Estudo de história natural de gamopatia monoclonal de significado indeterminado (MGUS) e mieloma latente (SMM)

Fundo:

• O Mieloma Múltiplo (MM) é uma neoplasia incurável de células plasmáticas com sobrevida média de 3-4 anos.
• A gamopatia monoclonal de significado indeterminado (MGUS) e o mieloma latente (SMM) são distúrbios proliferativos de células plasmáticas pré-malignas caracterizados por proteína monoclonal elevada e células plasmáticas da medula óssea. A MGUS afeta 3,2% dos caucasianos com mais de 50 anos e tem um risco anual de 1% de progressão para MM. aproximadamente 3.000 casos de SMM são diagnosticados anualmente com um risco anual de 10% de progressão para MM.
• Os esquemas atuais de estratificação de risco dependem de marcadores de proteínas séricas e fenotipagem por citometria de fluxo. Embora possam diferenciar pacientes de alto e baixo risco, eles não podem prever o resultado de pacientes individuais, não são integrados entre si e têm correlação direta limitada com a biologia.
• Amostras pareadas vinculadas a informações clínicas podem avançar na pesquisa para melhorar a estratificação de risco, a patogênese de MGUS, SMM e MM e o potencial para uma janela de tratamento precoce para essas doenças incuráveis.

Objetivos.

• Caracterizar a história natural e prognóstico de MGUS e SMM
• Integrar marcadores de proteínas (incluindo cadeias leves livres de imunoglobulinas) e imunofenotipagem por citometria de fluxo com perfis moleculares (incluindo perfis de expressão gênica) e resultados clínicos
• Aplicar experiência e tecnologia de diagnóstico para fornecer avaliação, monitoramento e estratificação de risco aprimorados para pacientes neste protocolo
• Fornecer amostras pareadas de sangue e tecido ligadas a informações clínicas e moleculares para estudos translacionais piloto

Elegibilidade:

• Um diagnóstico confirmado de MGUS ou SMM (com base nos critérios diagnósticos do IMWG)
• Idade maior ou igual a 18 anos
• Status de desempenho ECOG na faixa de 0-2
• Pacientes com diagnóstico de MM não são elegíveis para este estudo.

Projeto:

• Este é um estudo de coorte prospectivo de pacientes com MGUS ou SMM.
• Após avaliação inicial e confirmação do diagnóstico, os pacientes serão acompanhados conforme indicação clínica, geralmente em intervalos de 12 meses.
• O endpoint primário é a progressão para MM que requer tratamento.

• Os pacientes podem doar produtos celulares ou tecidos conforme apropriado para fins de pesquisa.

  154 pacientes com MGUS e 154 pacientes com SMM serão inscritos neste protocolo.