Untersuchung des Pankreasenzymprodukts bei pädiatrischen Teilnehmern mit Mukoviszidose und exokriner Pankreasinsuffizienz
8. Februar 2017 aktualisiert von: Forest Laboratories
Eine offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Pankreasenzymprodukt (PEP)-Mikrotabs bei pädiatrischen Patienten mit Mukoviszidose und exokriner Pankreasinsuffizienz
Dies ist eine offene Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Mikrotabs des Pankreasenzymprodukts (PEP) von Aptalis (ehemals Eurand) bei pädiatrischen Teilnehmern unter 7 Jahren mit Mukoviszidose (CF) und exokriner Pankreasinsuffizienz (EPI).
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die Studienstichprobe besteht aus auswertbaren Teilnehmern, bei denen es sich ausschließlich um Kinder unter 7 Jahren handelt. Die Teilnehmer erhalten die Microtabs-Formulierung EUR-1008 (APT-1008). Das Studiendesign umfasst einen 4-tägigen Screening-Zeitraum, einen 7-tägigen Dosisstabilisierungszeitraum und einen 7-tägigen Behandlungszeitraum (ohne eine Bewertung am Ende der Studie).
Die während der Dosisstabilisierungsphase ermittelte optimale Dosis von EUR-1008 (APT-1008) Microtabs wird während der Behandlungsphase verwendet. Die Teilnehmer werden angewiesen, eine vordefinierte Diät einzuhalten.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
19
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35294
- University of Alabama
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
- Children's Hospital - Oakland
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Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
- Stanford University Medical Center
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- Children's Hospital of San Diego
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Florida
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Gainsville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0296
- University of Florida College of Medicine
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Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten, 32250
- Nemours Childrens Clinic
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60614
- Childrens Memorial Hospital
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
- University of Iowa
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan, Cystic Fibrosis Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Children's Hospital Medical Center
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Texas
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Tyler, Texas, Vereinigte Staaten, 75708
- University of Texas
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
- University of Utah
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
- West Virginia Health Sciences Center
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 7 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Teilnehmer unter 7 Jahren
- Bei Teilnehmern, deren Pankreasinsuffizienz durch einen Stuhlelastasespiegel von weniger als 100 Mikrogramm pro Gramm (mcg/g) dokumentiert ist, muss der Stuhlelastasetest beim Screening-Besuch durchgeführt werden, falls dies nicht dokumentiert ist
- Teilnehmer, die eine De-novo-Behandlung mit Pankreasenzymen benötigen oder von einer bestehenden Behandlung umsteigen können
- Teilnehmer mit einem Body-Mass-Index von mehr als dem 25. Perzentil für Kinder ab 2 Jahren
- Teilnehmer mit einem Gewicht-für-Höhen-Index von mehr als dem 25. Perzentil für Kinder unter 2 Jahren
Teilnehmer mit CF-Diagnose basierend auf den folgenden Kriterien:
- 2 klinische Merkmale aufweisen, die mit CF übereinstimmen und
- Entweder einen Genotyp mit 2 identifizierbaren Mutationen aufweisen, der mit CF vereinbar ist, oder eine Schweißchloridkonzentration von mehr als 60 Milliäquivalent pro Liter (mEq/L) gemäß quantitativer Pilocarpin-Iontophorese aufweisen
- Teilnehmer, die klinisch stabil sind und keine Anzeichen einer akuten Infektion der oberen oder unteren Atemwege aufweisen
Ausschlusskriterien:
- Teilnehmer mit fibrosierender Kolonopathie
- Teilnehmer, die allergisch gegen Schweinefleisch oder andere Schweine-PEPs sind
- Teilnehmer mit einer Atemwegserkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes zu einem Eingriff führen würde, der einen Krankenhausaufenthalt oder eine intensive Lungenbehandlung während der Studie erfordert
- Teilnehmer mit akuter systemischer Verabreichung eines Antibiotikums aus irgendeinem Grund in den letzten 4 Wochen; Eine niedrige stabile Dosis eines Antibiotikums (z. B. Azithromycin 250 oder 500 Milligramm [mg] bis zu dreimal pro Woche) ist jedoch zulässig. Darüber hinaus ist eine chronische Behandlung (d. h. täglich über mindestens 1 Monat) mit einem inhalativen Antibiotikum (z. B. Colistin, Tobramycin oder Ceftazidim) zulässig
- Teilnehmer mit Leberinsuffizienz, definiert durch eine Vorgeschichte oder das Vorhandensein von Aszites, oder einem Serumalbuminspiegel von weniger als 3,0 Milligramm pro Deziliter (mg/dl) oder einer Koagulopathie mit einem international normalisierten Verhältnis von mehr als 1,7
- Teilnehmer mit Hyperurikämie oder Hyperurikosurie
- Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch an einer Prüfstudie zu einem Arzneimittel, Biologikum oder Gerät teilnehmen, das derzeit nicht für die Vermarktung zugelassen ist
Teilnehmer mit einer Vorgeschichte oder einer aktuellen Screening-Bewertung einer Hyperglykämie, definiert durch einen 8-Stunden-Nüchtern-Serumglukosewert von 126 mg/dl oder mehr, oder mit Mukoviszidose-bedingtem Diabetes, wie gemäß der Konsenskonferenz der Cystic Fibrosis Foundation (CFF) ermittelt vom Januar 1999 (Abschnitt IX Teil II), das heißt:
- Der Nüchternblutzucker (FBG) lag bei zwei oder mehr Gelegenheiten über 126 mg/dl (7,0 Millimol [mM]).
- FBG größer als 126 mg/dl (7,0 mM) plus gelegentlicher (ohne Berücksichtigung der Tageszeit oder der letzten eingenommenen Mahlzeit) Glukosespiegel über 200 mg/dl (11,1 mM)
- Gelegentliche (früher als zufällig bezeichnete) Glukosewerte von mehr als 200 mg/dl (11,1 mM) bei zwei oder mehr Gelegenheiten mit Symptomen
- Teilnehmer mit einer Organtransplantation oder einer Operation, die den Darm betrifft
- Teilnehmer, die ein Enzympräparat mit mehr als 10.000 Lipaseeinheiten/kg/Tag verwenden
- Teilnehmer mit einer akuten Dosis eines Steroids in den letzten 2 Wochen; Allerdings sind niedrige chronische Dosen eines Steroids (weniger als 0,5 mg/kg jeden zweiten Tag) zulässig
- Teilnehmer mit einer Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes die Fähigkeit des Patienten, die Studie abzuschließen, einschränken würde
- Teilnehmer mit Vorgeschichte oder aktuellem Screening-Befund des distalen Ileumobstruktionssyndroms (DIOS) oder anderen klinischen Anzeichen und Symptomen, die auf ein DIOS hinweisen (d. h. Verstopfung, Bauchschmerzen, Anorexie, frühes Sättigungsgefühl, wiederkehrendes Erbrechen und tastbare Stuhlmasse) bei körperlicher Untersuchung
- Teilnehmer, die nicht in der Lage waren, die Therapie abzusetzen, schlossen im Verlauf der Studie Begleitmedikamente aus
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: EUR-1008 (APT-1008)
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EUR-1008 (APT-1008) Microtabs in einer Kapsel werden vom 5. falls erforderlich, gefolgt von einer stabilisierten Dosis von Tag 12 bis Tag 18 im Behandlungszeitraum, bis zu einer maximalen Gesamtdosis von 10.000 Lipase-Einheiten pro Kilogramm Körpergewicht pro Tag (Einheit/kg/Tag).
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Prozentsatz der Teilnehmer, die nach einer Woche Behandlung mit Studienmedikamenten ansprachen
Zeitfenster: Tag 11
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Als Responder galten Teilnehmer ohne Steatorrhoe (definiert als weniger als 30 Prozent (%) Stuhlfettgehalt) und ohne Anzeichen und Symptome einer Malabsorption nach einer Woche Behandlung mit der Studienmedikation.
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Tag 11
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Prozentsatz der Teilnehmer, die nach zweiwöchiger Behandlung mit Studienmedikamenten ansprachen
Zeitfenster: Tag 18 (Ende der Behandlung)
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Als Responder galten Teilnehmer ohne Steatorrhoe (definiert als weniger als 30 % Stuhlfettgehalt) und ohne Anzeichen und Symptome einer Malabsorption nach zweiwöchiger Behandlung mit der Studienmedikation.
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Tag 18 (Ende der Behandlung)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gewichtsveränderung gegenüber dem Ausgangswert am 12. und 19. Tag
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 12, 19
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Grundlinie, Tag 12, 19
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Mittlere tägliche Stuhlzahl
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Die durchschnittliche tägliche Stuhlzahl jedes Teilnehmers wurde aus der Stuhlhäufigkeit des Teilnehmers pro Tag berechnet.
Die durchschnittliche tägliche Stuhlzahl in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Prozentsatz des Stuhls, kategorisiert nach Konsistenz
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum) und Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Die Stuhlkonsistenz wurde in die Kategorien hart, geformt/normal, weich, wässrig oder offenkundiger Durchfall eingeteilt.
Der Prozentsatz der Stühle mit einer bestimmten Konsistenz jedes Teilnehmers wurde als Anzahl der Stühle mit einer bestimmten Konsistenz im Verhältnis zur Gesamtzahl der Stühle während des Sammelzeitraums berechnet.
Der durchschnittliche Prozentsatz an Stuhl mit spezifischer Konsistenz in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum) und Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Durchschnittliche Anzahl an Bauchbeschwerden: Blähungen
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Blähungen sind Schwellungen des Darmtrakts, die durch übermäßige Gasbildung verursacht werden.
Die Blähungssymptome wurden nach Schweregrad als leicht (keine Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), mäßig (leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) oder schwer (Unfähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen) klassifiziert.
Die durchschnittliche Anzahl der Symptome mit spezifischem Schweregrad für jeden Teilnehmer wurde aus der Häufigkeit der Symptome des Teilnehmers pro Tag berechnet.
Die mittlere Anzahl der Symptome in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Mittlere Anzahl an Bauchbeschwerden: Blähungen
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Blähungen sind das Vorhandensein übermäßiger Gase im Verdauungstrakt.
Die Blähungssymptome wurden nach Schweregrad als leicht (keine Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), mäßig (leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) oder schwer (Unfähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen) klassifiziert.
Die durchschnittliche Anzahl der Symptome mit spezifischem Schweregrad für jeden Teilnehmer wurde aus der Häufigkeit der Symptome des Teilnehmers pro Tag berechnet.
Die mittlere Anzahl der Symptome in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Mittlere Anzahl der Schmerzsymptome
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Die Schmerzsymptome wurden nach Schweregrad als leicht (keine Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten), mäßig (leichte Beeinträchtigung der täglichen Aktivitäten) oder schwer (Unfähigkeit, tägliche Aktivitäten auszuführen) klassifiziert.
Die durchschnittliche Anzahl der Symptome mit spezifischem Schweregrad für jeden Teilnehmer wurde aus der Häufigkeit der Symptome des Teilnehmers pro Tag berechnet.
Die mittlere Anzahl der Symptome in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Beurteilung der Verbesserung der klinischen Symptome durch Ärzte und Eltern bzw. Erziehungsberechtigte
Zeitfenster: Tag 19 (Studienende)
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Klinische Symptome der exokrinen Pankreasinsuffizienz (EPI) wurden vom Arzt und den Eltern oder Erziehungsberechtigten beurteilt, um festzustellen, ob der Teilnehmer am Ende der Studie nach der Dosisstabilisierungsphase eine Verbesserung der EPI-Symptome zeigte.
EPI ist ein Syndrom, das durch klinische Symptome einer schlechten Absorption von Fetten, Proteinen und in geringerem Maße von Kohlenhydraten gekennzeichnet ist und sich hauptsächlich bei Patienten mit Mukoviszidose manifestiert.
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit einer Verbesserung der klinischen Symptome angegeben.
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Tag 19 (Studienende)
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Prozentsatz des Blutes im Stuhl
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Der durchschnittliche Prozentsatz an bluthaltigen Stühlen in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Prozentsatz des Stuhls mit sichtbarem Öl oder Fett
Zeitfenster: Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Der durchschnittliche Öl- oder Fettanteil in jedem Zeitraum für die Gesamtzahl der Teilnehmer wurde zusammengefasst.
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Ausgangswert, Tag 5 bis Tag 11 (Dosisstabilisierungszeitraum), Tag 12 bis Tag 18 (Behandlungszeitraum)
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
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Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn
1. Mai 2006
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
1. September 2006
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. September 2006
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
21. September 2009
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. September 2009
Zuerst gepostet (Schätzen)
22. September 2009
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
16. März 2017
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
8. Februar 2017
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2017
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- EUR-1009-M
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