Исследование ферментного продукта поджелудочной железы у детей с муковисцидозом и экзокринной недостаточностью поджелудочной железы

Критерии включения:

• Участники младше 7 лет
• Участники с недостаточностью поджелудочной железы, подтвержденной уровнем эластазы в кале менее 100 микрограммов на грамм (мкг/г), или, если это не подтверждено документально, тест на эластазу в кале должен быть выполнен во время скринингового визита.
• Участники, которые нуждаются в лечении ферментами поджелудочной железы de novo или могут перейти с существующего лечения
• Участники с индексом массы тела выше двадцать пятого процентиля для детей от 2 лет и старше
• Участники с индексом веса для роста выше двадцать пятого процентиля для детей младше 2 лет.

• Участники с диагнозом CF на основании следующих критериев:

  • Иметь 2 клинических признака, характерных для муковисцидоза, и
  • Иметь либо генотип с 2 идентифицируемыми мутациями, соответствующими муковисцидозу, либо концентрацию хлоридов в поте, превышающую 60 миллиэквивалентов на литр (мэкв/л), по данным количественного ионофореза пилокарпина
• Клинически стабильные участники без признаков острой инфекции верхних или нижних дыхательных путей.

Критерий исключения:

• Участники с фиброзирующей колонопатией
• Участники с аллергией на свинину или другие PEP свиней
• Участники с любым респираторным заболеванием, которое, по мнению исследователя, может привести к вмешательству, требующему госпитализации или интенсивной легочной терапии во время исследования.
• Участники с любым острым системным введением антибиотика по любой причине в течение предыдущих 4 недель; однако допускается низкая стабильная доза антибиотика (например, азитромицин 250 или 500 миллиграмм [мг] до 3 раз в неделю). При этом допускается хроническое лечение (то есть ежедневно в течение не менее 1 месяца) ингаляционным антибиотиком (например, колистином, тобрамицином или цефтазидимом).
• Участники с печеночной недостаточностью, определяемой историей или наличием асцита, или уровнем сывороточного альбумина менее 3,0 мг на децилитр (мг/дл), или коагулопатией с международным нормализованным отношением более 1,7.
• Участники с гиперурикемией или гиперурикозурией
• Участники, участвующие в исследовательском исследовании лекарственного средства, биологического препарата или устройства, не одобренного в настоящее время для продажи, в течение 30 дней до визита для скрининга.

• Участники с гипергликемией в анамнезе или текущей скрининговой оценкой, определяемой 8-часовым уровнем глюкозы в сыворотке натощак, эквивалентным 126 мг / дл или более, или диабетом, связанным с кистозным фиброзом, как определено в соответствии с Консенсусной конференцией Фонда кистозного фиброза (CFF) от января 1999 года (раздел IX часть II), то есть:

  • Уровень глюкозы в крови натощак (FBG) выше 126 мг/дл (7,0 миллимоль [мМ]) в двух или более случаях
  • ВРБ выше 126 мг/дл (7,0 мМ) плюс случайный (независимо от времени суток или последнего приема пищи) уровень глюкозы выше 200 мг/дл (11,1 мМ)
  • Случайные (ранее называвшиеся случайными) уровни глюкозы выше 200 мг/дл (11,1 мМ) в двух или более случаях с симптомами
• Участники с любой трансплантацией твердых органов или хирургическим вмешательством, затрагивающим кишечник
• Участники, использующие ферментный препарат, превышающий 10 000 единиц липазы/кг/день.
• Участники с острой дозой любого стероида в предыдущие 2 недели; однако будут разрешены низкие хронические дозы стероида (менее 0,5 мг/кг через день).
• Участники с любым состоянием, которое, по мнению исследователя, ограничивает способность пациента завершить исследование.
• Участники с историей или текущим скрининговым определением синдрома дистальной подвздошной обструкции (DIOS) или любыми клиническими признаками и симптомами, указывающими на DIOS (то есть запор, боль в животе, анорексия, раннее насыщение, периодическая рвота и пальпируемая фекальная масса) при медицинском осмотре
• Участники, которые не могут прекратить прием исключенных сопутствующих препаратов в течение исследования.