Studio del prodotto enzimatico pancreatico nei partecipanti pediatrici con fibrosi cistica e insufficienza pancreatica esocrina
8 febbraio 2017 aggiornato da: Forest Laboratories
Uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza delle microtab di prodotti a base di enzimi pancreatici (PEP) in pazienti pediatrici con fibrosi cistica e insufficienza pancreatica esocrina
Si tratta di uno studio in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza delle microtab del prodotto a base di enzimi pancreatici (PEP) di Aptalis (ex Eurand) nei partecipanti pediatrici di età inferiore ai 7 anni con fibrosi cistica (FC) e insufficienza pancreatica esocrina (EPI).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Il campione dello studio sarà composto da partecipanti valutabili, tutti bambini di età inferiore ai 7 anni. I partecipanti riceveranno la formulazione di Microtabs EUR-1008 (APT-1008). Il disegno dello studio prevede un periodo di screening di 4 giorni, un periodo di stabilizzazione della dose di 7 giorni e un periodo di trattamento di 7 giorni (esclusa una valutazione di fine studio).
La dose ottimale di EUR-1008 (APT-1008) Microtabs, determinata durante il periodo di stabilizzazione della dose, verrà utilizzata durante il periodo di trattamento. I partecipanti sono istruiti a consumare una dieta predefinita.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
19
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
- University of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Children's Hospital - Oakland
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- Children's Hospital of San Diego
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Florida
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Gainsville, Florida, Stati Uniti, 32610-0296
- University of Florida College of Medicine
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Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32250
- Nemours Childrens Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
- Childrens Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
- University of Michigan, Cystic Fibrosis Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Tyler, Texas, Stati Uniti, 75708
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
- University of Utah
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
- West Virginia Health Sciences Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 7 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti di età inferiore a 7 anni
- - Partecipanti con insufficienza pancreatica documentata da un livello di elastasi fecale inferiore a 100 microgrammi per grammo (mcg/g) o, se non documentato, il test dell'elastasi fecale deve essere eseguito durante la visita di screening
- Partecipanti che necessitano di un trattamento de novo con enzimi pancreatici o che possono passare da un trattamento esistente
- Partecipanti che hanno un indice di massa corporea superiore al venticinquesimo percentile per i bambini di età pari o superiore a 2 anni
- Partecipanti con un indice peso per altezza superiore al venticinquesimo percentile per i bambini di età inferiore a 2 anni
Partecipanti con diagnosi di FC basata sui seguenti criteri:
- Avere 2 caratteristiche cliniche coerenti con CF e
- Avere un genotipo con 2 mutazioni identificabili coerenti con CF o una concentrazione di cloruro nel sudore superiore a 60 milliequivalenti per litro (mEq/L) mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina
- - Partecipanti clinicamente stabili senza evidenza di infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore
Criteri di esclusione:
- Partecipanti con colonpatia fibrosante
- Partecipanti allergici alla carne di maiale o ad altri PEP suini
- - Partecipanti con qualsiasi condizione respiratoria che, secondo l'opinione dello sperimentatore, comporterebbe un intervento che richiede il ricovero in ospedale o un trattamento polmonare intensivo durante lo studio
- - Partecipanti con qualsiasi somministrazione sistemica acuta di un antibiotico per qualsiasi motivo nelle 4 settimane precedenti; tuttavia, è consentita una bassa dose stabile di un antibiotico (come azitromicina 250 o 500 milligrammi [mg] fino a 3 volte a settimana). Inoltre, è consentito il trattamento cronico (cioè quotidiano per almeno 1 mese) con un antibiotico per via inalatoria (ad esempio colistina, tobramicina o ceftazidima)
- Partecipanti con insufficienza epatica definita da una storia o presenza di ascite, o un livello di albumina sierica inferiore a 3,0 milligrammi per decilitro (mg/dL) o coagulopatia con un rapporto normalizzato internazionale superiore a 1,7
- Partecipanti con iperuricemia o iperuricosuria
- Partecipanti a uno studio sperimentale su un farmaco, biologico o dispositivo non attualmente approvato per la commercializzazione entro 30 giorni prima della visita di screening
- Partecipanti con anamnesi o attuale valutazione di screening dell'iperglicemia come definita da una glicemia sierica a digiuno di 8 ore equivalente a 126 mg/dL o più, o di diabete correlato alla fibrosi cistica come determinato secondo la conferenza di consenso della Cystic Fibrosis Foundation (CFF) gennaio 1999 (Sezione IX Parte II), ovvero:
- Glicemia a digiuno (FBG) superiore a 126 mg/dl (7,0 millimoli [mM]) in due o più occasioni
- FBG superiore a 126 mg/dl (7,0 mM) più un livello glicemico casuale (indipendentemente dall'ora del giorno o dall'ultimo pasto consumato) superiore a 200 mg/dl (11,1 mM)
- Livelli di glucosio casuali (precedentemente chiamati casuali) superiori a 200 mg/dl (11,1 mM) in due o più occasioni con sintomi
- Partecipanti con trapianti di organi solidi o interventi chirurgici che interessano l'intestino
- - Partecipanti che utilizzano una preparazione enzimatica superiore a 10.000 unità di lipasi/kg/giorno
- Partecipanti con una dose acuta di qualsiasi steroide nelle 2 settimane precedenti; tuttavia, saranno consentite basse dosi croniche di uno steroide (meno 0,5 mg/kg a giorni alterni).
- - Partecipanti con qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, limiterebbe la capacità del paziente di completare lo studio
- - Partecipanti con anamnesi o determinazione in corso di screening della sindrome da ostruzione ileale distale (DIOS), o qualsiasi segno e sintomo clinico indicativo di DIOS (ovvero costipazione, dolore addominale, anoressia, sazietà precoce, vomito ricorrente e massa fecale palpabile) all'esame obiettivo
- I partecipanti che non sono in grado di interrompere i farmaci concomitanti esclusi nel corso dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: EUR-1008 (APT-1008)
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EUR-1008 (APT-1008) Le microtab contenute in una capsula saranno somministrate per via orale dal giorno 5 al giorno 11 a una dose di enzima basata sulla discrezione dello sperimentatore, nel periodo di stabilizzazione della dose o il contenuto della capsula potrà essere cosparso sul cibo, se necessario, seguita da una dose stabilizzata dal giorno 12 al giorno 18 nel periodo di trattamento, fino a una dose totale massima di 10.000 unità di lipasi per chilogrammo di peso corporeo al giorno (unità/kg/giorno).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Percentuale di partecipanti che hanno risposto dopo 1 settimana di trattamento con il farmaco in studio
Lasso di tempo: Giorno 11
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I responder sono stati definiti come quei partecipanti senza steatorrea (definita come meno del 30% (%) di contenuto di grassi fecali) e senza segni e sintomi di malassorbimento dopo 1 settimana di trattamento con il farmaco in studio.
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Giorno 11
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Percentuale di partecipanti che hanno risposto dopo 2 settimane di trattamento con il farmaco in studio
Lasso di tempo: Giorno 18 (fine del trattamento)
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I responder sono stati definiti come quei partecipanti senza steatorrea (definita come contenuto di grassi fecali inferiore al 30%) e senza segni e sintomi di malassorbimento dopo 2 settimane di trattamento con il farmaco in studio.
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Giorno 18 (fine del trattamento)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale in peso al giorno 12, 19
Lasso di tempo: Linea di base, giorno 12, 19
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Linea di base, giorno 12, 19
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Numero medio giornaliero di feci
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Il numero medio giornaliero di feci di ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza delle feci da parte del partecipante al giorno.
È stato riassunto il numero medio giornaliero di feci in ogni periodo per i partecipanti totali.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Percentuale di feci classificate per consistenza
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose) e dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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La consistenza delle feci è stata classificata come diarrea dura, formata/normale, molle, acquosa o conclamata.
La percentuale di feci di una consistenza specifica di ciascun partecipante è stata calcolata come il numero di feci con una consistenza specifica rispetto al numero totale di feci durante il periodo di raccolta.
È stata riassunta la percentuale media di feci con consistenza specifica in ciascun periodo per il totale dei partecipanti.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose) e dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Numero medio di sintomi addominali: gonfiore
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Il gonfiore è il gonfiore del tratto intestinale causato da un'eccessiva formazione di gas.
I sintomi del gonfiore sono stati classificati in base alla gravità come lievi (nessuna compromissione delle attività quotidiane), moderati (lieve compromissione delle attività quotidiane) o gravi (incapacità di svolgere le attività quotidiane).
Il numero medio di sintomi di gravità specifica per ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza dei sintomi da parte del partecipante al giorno.
È stato riassunto il numero medio di sintomi in ciascun periodo per i partecipanti totali.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Numero medio di sintomi addominali: flatulenza
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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La flatulenza è la presenza di gas in eccesso nel tratto digestivo.
I sintomi della flatulenza sono stati classificati in base alla gravità come lievi (nessuna compromissione delle attività quotidiane), moderati (lieve compromissione delle attività quotidiane) o gravi (incapacità di svolgere le attività quotidiane).
Il numero medio di sintomi di gravità specifica per ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza dei sintomi da parte del partecipante al giorno.
È stato riassunto il numero medio di sintomi in ciascun periodo per i partecipanti totali.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Numero medio di sintomi del dolore
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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I sintomi del dolore sono stati classificati in base alla gravità come lievi (nessuna compromissione delle attività quotidiane), moderati (lieve compromissione delle attività quotidiane) o gravi (incapacità di svolgere le attività quotidiane).
Il numero medio di sintomi di gravità specifica per ciascun partecipante è stato calcolato dalla frequenza dei sintomi da parte del partecipante al giorno.
È stato riassunto il numero medio di sintomi in ciascun periodo per i partecipanti totali.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Valutazione del miglioramento dei sintomi clinici da parte di medici e genitori o tutori legali
Lasso di tempo: Giorno 19 (fine dello studio)
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I sintomi clinici dell'insufficienza pancreatica esocrina (EPI) sono stati valutati dal medico e dal genitore o tutore per determinare se il partecipante ha mostrato un miglioramento dei sintomi dell'EPI alla fine dello studio dopo il periodo di stabilizzazione della dose.
L'EPI è una sindrome caratterizzata da sintomi clinici di scarso assorbimento di grassi, proteine e, in misura minore, carboidrati, che si manifesta principalmente nei pazienti con fibrosi cistica.
È stato riportato il numero di partecipanti con miglioramento dei sintomi clinici.
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Giorno 19 (fine dello studio)
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Percentuale di sangue nelle feci
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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È stata riassunta la percentuale media di feci con sangue in ogni periodo per i partecipanti totali.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Percentuale di feci con olio o grasso visibile
Lasso di tempo: Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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È stata riassunta la percentuale media di olio o grasso in ciascun periodo per il totale dei partecipanti.
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Basale, dal giorno 5 al giorno 11 (periodo di stabilizzazione della dose), dal giorno 12 al giorno 18 (periodo di trattamento)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2006
Completamento primario (Effettivo)
1 settembre 2006
Completamento dello studio (Effettivo)
1 settembre 2006
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 settembre 2009
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 settembre 2009
Primo Inserito (Stima)
22 settembre 2009
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 marzo 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
8 febbraio 2017
Ultimo verificato
1 febbraio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- EUR-1009-M
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