Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Acamprosat hos unge med skrøbeligt X-syndrom

22. juli 2019 opdateret af: Indiana University

Pilotundersøgelse af acamprosat hos unge med skrøbeligt X-syndrom

Fragilt X-syndrom (FXS) er den mest almindelige arvelige form for udviklingshæmning. FXS er arvet fra bærerforælderen, oftest mødrene. FXS er forbundet med alvorlige forstyrrende adfærdssymptomer, som omfatter angstrelaterede symptomer, hyperaktivitet med opmærksomhedsunderskud og aggressiv adfærd. Cirka 25-33% af personer med FXS opfylder også kriterierne for autistisk lidelse. Hypotesen for denne undersøgelse er, at behandling med acamprosat vil reducere uopmærksomhed/hyperaktivitet, sprogsvækkelse, irritabilitet, sociale underskud og kognitiv forsinkelse hos unge med FXS. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effektiviteten og tolerabiliteten af ​​acamprosat hos unge med Fragilt X-syndrom og at vurdere de potentielle psykofysiologiske forskelle mellem FXS og autismespektrumforstyrrelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige ambulante patienter mellem 5 og 17 år.
  • Bekræftet diagnose af Fragilt X-syndrom baseret på genetisk testning.
  • Stabil dosering af alle psykotrope lægemidler i mindst 2 uger før baseline.
  • Personer med en stabil anfaldssygdom eller historie med kun feberkramper i barndommen vil blive inkluderet.
  • Klinisk global indtrykssværhedsgrad på 4 (moderat syg) eller højere.
  • Skal være ved godt fysisk helbred.
  • Forsøgspersoner i den fødedygtige alder af begge køn vil være forpligtet til at bruge prævention efter behov.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnose af skizofreni, en anden psykotisk lidelse, bipolar lidelse eller alkohol- eller andet stofmisbrug baseret på Diagnostic and Statistical Manual Fourth Edition-Text Revised (DSM-IV-TR).
  • En betydelig medicinsk tilstand såsom hjerte-, lever-, nyre- eller lungesygdom eller ustabil anfaldssygdom.
  • Kvinder med positiv uringraviditetstest
  • Kreatininclearance på mindre end 30.
  • Samtidig brug af et andet glutamatergt middel (memantin, riluzol, d-cycloserin, amantadin topiramat, gabapentin, blandt andre.
  • Tegn på overfølsomhed over for acamprosat eller potentielt alvorlig bivirkning.
  • Forsøgspersoner, som efter investigators mening er uegnede på nogen anden måde til at deltage i denne undersøgelse, herunder at være ude af stand til at overholde undersøgelsens krav af en eller anden grund.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Acamprosat
Den maksimale dosis af acamprosat, der skal bruges i denne undersøgelse, er 1998 mg pr. dag for de personer, der vejer mere end 60 kg og 1332 mg pr. dag for dem, der vejer mindre end 60 kg.
Medicin: Acamprosat
Andre navne:
  • Campral
Ingen indgriben: Autismespektrumforstyrrelse
Denne baseline sammenligningsgruppe vil kun deltage i den psykofysiologiske og biomarkørdel af emnekarakteriseringen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression- Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: Uge 10
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-trins skala, der kræver, at klinikeren vurderer sværhedsgraden af ​​patientens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens tidligere erfaring med patienter, der har samme diagnose. I betragtning af den samlede kliniske erfaring vurderes en patient på sværhedsgraden af ​​psykisk sygdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, slet ikke syg; 2, grænseoverskridende psykisk syg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.
Uge 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
The Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Tidsramme: Uge 10
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) er en vurderingsskala med 58 elementer, der bruges til at vurdere utilpasset adfærd på tværs af fem originale underskalaer: Irritabilitet (15 elementer fra 0-45), Social tilbagetrækning (16 elementer fra 0-48), Stereotypi (7 elementer fra 0-21), Hyperaktivitet (16 genstande fra 0-48), Upassende tale (4 genstande fra 0-12). Derudover rapporteres Social Undgåelse, en nyudviklet underskala med fire punkter (fra 0-12) af ABC, der fanger kerne sociale undgåelsesaspekter af Fragilt X Syndrom. Alle elementer på ABC'en er vurderet fra 0 (slet ikke et problem) til 3 (problemet er alvorligt i grad). Højere score indikerer større utilpasset adfærd. Forskelle mellem baseline og uge 10 bruges som en indikator for forandring.
Uge 10
Skala for social lydhørhed
Tidsramme: Uge 10
SRS med 65 punkter er et standardiseret mål for kernesymptomerne på autisme. Hvert emne bedømmes på en 4-punkts Likert-skala. Scoren for hvert enkelt element summeres for at skabe en samlet råscore. Resultatet af en samlet score er som følger: 0-62: Inden for normale grænser 63-79: Mildt område af værdiforringelse 80-108: Moderat område af værdiforringelse 109-149: Alvorligt område af værdiforringelse
Uge 10
Børns Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale Modificeret til PDD
Tidsramme: Uge 10
Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scales-Modified (CY-BOCS) er en 5-element, semi-struktureret klinikervurderingsskala, der er modificeret til at vurdere den aktuelle sværhedsgrad af gentagen adfærd hos børn og unge med PDD. Når den aktuelle gentagne adfærd er identificeret, vurderes de særskilt på 5 punkter: Tid brugt, Interferens, Nød, Modstand og Kontrol. Hvert af disse punkter bedømmes på en 5-punkts skala fra 0 (mindst symptomatisk) til 4 (mest symptomatisk). CY-BOCS giver en samlet score fra 0 til 20 og er følsom over for ændringer.
Uge 10
ADHD Rating Scale 4. udgave
Tidsramme: Uge 10
ADHD-vurderingsskalaen er en 18-elementskala, der er direkte afledt af DSM-IV-kriterier for Attention Deficit Hyperactivity Disorder. ADHD-vurderingsskalaen-IV udfyldes af forælderen og bedømmes af en kliniker. Skalaen består af 2 underskalaer: uopmærksomhed (9 punkter) og hyperaktivitet-impulsivitet (9 punkter). Hvis 3 eller flere punkter springes over, bør klinikeren udvise ekstrem forsigtighed ved fortolkningen af ​​skalaen. Den samlede score kan variere fra 0 til 54, hvor en højere score indikerer større sværhedsgrad.
Uge 10
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) Kommunikationsdomæne
Tidsramme: Uge 10
VABS-II er et semi-struktureret interview designet til at vurdere adaptiv funktion i kommunikation, dagligdag, socialisering og motoriske færdigheder. I erkendelse af, at sprog er et stort svækkelsesområde i undersøgelsespopulationen, er kommunikationsdomænet (99 elementer fra 0-198), især det ekspressive underdomæne (54 elementer fra 0-108) af interesse i denne undersøgelse. Elementer arrangeret i en udviklingssekvens er bedømt på en 3-punkts skala. Hvert element scores fra 0 (udfører aldrig adfærden) til 3 (udfører normalt adfærden uafhængigt). Højere score indikerer højere adaptiv funktion. Forskelle mellem baseline og uge 10 bruges som en indikator for forandring.
Uge 10
Peabody billedordforråd
Tidsramme: Uge 10
Peabody Picture Vocabulary Test er en af ​​de mest brugte vurderingstests, der måler verbal evne i standard amerikansk engelsk ordforråd. Denne test er blevet nationalt standardiseret ved hjælp af eksaminander fra forskellige aldersgrupper, fra børn til voksne. Således er råscorerne sidestillet med mental alder, ved hjælp af normerne opnået fra standardisering. De samlede standardscores spænder fra 40 (værre receptivt ordforråd) til 160 (bedre receptivt ordforråd). Scoren kan også konverteres til percentilrangering.
Uge 10
Hjerneafledt neurotrofisk faktor (BDNF)
Tidsramme: Skærm og uge 10
BDNF er et protein, der understøtter overlevelsen af ​​eksisterende neuroner og vækst og differentiering af nye neuroner og synapser.
Skærm og uge 10

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Indiana University

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Craig A. Erickson, M.D., Indiana University School of Medicine - Department of Psychiatry

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2010

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. august 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. februar 2011

Først opslået (Skøn)

23. februar 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 1003-26

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner