Undersøgelse af pancreasenzymprodukt hos pædiatriske deltagere med cystisk fibrose og eksokrin pancreasinsufficiens
8. februar 2017 opdateret af: Forest Laboratories
En åben-label undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af pancreas enzymprodukt (PEP) mikrotabs hos pædiatriske patienter med cystisk fibrose og eksokrin pancreasinsufficiens
Dette er et åbent studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Aptalis' (tidligere Eurand) pancreas enzymprodukt (PEP) mikrotabs hos pædiatriske deltagere under 7 år med cystisk fibrose (CF) og eksokrin pancreasinsufficiens (EPI).
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Studieprøven vil bestå af evaluerbare deltagere, som alle vil være børn under 7 år. Deltagerne vil modtage EUR-1008 (APT-1008) Microtabs-formulering. Undersøgelsesdesignet involverer en 4-dages screeningsperiode, en 7-dages dosisstabiliseringsperiode og en 7-dages behandlingsperiode (eksklusive en afsluttende undersøgelse).
Den optimale dosis på EUR-1008 (APT-1008) Microtabs, bestemt under dosisstabiliseringsperioden, vil blive brugt i behandlingsperioden. Deltagerne instrueres i at indtage en foruddefineret diæt.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
19
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
- University of Alabama
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Forenede Stater, 94609
- Children's Hospital - Oakland
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
- Stanford University Medical Center
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Children's Hospital of San Diego
-
-
Florida
-
Gainsville, Florida, Forenede Stater, 32610-0296
- University of Florida College of Medicine
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32250
- Nemours Childrens Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
- Childrens Memorial Hospital
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
- University of Iowa
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
- University of Michigan, Cystic Fibrosis Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
- Children's Hospital Medical Center
-
-
Texas
-
Tyler, Texas, Forenede Stater, 75708
- University of Texas
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
- University of Utah
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
- West Virginia Health Sciences Center
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Ikke ældre end 7 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere under 7 år
- Deltagere, der har bugspytkirtelinsufficiens dokumenteret ved et fækalt elastaseniveau på mindre end 100 mikrogram pr. gram (mcg/g), eller hvis det ikke er dokumenteret, skal fækal elastasetesten udføres ved screeningsbesøget
- Deltagere, der har behov for de novo behandling med bugspytkirtelenzymer eller kan skiftes fra en eksisterende behandling
- Deltagere, der har et kropsmasseindeks større end den femogtyvende percentil for børn 2 år og ældre
- Deltagere med en vægt for højdeindeks større end den femogtyvende percentil for børn under 2 år
Deltagere med diagnosen CF baseret på følgende kriterier:
- Har 2 kliniske træk i overensstemmelse med CF og
- Har enten en genotype med 2 identificerbare mutationer i overensstemmelse med CF eller en svedkloridkoncentration, der er mere end 60 milliækvivalent pr. liter (mEq/L) ved kvantitativ pilocarpiniontoforese
- Deltagere, som er klinisk stabile uden tegn på akut øvre eller nedre luftvejsinfektion
Ekskluderingskriterier:
- Deltagere med fibroserende kolonopati
- Deltagere allergiske over for svinekød eller andre PEP'er fra svin
- Deltagere med en respiratorisk tilstand, der efter investigatorens mening ville resultere i en intervention, der kræver hospitalsindlæggelse eller intensiv lungebehandling under forsøget
- Deltagere med enhver akut systemisk administration af et antibiotikum af en eller anden grund inden for de foregående 4 uger; dog er en lav stabil dosis af et antibiotikum (såsom azithromycin 250 eller 500 milligram [mg] op til 3 gange om ugen) tilladt. Desuden er kronisk behandling (det vil sige dagligt i mindst 1 måned) med et inhalatorisk antibiotikum (f.eks. colistin, tobramycin eller ceftazidim) tilladt
- Deltagere, der har leverinsufficiens som defineret ved en historie eller tilstedeværelse af ascites, eller et serumalbuminniveau på mindre end 3,0 milligram pr. deciliter (mg/dL), eller koagulopati med et internationalt normaliseret forhold, der er større end 1,7
- Deltagere med hyperurikæmi eller hyperurikosuri
- Deltagere, der deltager i en undersøgelse af et lægemiddel, biologisk eller udstyr, der ikke i øjeblikket er godkendt til markedsføring inden for 30 dage før screeningsbesøget
Deltagere med historie eller aktuel screeningsevaluering af hyperglykæmi som defineret ved en 8-timers fastende serumglukose svarende til 126 mg/dL eller mere, eller af cystisk-fibrose-relateret diabetes som bestemt i henhold til Cystic Fibrosis Foundation (CFF) Consensus Conference januar 1999 (afsnit IX, del II), dvs.
- Fastende blodsukker (FBG) større end 126 mg/dl (7,0 millimol [mM]) ved to eller flere lejligheder
- FBG større end 126 mg/dl (7,0 mM) plus afslappet (uden hensyntagen til tidspunkt på dagen eller sidste måltid) glukoseniveau større end 200 mg/dl (11,1 mM)
- Tilfældige (tidligere kaldet tilfældige) glukoseniveauer større end 200 mg/dl (11,1 mM) ved to eller flere lejligheder med symptomer
- Deltagere med enhver solid organtransplantation eller operation, der påvirker tarmen
- Deltagere, der bruger et enzympræparat på over 10.000 lipaseenheder/kg/dag
- Deltagere med en akut dosis af ethvert steroid inden for de foregående 2 uger; dog vil lave kroniske doser af et steroid (mindre 0,5 mg/kg hver anden dag) være tilladt
- Deltagere med enhver tilstand, der efter investigators mening ville begrænse patientens evne til at fuldføre undersøgelsen
- Deltagere med historie eller aktuel screeningsbestemmelse af distalt ileal obstruktionssyndrom (DIOS) eller kliniske tegn og symptomer, der tyder på DIOS (dvs. forstoppelse, mavesmerter, anoreksi, tidlig mæthed, tilbagevendende opkastning og palpabel fækal masse) ved fysisk undersøgelse
- Deltagere, der ikke er i stand til at afbryde udelukket samtidig medicin i løbet af undersøgelsen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: EUR-1008 (APT-1008)
|
EUR-1008 (APT-1008) Mikrotabs indeholdt i en kapsel vil blive indgivet oralt fra dag 5 til dag 11 i en enzymdosis baseret på undersøgerens skøn, i en dosisstabiliseringsperiode, ellers vil indholdet af kapslen få lov til at drysse på maden, om nødvendigt efterfulgt af stabiliseret dosis fra dag 12 til dag 18 i behandlingsperioden, op til en maksimal totaldosis på 10.000 lipaseenheder pr. kg legemsvægt pr. dag (enhed/kg/dag).
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Procentdel af deltagere, der svarede efter 1 uges behandling med undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Dag 11
|
Responders blev defineret som de deltagere uden steatorrhea (defineret som mindre end 30 procent (%) fækalt fedtindhold) og uden tegn og symptomer på malabsorption efter 1 uges behandling med undersøgelsesmedicin.
|
Dag 11
|
|
Procentdel af deltagere, der svarede efter 2 ugers behandling med undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Dag 18 (slut på behandlingen)
|
Responders blev defineret som de deltagere uden steatorrhea (defineret som mindre end 30 % fækalt fedtindhold) og uden tegn og symptomer på malabsorption efter 2 ugers behandling med undersøgelsesmedicin.
|
Dag 18 (slut på behandlingen)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i vægt på dag 12, 19
Tidsramme: Baseline, dag 12, 19
|
Baseline, dag 12, 19
|
|
|
Gennemsnitligt dagligt antal afføringer
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Det gennemsnitlige daglige antal afføringer for hver deltager blev beregnet ud fra frekvensen af afføring af deltageren pr. dag.
Det gennemsnitlige daglige antal afføringer ved hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
|
Procentdel af afføring kategoriseret efter konsistens
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode) og dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Afføringens konsistens blev kategoriseret som hård, dannet/normal, blød, vandig eller åbenlys diarré.
Procentdelen af afføring med en bestemt konsistens for hver deltager blev beregnet som antallet af afføring med en bestemt konsistens i forhold til det samlede antal afføringer i indsamlingsperioden.
Gennemsnitlig procentdel af afføring med specifik konsistens ved hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode) og dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
|
Gennemsnitligt antal abdominale symptomer: Oppustethed
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Oppustethed er hævelse af tarmkanalen forårsaget af overdreven gasdannelse.
Symptomer på oppustethed blev klassificeret efter sværhedsgrad som mild (ingen svækkelse af daglige aktiviteter), moderat (let svækkelse af daglige aktiviteter) eller alvorlige (ikke i stand til at udføre daglige aktiviteter).
Gennemsnitligt antal symptomer af specifik sværhedsgrad for hver deltager blev beregnet ud fra hyppigheden af symptomer af deltageren pr. dag.
Det gennemsnitlige antal symptomer i hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
|
Gennemsnitligt antal abdominale symptomer: Flatulens
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Flatulens er tilstedeværelsen af overdreven gas i fordøjelseskanalen.
Symptomer på flatulens blev klassificeret efter sværhedsgrad som mild (ingen svækkelse af daglige aktiviteter), moderat (let svækkelse af daglige aktiviteter) eller alvorlige (ikke i stand til at udføre daglige aktiviteter).
Gennemsnitligt antal symptomer af specifik sværhedsgrad for hver deltager blev beregnet ud fra hyppigheden af symptomer af deltageren pr. dag.
Det gennemsnitlige antal symptomer i hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
|
Gennemsnitligt antal smertesymptomer
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Symptomer på smerte blev klassificeret efter sværhedsgrad som milde (ingen svækkelse af daglige aktiviteter), moderate (let svækkelse af daglige aktiviteter) eller svære (ikke i stand til at udføre daglige aktiviteter).
Gennemsnitligt antal symptomer af specifik sværhedsgrad for hver deltager blev beregnet ud fra hyppigheden af symptomer af deltageren pr. dag.
Det gennemsnitlige antal symptomer i hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
|
Lægens og forældres eller juridiske værger vurdering af forbedring af kliniske symptomer
Tidsramme: Dag 19 (slut på studiet)
|
Kliniske symptomer på eksokrin pancreasinsufficiens (EPI) blev vurderet af lægen og forælderen eller værgen for at bestemme, om deltageren viste forbedring i symptomer på EPI ved afslutningen af undersøgelsen efter dosisstabiliseringsperioden.
EPI er et syndrom karakteriseret ved kliniske symptomer på dårlig absorption af fedt, proteiner og i mindre grad kulhydrater, som primært viser sig hos patienter med cystisk fibrose.
Antallet af deltagere med forbedring af kliniske symptomer blev rapporteret.
|
Dag 19 (slut på studiet)
|
|
Procentdel af blod i afføring
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Gennemsnitlig procentdel af afføring med blod ved hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
|
Procentdel af afføring med synlig olie eller fedt
Tidsramme: Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Den gennemsnitlige procentdel af olie eller fedt ved hver periode for det samlede antal deltagere blev opsummeret.
|
Baseline, dag 5 op til dag 11 (dosisstabiliseringsperiode), dag 12 op til dag 18 (behandlingsperiode)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart
1. maj 2006
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. september 2006
Studieafslutning (Faktiske)
1. september 2006
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
21. september 2009
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. september 2009
Først opslået (Skøn)
22. september 2009
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
16. marts 2017
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
8. februar 2017
Sidst verificeret
1. februar 2017
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EUR-1009-M
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .