až 24 týdnů
|
Až 24 týdnů
|
|
|
Počet účastníků s pozitivními histopatologickými výsledky při screeningu
Časové okno: Screening (před randomizací)
|
Při screeningu všech léčených lipomů byla provedena biopsie vzorku tkáně jádra jehlou.
|
Screening (před randomizací)
|
|
Počet účastníků s pozitivními výsledky histopatologie ve 20. týdnu
Časové okno: 20. týden
|
Po dokončení všech testů a procedur naplánovaných na 20. týden mohli účastníci s léčenými lipomy, které zůstaly hmatatelné, jejich léčené lipomy vyříznuty.
|
20. týden
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s úplným povolením nebo ≥ 75 % povolením
Časové okno: Výchozí stav a týden 20 (8 týdnů po poslední dávce)
|
Při randomizaci byly pro léčbu vybrány 1 až 3 lipomy. Lipomy byly měřeny ve 3 rozměrech (nejdelší délka, kolmá šířka a výška, pokud to bylo možné) pomocí digitálních posuvných měřítek. Úplná clearance ukazuje, že cílový lipom(y) není přítomen nebo není detekovatelný, a ≥ 75% clearance je definována jako ≥ 75% snížení od výchozí hodnoty v oblasti cílového lipomu(ů). U účastníků s > 1 cílovým lipomem byla při výpočtu odpovědi použita celková plocha všech cílových lipomů. |
Výchozí stav a týden 20 (8 týdnů po poslední dávce)
|
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v součtu ploch všech léčených lipomů
Časové okno: Výchozí stav a týden 12 (poslední léčba), týden 16 (4 týdny po poslední léčbě) a týden 20 (8 týdnů po poslední léčbě)
|
Procento změny od výchozí hodnoty bylo vypočteno jako výchozí celková plocha lipomu - celková plocha lipomu po výchozím stavu / celková plocha lipomu výchozí hodnoty * 100.
Pozitivní změna naznačuje zmenšení velikosti.
|
Výchozí stav a týden 12 (poslední léčba), týden 16 (4 týdny po poslední léčbě) a týden 20 (8 týdnů po poslední léčbě)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Patricia S. Walker, M.D., Ph.D., Kythera Biopharmaceuticals, Inc.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ATX-101-07-05
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .