Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Akamprosate v mládí se syndromem křehkého X

22. července 2019 aktualizováno: Indiana University

Pilotní studie akamprosátu u mládeže se syndromem křehkého X

Syndrom křehkého X (FXS) je nejčastější dědičnou formou vývojového postižení. FXS se dědí od rodiče-přenašeče, nejčastěji matek. FXS je spojena se závažnými interferujícími behaviorálními symptomy, které zahrnují symptomy související s úzkostí, hyperaktivitou s deficitem pozornosti a agresivním chováním. Přibližně 25–33 % jedinců s FXS také splňuje kritéria pro autistickou poruchu. Hypotézou této studie je, že léčba akamprosátem sníží nepozornost/hyperaktivitu, poruchu řeči, podrážděnost, sociální deficity a kognitivní zpoždění u mládeže s FXS. Účelem této studie je prozkoumat účinnost a snášenlivost akamprosátu u mládeže se syndromem fragilního X a posoudit potenciální psychofyziologické rozdíly mezi FXS a poruchami autistického spektra.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

14

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní pacienti muži a ženy ve věku od 5 do 17 let.
  • Potvrzená diagnóza syndromu křehkého X na základě genetického testování.
  • Stabilní dávkování všech psychotropních léků po dobu nejméně 2 týdnů před výchozí hodnotou.
  • Budou zahrnuti jedinci se stabilní záchvatovou poruchou nebo s anamnézou pouze dětských febrilních křečí.
  • Klinické globální skóre závažnosti 4 (středně nemocné) nebo vyšší.
  • Musí být v dobrém fyzickém zdraví.
  • Subjekty v plodném věku obou pohlaví budou muset podle potřeby používat antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  • Diagnóza schizofrenie, jiné psychotické poruchy, bipolární poruchy nebo zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek na základě Diagnostic and Statistical Manual Fourth Edition-Text Revised (DSM-IV-TR).
  • Významný zdravotní stav, jako je onemocnění srdce, jater, ledvin nebo plic nebo nestabilní záchvatová porucha.
  • Ženy s pozitivním těhotenským testem v moči
  • Clearance kreatininu nižší než 30.
  • Současné užívání jiné glutamátergní látky (mezi jinými memantin, riluzol, d-cykloserin, amantadin topiramát, gabapentin).
  • Důkazy přecitlivělosti na akamprosát nebo potenciálně závažného nežádoucího účinku.
  • Subjekty, které podle názoru zkoušejícího nejsou vhodní jakýmkoli jiným způsobem k účasti na této studii, včetně toho, že z jakéhokoli důvodu nejsou schopni splnit požadavky studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Akamprosát
Maximální dávka akamprosátu, která má být použita v této studii, je 1998 mg za den pro subjekty s hmotností vyšší než 60 kg a 1332 mg za den pro subjekty s nižší hmotností než 60 kg.
Lék: Akamprosát
Ostatní jména:
  • Campral
Žádný zásah: Poruchou autistického spektra
Tato základní srovnávací skupina se bude podílet pouze na psychofyziologické a biomarkerové části charakterizace subjektu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinický globální dojem – stupnice závažnosti (CGI-S)
Časové okno: 10. týden
Globální klinický dojem – stupnice závažnosti (CGI-S) je 7bodová stupnice, která vyžaduje, aby lékař ohodnotil závažnost pacientova onemocnění v době hodnocení ve vztahu k předchozí zkušenosti lékaře s pacienty se stejnou diagnózou. S ohledem na celkovou klinickou zkušenost je pacient hodnocen podle závažnosti duševního onemocnění v době hodnocení 1, normální, vůbec ne nemocný; 2, hraničně duševně nemocný; 3, mírně nemocný; 4, středně nemocný; 5, výrazně nemocný; 6, těžce nemocný; nebo 7, extrémně nemocný.
10. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování (ABC)
Časové okno: 10. týden
Kontrolní seznam pro aberantní chování (ABC) je 58položková hodnotící škála používaná k posouzení maladaptivního chování v pěti původních subškálách: podrážděnost (15 položek od 0 do 45), sociální stažení (16 položek od 0 do 48), stereotyp (7 položek od 0-21), Hyperaktivita (16 položek od 0-48), Nevhodné řeči (4 položky od 0-12). Kromě toho se uvádí sociální vyhýbání, nově vyvinutá čtyřpoložková subškála (od 0 do 12) ABC, která zachycuje základní aspekty sociálního vyhýbání se syndromu křehkého X. Všechny položky na ABC jsou hodnoceny od 0 (vůbec to není problém) do 3 (problém je závažný co do stupně). Vyšší skóre značí větší maladaptivní chování. Rozdíly mezi základní linií a 10. týdnem se používají jako indikátor změny.
10. týden
Škála sociální odezvy
Časové okno: 10. týden
65-položkový SRS je standardizovaným měřítkem základních příznaků autismu. Každá položka je hodnocena na 4bodové Likertově stupnici. Skóre každé jednotlivé položky se sečte a vytvoří se celkové hrubé skóre. Celkové výsledky skóre jsou následující: 0-62: V rámci normálních limitů 63-79: Mírný rozsah poškození 80-108: Střední rozsah poškození 109-149: Těžký rozsah poškození
10. týden
Dětská Yale-Brown obsedantně kompulzivní stupnice upravená pro PDD
Časové okno: 10. týden
Dětská Yale-Brown Obsessive Compulsive Scales-Modified (CY-BOCS) je 5-položková, polostrukturovaná klinická hodnotící škála upravená tak, aby hodnotila aktuální závažnost opakovaného chování u dětí a dospívajících s PDD. Jakmile je identifikováno aktuální opakující se chování, je samostatně hodnoceno podle 5 položek: Čas strávený, rušení, stres, odpor a kontrola. Každá z těchto položek je hodnocena na 5bodové škále od 0 (nejméně symptomatické) do 4 (nejpříznakovější). CY-BOCS poskytuje celkové skóre od 0 do 20 a je citlivý na změny.
10. týden
Stupnice hodnocení ADHD 4. vydání
Časové okno: 10. týden
Hodnotící škála ADHD je 18-položková škála přímo odvozená z kritérií DSM-IV pro poruchu pozornosti s hyperaktivitou. Stupnici hodnocení ADHD-IV vyplňuje rodič a hodnotí ji lékař. Škála se skládá ze 2 subškál: nepozornost (9 položek) a hyperaktivita-impulzivita (9 položek). Pokud se vynechají 3 nebo více položek, lékař by měl být při interpretaci stupnice extrémně opatrný. Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 54, přičemž vyšší skóre znamená větší závažnost.
10. týden
Komunikační doména Vineland Adaptive Behavior Scale-II (VABS-II).
Časové okno: 10. týden
VABS-II je polostrukturovaný rozhovor určený k posouzení adaptivního fungování v komunikaci, každodenním životě, socializaci a motorických dovednostech. Vzhledem k tomu, že jazyk je hlavní oblastí postižení studované populace, je v této studii zajímavá oblast komunikace (99 položek od 0 do 198), zejména expresivní subdoména (54 položek od 0 do 108). Položky uspořádané ve vývojové sekvenci jsou hodnoceny na 3bodové stupnici. Každá položka je hodnocena od 0 (nikdy neprovádí chování) do 3 (obvykle provádí chování nezávisle). Vyšší skóre značí vyšší adaptivní fungování. Rozdíly mezi základní linií a 10. týdnem se používají jako indikátor změny.
10. týden
Peabody Picture Vocabulary
Časové okno: 10. týden
Peabody Picture Vocabulary Test je jedním z nejčastěji používaných hodnotících testů, které měří verbální schopnosti ve standardní slovní zásobě americké angličtiny. Tento test byl celostátně standardizován s použitím testovaných z různých věkových skupin, od dětí po dospělé. Hrubá skóre jsou tedy přirovnávána k mentálnímu věku pomocí norem získaných standardizací. Celkové standardní skóre se pohybuje od 40 (horší receptivní slovník) do 160 (lepší receptivní slovník). Skóre lze také převést na percentilové pořadí.
10. týden
Neurotrofický faktor odvozený z mozku (BDNF)
Časové okno: Obrazovka a týden 10
BDNF je protein, který podporuje přežití existujících neuronů a růst a diferenciaci nových neuronů a synapsí.
Obrazovka a týden 10

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Indiana University

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Craig A. Erickson, M.D., Indiana University School of Medicine - Department of Psychiatry

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2010

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. srpna 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. února 2011

První zveřejněno (Odhad)

23. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. července 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

22. července 2019

Naposledy ověřeno

1. července 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 1003-26

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit