Studie perorálního klofarabinu u dospělých pacientů s myelodysplastickým syndromem (MDS)

Kritéria pro zařazení:

• Poskytněte podepsaný písemný informovaný souhlas.
• Mít alespoň 18 let.
• Mít patologicky potvrzený MDS a skóre podle IPSS při vstupu do studie. Patologické potvrzení je v odpovědnosti zkoušejícího.
• Byli dříve léčeni pro MDS následovně: a. Pacienti museli mít alespoň 1, ale ne více než 2, předchozí léčebné režimy; b. Pacienti nesmí být refrakterní (tj. progrese onemocnění nebo žádná známka odpovědi během léčby) na více než 1 předchozí léčebný režim.
• Mít výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2
• Umět dodržovat studijní postupy a navazující zkoušky.
• Mít dostatečnou funkci jater a ledvin.
• Být neplodný nebo souhlasit s používáním antikoncepce během studie do konce poslední návštěvy léčby a alespoň 90 dní po ní.

Kritéria vyloučení:

• Během 8 týdnů před první dávkou perorálního klofarabinu jim byla znovu upravena dávka a/nebo schéma erytropoetinu, faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) nebo jiných růstových faktorů.
• Absolvoval(a) jakoukoli jinou chemoterapii nebo jakoukoli hodnocenou terapii MDS během 4 týdnů po první dávce perorálního klofarabinu.
• Před první dávkou perorálního klofarabinu se nezlepšila na ≤ stupeň 2 závažnosti jakékoli nehematologické toxicity související s lékem.
• Mít nekontrolovanou systémovou plísňovou, bakteriální, virovou nebo jinou infekci. Máte v anamnéze vážné onemocnění postihující srdce.
• Proveďte klinicky významné kardiologické vyšetření při screeningu nebo známé prodloužení QT intervalu v rodinné anamnéze.
• V současné době používá léky, o kterých je známo, že prodlužují QT interval.
• Podstoupil(a) jste nějakou předchozí léčbu klofarabinem (IV nebo perorálně).
• Měli diagnózu jiného zhoubného nádoru, pokud pacient nebyl bez onemocnění alespoň 3 roky po dokončení léčebné záměrné terapie, s výjimkou následujících případů: a. Pacienti s léčenou nemelanomovou rakovinou kůže, in situ karcinomem nebo cervikální intraepiteliální neoplazií, bez ohledu na dobu bez onemocnění, jsou způsobilí pro tuto studii, pokud byla dokončena definitivní léčba nebo stav. b. Pacienti s orgánově omezeným karcinomem prostaty bez známek rekurentního nebo progresivního onemocnění na základě hodnot prostatického specifického antigenu (PSA) jsou také vhodní pro tuto studii, pokud byla zahájena hormonální terapie nebo byla provedena radikální prostatektomie.
• Mít předchozí pozitivní test na virus lidské imunodeficience (HIV).
• Máte gastrointestinální onemocnění nebo předchozí chirurgický zákrok, který může ovlivnit schopnost pacienta absorbovat perorální klofarabin.
• V současné době se účastní jiného souběžného vyšetřovacího protokolu, který není omezen na sběr dat a/nebo vzorků pro účely demografie pacienta a/nebo onemocnění.