Studie produktu pankreatického enzymu u pediatrických účastníků s cystickou fibrózou a exokrinní pankreatickou insuficiencí
8. února 2017 aktualizováno: Forest Laboratories
Otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti mikrotab s pankreatickým enzymovým produktem (PEP) u pediatrických pacientů s cystickou fibrózou a exokrinní pankreatickou insuficiencí
Toto je otevřená studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti mikrotabů Aptalis (dříve Eurand) pankreatických enzymů (PEP) u pediatrických účastníků mladších 7 let s cystickou fibrózou (CF) a exokrinní pankreatickou insuficiencí (EPI).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Studijní vzorek se bude skládat z hodnotitelných účastníků, z nichž všichni budou děti mladší 7 let. Účastníci obdrží přípravek Microtabs EUR-1008 (APT-1008). Návrh studie zahrnuje 4denní období screeningu, 7denní období stabilizace dávky a 7denní období léčby (s výjimkou hodnocení na konci studie).
Během období léčby bude použita optimální dávka EUR-1008 (APT-1008) Microtabs stanovená během období stabilizace dávky. Účastníci jsou instruováni, aby konzumovali předem definovanou stravu.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
19
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Spojené státy, 94609
- Children's Hospital - Oakland
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Children's Hospital of San Diego
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Spojené státy, 32610-0296
- University of Florida College of Medicine
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32250
- Nemours Childrens Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60614
- Childrens Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- University of Iowa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
- University of Michigan, Cystic Fibrosis Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Spojené státy, 75708
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia Health Sciences Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 7 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci mladší 7 let
- Účastníci, kteří mají pankreatickou insuficienci doloženou hladinou fekální elastázy nižší než 100 mikrogramů na gram (mcg/g), nebo pokud není dokumentována, musí být test fekální elastázy proveden při screeningové návštěvě
- Účastníci, kteří potřebují de novo léčbu pankreatickými enzymy nebo mohou přejít ze stávající léčby
- Účastníci, kteří mají index tělesné hmotnosti vyšší než 25. percentil pro děti od 2 let
- Účastníci s indexem váhy pro výšku vyšším než 25. percentil pro děti mladší 2 let
Účastníci s diagnózou CF na základě následujících kritérií:
- Mají 2 klinické příznaky v souladu s CF a
- Mít buď genotyp se 2 identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF, nebo koncentraci chloridu v potu, která je více než 60 miliekvivalentů na litr (mEq/l) kvantitativní iontoforézou pilokarpinu
- Účastníci, kteří jsou klinicky stabilní bez známek akutní infekce horních nebo dolních cest dýchacích
Kritéria vyloučení:
- Účastníci s fibrotizující kolonopatií
- Účastníci alergičtí na vepřové nebo jiné prasečí PEP
- Účastníci s jakýmkoli respiračním onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího mělo za následek zásah vyžadující hospitalizaci nebo intenzivní léčbu plic během studie
- Účastníci s jakýmkoli akutním systémovým podáním antibiotika z jakéhokoli důvodu v předchozích 4 týdnech; je však povolena nízká stabilní dávka antibiotika (jako je azithromycin 250 nebo 500 miligramů [mg] až 3krát týdně). Kromě toho je povolena chronická léčba (tj. denně po dobu alespoň 1 měsíce) inhalačním antibiotikem (například kolistin, tobramycin nebo ceftazidim).
- Účastníci, kteří mají jaterní insuficienci definovanou anamnézou nebo přítomností ascitu nebo hladinou sérového albuminu nižší než 3,0 miligramů na decilitr (mg/dl), nebo koagulopatií s mezinárodním normalizovaným poměrem vyšším než 1,7
- Účastníci s hyperurikémií nebo hyperurikosurií
- Účastníci účastnící se výzkumné studie léku, biologického přípravku nebo zařízení, které není v současné době schváleno k uvedení na trh, do 30 dnů před screeningovou návštěvou
Účastníci s anamnézou nebo současným screeningovým hodnocením hyperglykémie, jak je definována 8hodinovou hladinou glukózy v séru nalačno ekvivalentní 126 mg/dl nebo více, nebo diabetu souvisejícího s cystickou fibrózou, jak bylo stanoveno podle konsensuální konference Cystic Fibrosis Foundation (CFF) ledna 1999 (oddíl IX část II), tj.
- Krevní glukóza nalačno (FBG) vyšší než 126 mg/dl (7,0 milimol [mM]) při dvou nebo více příležitostech
- FBG vyšší než 126 mg/dl (7,0 mM) plus příležitostná (bez ohledu na denní dobu nebo poslední zkonzumované jídlo) hladina glukózy vyšší než 200 mg/dl (11,1 mM)
- Náhodné (dříve nazývané náhodné) hladiny glukózy vyšší než 200 mg/dl (11,1 mM) při dvou nebo více příležitostech se symptomy
- Účastníci s jakoukoli transplantací pevných orgánů nebo chirurgickým zákrokem postihujícím střevo
- Účastníci používající enzymový přípravek v množství přesahujícím 10 000 jednotek lipázy/kg/den
- Účastníci s akutní dávkou jakéhokoli steroidu v předchozích 2 týdnech; budou však povoleny nízké chronické dávky steroidu (méně 0,5 mg/kg každý druhý den).
- Účastníci s jakýmkoli stavem, který by podle názoru zkoušejícího omezil schopnost pacienta dokončit studii
- Účastníci s anamnézou nebo současným screeningem zjištěným syndromem distální ileální obstrukce (DIOS) nebo jakýmikoli klinickými známkami a symptomy naznačujícími DIOS (tj. zácpa, bolest břicha, anorexie, časná sytost, opakované zvracení a hmatná fekální hmota) při fyzikálním vyšetření
- Účastníci, kteří nejsou schopni vysadit, vyloučili v průběhu studie souběžnou medikaci
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: EUR-1008 (APT-1008)
|
EUR-1008 (APT-1008) Microtabs obsažené v kapsli budou podávány perorálně od 5. do 11. dne v dávce enzymu na základě uvážení zkoušejícího, v období stabilizace dávky nebo bude obsah kapsle ponechán posypat jídlo, v případě potřeby následuje stabilizovaná dávka od 12. do 18. dne v období léčby až do maximální celkové dávky 10 000 jednotek lipázy na kilogram tělesné hmotnosti za den (jednotka/kg/den).
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků, kteří reagovali po 1 týdnu léčby studijní medikací
Časové okno: Den 11
|
Respondenti byli definováni jako účastníci bez steatorey (definované jako méně než 30 procent (%) obsahu fekálního tuku) a bez známek a příznaků malabsorpce po 1 týdnu léčby studovanou medikací.
|
Den 11
|
|
Procento účastníků, kteří reagovali po 2 týdnech léčby studijní medikací
Časové okno: Den 18 (konec léčby)
|
Respondenti byli definováni jako účastníci bez steatorey (definované jako méně než 30% obsah fekálního tuku) a bez známek a příznaků malabsorpce po 2 týdnech léčby studovanou medikací.
|
Den 18 (konec léčby)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hmotnosti od výchozí hodnoty v den 12, 19
Časové okno: Základní stav, den 12, 19
|
Základní stav, den 12, 19
|
|
|
Průměrný denní počet stolic
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Průměrný denní počet stolic každého účastníka byl vypočten z frekvence stolic účastníkem za den.
Byl shrnut průměrný denní počet stolic v každém období pro všechny účastníky.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
|
Procento stolice kategorizované podle konzistence
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky) a den 12 až den 18 (období léčby)
|
Konzistence stolice byla kategorizována jako tvrdá, formovaná/normální, měkká, vodnatá nebo zjevný průjem.
Procento stolic se specifickou konzistencí každého účastníka bylo vypočteno jako počet stolic se specifickou konzistencí vzhledem k celkovému počtu stolic během období odběru.
Bylo shrnuto průměrné procento stolice se specifickou konzistencí v každém období pro všechny účastníky.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky) a den 12 až den 18 (období léčby)
|
|
Průměrný počet břišních příznaků: Nadýmání
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Nadýmání je otok střevního traktu způsobený nadměrnou tvorbou plynu.
Příznaky nadýmání byly klasifikovány podle závažnosti jako mírné (žádné narušení denních aktivit), střední (lehké narušení každodenních aktivit) nebo těžké (neschopnost vykonávat každodenní aktivity).
Průměrný počet příznaků specifické závažnosti pro každého účastníka byl vypočten z frekvence příznaků účastníka za den.
Byl shrnut průměrný počet symptomů v každém období pro všechny účastníky.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
|
Průměrný počet břišních příznaků: Nadýmání
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Nadýmání je přítomnost nadměrného množství plynu v trávicím traktu.
Příznaky plynatosti byly klasifikovány podle závažnosti jako mírné (žádné narušení denních aktivit), střední (lehké narušení každodenních aktivit) nebo těžké (neschopnost vykonávat každodenní aktivity).
Průměrný počet příznaků specifické závažnosti pro každého účastníka byl vypočten z frekvence příznaků účastníka za den.
Byl shrnut průměrný počet symptomů v každém období pro všechny účastníky.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
|
Průměrný počet příznaků bolesti
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Příznaky bolesti byly klasifikovány podle závažnosti jako mírné (žádné narušení denních aktivit), střední (lehké narušení každodenních aktivit) nebo těžké (neschopnost vykonávat každodenní aktivity).
Průměrný počet příznaků specifické závažnosti pro každého účastníka byl vypočten z frekvence příznaků účastníka za den.
Byl shrnut průměrný počet symptomů v každém období pro všechny účastníky.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
|
Hodnocení zlepšení klinických příznaků lékařem a rodiči nebo zákonnými zástupci
Časové okno: Den 19 (konec studia)
|
Klinické symptomy exokrinní pankreatické insuficience (EPI) byly hodnoceny lékařem a rodičem nebo opatrovníkem, aby se určilo, zda účastník vykazoval zlepšení symptomů EPI na konci studie po období stabilizace dávky.
EPI je syndrom charakterizovaný klinickými příznaky špatného vstřebávání tuků, bílkovin a v menší míře i sacharidů, který se projevuje především u pacientů s cystickou fibrózou.
Byl hlášen počet účastníků se zlepšením klinických příznaků.
|
Den 19 (konec studia)
|
|
Procento krve ve stolici
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Bylo shrnuto průměrné procento stolice s krví v každé periodě pro celkový počet účastníků.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
|
Procento stolice s viditelným olejem nebo tukem
Časové okno: Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Bylo shrnuto průměrné procento oleje nebo maziva v každém období pro všechny účastníky.
|
Výchozí stav, den 5 až den 11 (období stabilizace dávky), den 12 až den 18 (období léčby)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2006
Primární dokončení (Aktuální)
1. září 2006
Dokončení studie (Aktuální)
1. září 2006
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. září 2009
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. září 2009
První zveřejněno (Odhad)
22. září 2009
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
16. března 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. února 2017
Naposledy ověřeno
1. února 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- EUR-1009-M
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .