Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus haimaentsyymituotteesta lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi ja eksokriininen haiman vajaatoiminta

keskiviikko 8. helmikuuta 2017 päivittänyt: Forest Laboratories

Avoin tutkimus haimaentsyymituotteen (PEP) mikrotablettien tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi ja eksokriininen haiman vajaatoiminta

Tämä on avoin tutkimus, jossa arvioidaan Aptalisin (entinen Eurand) haimaentsyymituotteen (PEP) tehoa ja turvallisuutta alle 7-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) ja eksokriininen haiman vajaatoiminta (EPI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimusotos koostuu arvioitavista osallistujista, jotka kaikki ovat alle 7-vuotiaita lapsia. Osallistujat saavat EUR-1008 (APT-1008) Microtabs-formulaation. Tutkimussuunnitelmaan sisältyy 4 päivän seulontajakso, 7 päivän annoksen stabilointijakso ja 7 päivän hoitojakso (lukuun ottamatta tutkimuksen loppuarviointia).

Hoitojakson aikana käytetään EUR-1008 (APT-1008) Microtabsin optimaalista annosta, joka on määritetty annoksen stabilointijakson aikana. Osallistujia neuvotaan noudattamaan ennalta määriteltyä ruokavaliota.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • University of Alabama
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford University Medical Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Children's Hospital of San Diego
    • Florida
      • Gainsville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0296
        • University of Florida College of Medicine
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32250
        • Nemours Childrens Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
        • Childrens Memorial Hospital
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan, Cystic Fibrosis Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Children's Hospital Medical Center
    • Texas
      • Tyler, Texas, Yhdysvallat, 75708
        • University of Texas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia Health Sciences Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 7 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujat alle 7-vuotiaat
  • Osallistujat, joilla on haiman vajaatoiminta, joka on dokumentoitu ulosteen elastaasitasolla alle 100 mikrogrammaa grammaa kohden (mcg/g), tai jos sitä ei ole dokumentoitu, ulosteen elastaasitesti on tehtävä seulontakäynnillä
  • Osallistujat, jotka tarvitsevat de novo -hoitoa haimaentsyymeillä tai jotka voidaan vaihtaa olemassa olevasta hoidosta
  • Osallistujat, joiden painoindeksi on suurempi kuin 25. prosenttipiste vähintään 2-vuotiaille lapsille
  • Osallistujat, joiden pituusindeksin paino on suurempi kuin 25. prosenttipiste alle 2-vuotiaille lapsille

  • Osallistujat, joilla on CF-diagnoosi seuraavien kriteerien perusteella:

    • Niillä on 2 kliinistä ominaisuutta, jotka vastaavat CF:n ja
    • Heillä on joko genotyyppi, jossa on 2 tunnistettavaa mutaatiota, jotka ovat yhdenmukaisia ​​CF:n kanssa, tai hikikloridipitoisuus, joka on yli 60 milliekvivalenttia litraa kohti (mEq/l) kvantitatiivisella pilokarpiini-iontoforeesilla
  • Osallistujat, jotka ovat kliinisesti stabiileja ja joilla ei ole merkkejä akuutista ylä- tai alahengitystieinfektiosta

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujat, joilla on fibrosoiva kolonopatia
  • Osallistujat, jotka ovat allergisia sianlihalle tai muille sian PEP:ille
  • Osallistujat, joilla on mikä tahansa hengityssairaus, joka tutkijan mielestä johtaisi sairaalahoitoa tai intensiivistä keuhkohoitoa vaativaan interventioon tutkimuksen aikana
  • Osallistujat, jotka ovat saaneet akuuttia systeemistä antibioottia mistä tahansa syystä viimeisten 4 viikon aikana; kuitenkin pieni vakaa annos antibioottia (kuten atsitromysiini 250 tai 500 milligrammaa [mg] enintään 3 kertaa viikossa) on sallittu. Lisäksi krooninen hoito (eli päivittäin vähintään 1 kuukauden ajan) inhalaatioantibiootilla (esim. kolistiini, tobramysiini tai keftatsidiimi) on sallittu.
  • Osallistujat, joilla on maksan vajaatoiminta, joka on määritelty anamneesissa tai askitesissa, tai seerumin albumiinitaso on alle 3,0 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) tai koagulopatia, jonka kansainvälinen normalisoitu suhde on suurempi kuin 1,7
  • Osallistujat, joilla on hyperurikemia tai hyperurikosuria
  • Osallistujat, jotka osallistuvat sellaisen lääkkeen, biologisen aineen tai laitteen tutkimustutkimukseen, jota ei ole tällä hetkellä hyväksytty markkinointiin 30 päivän sisällä ennen seulontakäyntiä

  • Osallistujat, joilla on ollut hyperglykemia tai tällä hetkellä seulontaarvioitu hyperglykemia, joka on määritelty 8 tunnin paaston seerumin glukoosiarvolla, joka vastaa vähintään 126 mg/dl, tai kystiseen fibroosiin liittyvä diabetes, joka on määritetty Cystic Fibrosis Foundationin (CFF) konsensuskonferenssin mukaan tammikuuta 1999 (IX jakso, osa II), eli:

    • Paastoverenglukoosi (FBG) yli 126 mg/dl (7,0 millimoolia [mM]) kahdessa tai useammassa yhteydessä
    • FBG yli 126 mg/dl (7 .0 mM) plus satunnainen (riippumatta vuorokaudenajasta tai viimeisestä syödystä ateriasta) glukoositaso yli 200 mg/dl (11,1 mM)
    • Satunnaiset (aikaisemmin satunnaiseksi kutsutut) glukoositasot yli 200 mg/dl (11,1 mM) kahdessa tai useammassa tilanteessa, jossa on oireita
  • Osallistujat, joilla on jokin kiinteä elinsiirto tai suolistoon vaikuttava leikkaus
  • Osallistujat käyttävät entsyymivalmistetta yli 10 000 lipaasiyksikköä/kg/päivä
  • Osallistujat, jotka ovat saaneet akuutin annoksen mitä tahansa steroidia edellisten 2 viikon aikana; Pienet krooniset steroidiannokset (alle 0,5 mg/kg joka toinen päivä) ovat kuitenkin sallittuja
  • Osallistujat, joilla on jokin sairaus, joka tutkijan mielestä rajoittaisi potilaan kykyä suorittaa tutkimus
  • Osallistujat, joilla on ollut tai joilla on parhaillaan seulontamääritetty distaalinen ileaalisen ahtauma-oireyhtymä (DIOS) tai DIOS:iin viittaavia kliinisiä merkkejä ja oireita (eli ummetusta, vatsakipua, anoreksiaa, varhaista kylläisyyttä, toistuvaa oksentelua ja käsinkosketeltavaa ulostemassaa) fyysisessä tarkastuksessa
  • Osallistujat, jotka eivät pysty lopettamaan samanaikaista lääkitystä, suljettiin pois tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: EUR-1008 (APT-1008)
Lääke: EUR-1008 (APT-1008)
EUR-1008 (APT-1008) Kapselissa olevia Microtabs-tabletteja annetaan suun kautta päivästä 5 päivään 11 ​​tutkijan harkinnan mukaan entsyymiannoksella annoksen stabilointijaksona tai kapselin sisällön annetaan ripotella ruoan päälle, tarvittaessa, jota seuraa stabiloitu annos hoitojakson päivästä 12 päivään 18, maksimi kokonaisannokseen 10 000 lipaasiyksikköä painokiloa kohti päivässä (yksikkö/kg/vrk).
Muut nimet:
  • Pankrelipaasi
  • ZENPEP®

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat 1 viikon tutkimuslääkityshoidon jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 11
Vastaajiksi määriteltiin osallistujat, joilla ei ollut steatorreaa (määritelty alle 30 prosentin (%) ulosteen rasvapitoisuudeksi) ja joilla ei ollut imeytymishäiriön merkkejä ja oireita yhden viikon tutkimuslääkityksen jälkeen.
Päivä 11
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka reagoivat 2 viikon tutkimuslääkityksen jälkeen
Aikaikkuna: Päivä 18 (hoidon loppu)
Vastaajiksi määriteltiin osallistujat, joilla ei ollut steatorreaa (määritelty alle 30 % ulosteen rasvapitoisuudeksi) ja joilla ei ollut imeytymishäiriön merkkejä ja oireita 2 viikon tutkimuslääkityksen jälkeen.
Päivä 18 (hoidon loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Painon muutos lähtötasosta 12. ja 19. päivänä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivät 12, 19
Lähtötilanne, päivät 12, 19
Keskimääräinen päivittäinen ulosteiden määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Kunkin osallistujan keskimääräinen päivittäinen ulosteiden lukumäärä laskettiin osallistujan päivittäisestä ulostetiheydestä. Keskimääräinen päivittäinen ulosteiden määrä kullakin jaksolla osallistujien kokonaismäärästä laskettiin yhteen.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Prosenttiosuus ulosteesta luokiteltuna johdonmukaisuuden mukaan
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso) ja päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Ulosteen konsistenssi luokiteltiin kovaksi, muodostuneeksi/normaaliksi, pehmeäksi, vetiseksi tai selväksi ripuliksi. Kunkin osallistujan tietyn koostumuksen omaavien ulosteiden prosenttiosuus laskettiin tietyn koostumuksen omaavien ulosteiden lukumääränä suhteessa ulosteiden kokonaismäärään keruujakson aikana. Keskimääräinen prosenttiosuus ulosteesta, jolla oli tietty konsistenssi kullakin jaksolla osallistujien kokonaismäärästä, laskettiin yhteen.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso) ja päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Vatsaoireiden keskimääräinen lukumäärä: turvotus
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Turvotus on suoliston turvotusta, joka johtuu liiallisesta kaasunmuodostuksesta. Turvotuksen oireet luokiteltiin vakavuuden mukaan lieviksi (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), keskivaikeiksi (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) tai vakaviin (ei pysty suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Vakavuusasteisten oireiden keskimääräinen lukumäärä kullekin osallistujalle laskettiin osallistujan oireiden esiintymistiheydestä päivässä. Oireiden keskimääräinen lukumäärä kullakin jaksolla kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Vatsaoireiden keskimääräinen lukumäärä: Ilmavaivat
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Ilmavaivat ovat liiallisia kaasuja ruoansulatuskanavassa. Ilmavaivat oireet luokiteltiin vaikeusasteen mukaan lieviksi (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), kohtalaisiin (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) tai vakaviin (ei pystynyt suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Vakavuusasteisten oireiden keskimääräinen lukumäärä kullekin osallistujalle laskettiin osallistujan oireiden esiintymistiheydestä päivässä. Oireiden keskimääräinen lukumäärä kullakin jaksolla kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Kipuoireiden keskimääräinen lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Kivun oireet luokiteltiin vaikeusasteen mukaan lieviksi (ei päivittäisten toimintojen heikkenemistä), kohtalaisiin (päivittäisten toimintojen lievä heikkeneminen) tai vakaviin (ei pystynyt suorittamaan päivittäisiä toimintoja). Vakavuusasteisten oireiden keskimääräinen lukumäärä kullekin osallistujalle laskettiin osallistujan oireiden esiintymistiheydestä päivässä. Oireiden keskimääräinen lukumäärä kullakin jaksolla kaikkien osallistujien osalta tehtiin yhteenveto.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Lääkärin ja vanhemman tai laillisen huoltajan arvio kliinisten oireiden paranemisesta
Aikaikkuna: Päivä 19 (opintojen loppu)
Lääkäri ja vanhempi tai huoltaja arvioivat eksokriinisen haiman vajaatoiminnan (EPI) kliiniset oireet määrittääkseen, paranivatko osallistujat EPI-oireet tutkimuksen lopussa annoksen stabilointijakson jälkeen. EPI on oireyhtymä, jolle on tunnusomaista rasvojen, proteiinien ja vähäisemmässä määrin hiilihydraattien huonon imeytymisen kliiniset oireet, jotka ilmenevät ensisijaisesti kystistä fibroosia sairastavilla potilailla. Ilmoitettu määrä osallistujia, joiden kliiniset oireet paranivat.
Päivä 19 (opintojen loppu)
Veren prosenttiosuus ulosteessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Veripitoisten ulosteiden keskimääräinen prosenttiosuus kunkin jakson aikana kaikista osallistujista tehtiin yhteenveto.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Prosenttiosuus ulosteesta, jossa on näkyvää öljyä tai rasvaa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)
Öljyn tai rasvan keskimääräinen prosenttiosuus kullakin jaksolla osallistujien kokonaismäärästä laskettiin yhteen.
Lähtötilanne, päivä 5 - päivä 11 (annoksen stabilointijakso), päivä 12 - päivä 18 (hoitojakso)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Forest Laboratories

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. toukokuuta 2006

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2006

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. syyskuuta 2006

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. syyskuuta 2009

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. syyskuuta 2009

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 22. syyskuuta 2009

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 16. maaliskuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 8. helmikuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EUR-1009-M

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset EUR-1008 (APT-1008)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Portugal

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa