Přírodovědná studie monoklonální gamapatie neurčeného významu (MGUS) a doutnajícího myelomu (SMM)
4. března 2021 aktualizováno: National Cancer Institute (NCI)
Pozadí:
- Mnohočetný myelom je typ rakoviny, který postihuje bílé krvinky a má nízkou míru dlouhodobého přežití. Dva další typy rakoviny, monoklonální gamapatie neurčitého významu (MGUS) a doutnající myelom (SMM), mohou nakonec progredovat a vyvinout se v mnohočetný myelom. Vědci se zajímají o sběr vzorků od jedinců, kteří byli diagnostikováni s MGUS a SMM, aby mohli studovat možné rizikové faktory pro rozvoj mnohočetného myelomu.
Cíle:
- Studovat rizikové faktory, které mohou způsobit progresi MGUS a SMM v mnohočetný myelom.
Způsobilost:
- Jedinci ve věku alespoň 18 let, u kterých byl diagnostikován buď MGUS nebo SMM, ale nemají mnohočetný myelom.
Design:
- Účastníci budou vyšetřeni výzkumnými pracovníky při úvodní návštěvě, 6 měsíců po zápisu a každých 12 měsíců po dobu maximálně 5 let.
- Mohou být provedeny následující testy: (1) krevní a močové testy, (2) aspirace kostní dřeně a biopsie, (3) zobrazovací studie a (4) skeletální průzkum (série kostních rentgenů lebky, páteře pánev, žebra, ramena, horní část paže a stehenní kosti).
- Léčba nebude poskytována jako součást tohoto protokolu. - Účastníci zůstanou ve studii po dobu 5 let, nebo dokud jejich MGUS nebo SMM neprogreduje do mnohočetného myelomu vyžadujícího léčbu.
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Detailní popis
Pozadí:
- Mnohočetný myelom (MM) je neléčitelný nádor z plazmatických buněk s mediánem přežití 3-4 roky.
- Monoklonální gamapatie neurčitého významu (MGUS) a doutnající myelom (SMM) jsou premaligní proliferativní poruchy plazmatických buněk charakterizované zvýšenou hladinou monoklonálních proteinů a plazmatických buněk kostní dřeně. MGUS postihuje 3,2 % bělochů starších 50 let a má 1 % roční riziko progrese do MM. ročně je diagnostikováno přibližně 3000 případů SMM s 10% ročním rizikem progrese do MM.
- Současná schémata stratifikace rizika spoléhají na markery sérových proteinů a fenotypizaci průtokovou cytometrií. I když dokážou odlišit pacienty s vysokým a nízkým rizikem, nedokážou předpovědět výsledek u jednotlivých pacientů, nejsou vzájemně integrovány a mají omezenou přímou korelaci s biologií.
- Párové vzorky spojené s klinickými informacemi mohou pokročit ve výzkumu vylepšené stratifikace rizika, patogeneze MGUS, SMM a MM a potenciálu pro časnou léčbu těchto nevyléčitelných onemocnění.
Cíle:
- Charakterizovat přirozenou historii a prognózu MGUS a SMM
- Integrace proteinových markerů (včetně lehkých řetězců bez imunoglobulinů) a imunofenotypizace průtokovou cytometrií s molekulárními profily (včetně profilů genové exprese) a klinickými výsledky
- Aplikovat odborné znalosti a diagnostickou technologii k zajištění lepšího hodnocení, monitorování a stratifikace rizik pro pacienty na tomto protokolu
- Poskytnout párové vzorky krve a tkáně spojené s klinickými a molekulárními informacemi pro pilotní translační studie
Způsobilost:
- Potvrzená diagnóza MGUS nebo SMM (na základě diagnostických kritérií IMWG)
- Věk vyšší nebo rovný 18 letům
- Stav výkonu ECOG v rozmezí 0-2
- Pacienti s diagnózou MM nejsou způsobilí pro tuto studii.
Design:
- Toto je prospektivní kohortová studie pacientů s MGUS nebo SMM.
- Po úvodním vyhodnocení a potvrzení diagnózy budou pacienti sledováni podle klinické indikace, obvykle ve 12měsíčních intervalech.
- Primárním cílovým parametrem je progrese do MM vyžadující léčbu.
Pacienti mohou darovat buněčné produkty nebo tkáně podle potřeby pro výzkumné účely.
Do tohoto protokolu bude zařazeno 154 pacientů s MGUS a 154 pacientů se SMM.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
225
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s MGUS nebo SMM se zapíší do studie za účelem odborného sledování jejich onemocnění (MGUS nebo SMM), lepší stratifikace rizika a za účelem darování tkáňových a buněčných produktů pro výzkum.@@@
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Diagnóza MGUS a SMM bude provedena v souladu s klinickými diagnostickými kritérii stanovenými Mezinárodní pracovní skupinou pro myelom (Tabulka 1).
- Diagnózy budou potvrzeny buď elektroforézou proteinů v séru/moči, imunofixací a testem lehkého řetězce; nebo imunohistochemické analýzy biopsie kostní dřeně nebo kombinace těchto testů.
- Věk vyšší nebo rovný 18 letům.
- Stav výkonu ECOG 0-2.
- Pacient musí být způsobilý podepsat informovaný souhlas.
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Diagnóza MM, jak je definována jako jakýkoli pacient s detekovatelným M-proteinem v krvi a/nebo moči, monoklonálními plazmatickými buňkami v kostní dřeni a prokázaným poškozením koncových orgánů (na základě diagnostických kritérií CRAB International Myelom Working Group:
hyperkalcémie [sérový vápník alespoň 1 mg/dl nad horní hranicí normy], selhání ledvin [kreatinin vyšší než 1,95 mg/dl), anémie (hemoglobin nižší než 10 g/dl] nebo kostní léze [lytické léze nebo osteoporóza s kompresní zlomeniny]).
- Pacienti, kteří podstoupili předchozí léčbu MM.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
pacientů s MGUS nebo SMM
pacienti s monoklonální gamapatií neurčitého významu (MGUS) nebo doutnajícím myelomem (SMM)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Charakterizujte přirozený průběh a prognózu MGUS a SMM
Časové okno: 6 měsíců
|
stanovení podtypů MM na základě GEP a stanovení prognostických ukazatelů
|
6 měsíců
|
|
Integrujte proteinové markery s molekulárními profily a klinickými výsledky.
Časové okno: 6 měsíců
|
srovnání molekulárních profilů a rychlosti progrese onemocnění na subtyp MM
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Landgren O, Kyle RA, Pfeiffer RM, Katzmann JA, Caporaso NE, Hayes RB, Dispenzieri A, Kumar S, Clark RJ, Baris D, Hoover R, Rajkumar SV. Monoclonal gammopathy of undetermined significance (MGUS) consistently precedes multiple myeloma: a prospective study. Blood. 2009 May 28;113(22):5412-7. doi: 10.1182/blood-2008-12-194241. Epub 2009 Jan 29.
- Kumar SK, Rajkumar SV, Dispenzieri A, Lacy MQ, Hayman SR, Buadi FK, Zeldenrust SR, Dingli D, Russell SJ, Lust JA, Greipp PR, Kyle RA, Gertz MA. Improved survival in multiple myeloma and the impact of novel therapies. Blood. 2008 Mar 1;111(5):2516-20. doi: 10.1182/blood-2007-10-116129. Epub 2007 Nov 1.
- Kristinsson SY, Landgren O, Dickman PW, Derolf AR, Bjorkholm M. Patterns of survival in multiple myeloma: a population-based study of patients diagnosed in Sweden from 1973 to 2003. J Clin Oncol. 2007 May 20;25(15):1993-9. doi: 10.1200/JCO.2006.09.0100. Epub 2007 Apr 9.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. dubna 2010
Primární dokončení (Aktuální)
16. května 2014
Dokončení studie (Aktuální)
25. února 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
22. dubna 2010
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
22. dubna 2010
První zveřejněno (Odhad)
23. dubna 2010
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
8. března 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. března 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Imunoproliferativní poruchy
- Hematologická onemocnění
- Hemoragické poruchy
- Hemostatické poruchy
- Poruchy krevních bílkovin
- Prekancerózní stavy
- Hypergamaglobulinémie
- Mnohočetný myelom
- Novotvary, plazmatické buňky
- Doutnající mnohočetný myelom
- Paraproteinémie
- Monoklonální gamapatie neurčeného významu
Další identifikační čísla studie
- 100096
- 10-C-0096
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .