Uno studio sulla clofarabina orale in pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche (MDS)

Criterio di inclusione:

• Fornire il consenso informato firmato e scritto.
• Avere almeno 18 anni.
• Avere una MDS patologicamente confermata e un punteggio secondo l'IPSS all'ingresso nello studio. La conferma patologica è responsabilità dello sperimentatore.
• Sono stati trattati in precedenza per MDS come segue: a. I pazienti devono aver avuto almeno 1, ma non più di 2, regimi di trattamento precedenti; b. I pazienti non devono essere refrattari (cioè, progressione della malattia o nessuna evidenza di risposta durante il trattamento) a più di 1 regime di trattamento precedente.
• Avere un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0-2
• Essere in grado di rispettare le procedure di studio e gli esami di follow-up.
• Avere un'adeguata funzionalità epatica e renale.
• Non essere fertile o accettare di utilizzare il controllo delle nascite durante lo studio fino alla fine dell'ultima visita di trattamento e almeno 90 giorni dopo.

Criteri di esclusione:

• Hanno avuto un aggiustamento della dose e/o del programma di eritropoietina, fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) o altri fattori di crescita entro 8 settimane prima della prima dose di clofarabina orale.
• - Hanno avuto qualsiasi altra chemioterapia o qualsiasi terapia sperimentale per MDS entro 4 settimane dalla prima dose di clofarabina orale.
• Non aver recuperato al Grado ≤ 2 di severità alcuna tossicità non ematologica correlata al farmaco prima della prima dose di clofarabina orale.
• Avere un'infezione fungina, batterica, virale o di altro tipo sistemica incontrollata. Avere una storia di malattia grave che coinvolge il cuore.
• Avere una valutazione cardiaca clinicamente significativa allo screening o una storia familiare nota di prolungamento dell'intervallo QT.
• Attualmente utilizza un farmaco noto per prolungare l'intervallo QT.
• Ha avuto un precedente trattamento con clofarabina (IV o orale).
• Hanno avuto una diagnosi di un altro tumore maligno, a meno che il paziente non sia stato libero da malattia per almeno 3 anni dopo aver completato la terapia con intento curativo, ad eccezione di quanto segue: a. I pazienti con carcinoma cutaneo non melanoma trattato, carcinoma in situ o neoplasia intraepiteliale cervicale, indipendentemente dalla durata libera da malattia, sono eleggibili per questo studio se il trattamento definitivo o la condizione è stata completata. B. Anche i pazienti con carcinoma prostatico confinato all'organo senza evidenza di malattia ricorrente o progressiva sulla base dei valori dell'antigene prostatico specifico (PSA) sono eleggibili per questo studio se è stata iniziata la terapia ormonale o è stata eseguita una prostatectomia radicale.
• Avere un precedente test positivo per il virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
• Avere una malattia gastrointestinale o un precedente intervento chirurgico, che può influire sulla capacità del paziente di assorbire la clofarabina per via orale.
• Sta attualmente partecipando a un altro protocollo sperimentale simultaneo che non è limitato alla raccolta di dati e/o campioni per scopi demografici e/o patologici del paziente.