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Acamprosat bei Jugendlichen mit Fragile-X-Syndrom

22. Juli 2019 aktualisiert von: Indiana University

Pilotstudie zu Acamprosat bei Jugendlichen mit Fragile-X-Syndrom

Das Fragile-X-Syndrom (FXS) ist die häufigste erbliche Form der Entwicklungsstörung. FXS wird vom Trägerelternteil vererbt, meistens von den Müttern. FXS ist mit schweren störenden Verhaltenssymptomen verbunden, zu denen Angstsymptome, Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivität und aggressives Verhalten gehören. Etwa 25-33 % der Personen mit FXS erfüllen auch die Kriterien für eine autistische Störung. Die Hypothese dieser Studie ist, dass die Behandlung mit Acamprosat Unaufmerksamkeit/Hyperaktivität, Sprachstörungen, Reizbarkeit, soziale Defizite und kognitive Verzögerung bei Jugendlichen mit FXS reduziert. Der Zweck dieser Studie ist es, die Wirksamkeit und Verträglichkeit von Acamprosat bei Jugendlichen mit Fragile-X-Syndrom zu untersuchen und die potenziellen psychophysiologischen Unterschiede zwischen FXS und Autismus-Spektrum-Störungen zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

14

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 13 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ambulante männliche und weibliche Patienten im Alter von 5 bis 17 Jahren.
  • Bestätigte Diagnose des Fragile-X-Syndroms basierend auf Gentests.
  • Stabile Dosierung aller Psychopharmaka für mindestens 2 Wochen vor Studienbeginn.
  • Probanden mit einer stabilen Anfallserkrankung oder einer Vorgeschichte von nur Fieberkrämpfen in der Kindheit werden eingeschlossen.
  • Clinical Global Impression-Severity Score von 4 (mäßig krank) oder höher.
  • Muss in guter körperlicher Verfassung sein.
  • Personen im gebärfähigen Alter beider Geschlechter müssen gegebenenfalls Geburtenkontrolle anwenden.

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose von Schizophrenie, einer anderen psychotischen Störung, einer bipolaren Störung oder Alkohol- oder Drogenmissbrauch basierend auf dem Diagnose- und Statistikhandbuch, 4. Auflage, überarbeiteter Text (DSM-IV-TR).
  • Ein signifikanter medizinischer Zustand wie Herz-, Leber-, Nieren- oder Lungenerkrankung oder instabile Anfallsleiden.
  • Frauen mit einem positiven Urin-Schwangerschaftstest
  • Kreatinin-Clearance von weniger als 30.
  • Gleichzeitige Anwendung eines anderen glutamatergen Wirkstoffs (unter anderem Memantin, Riluzol, D-Cycloserin, Amantadin Topiramat, Gabapentin).
  • Hinweise auf Überempfindlichkeit gegen Acamprosat oder potenziell schwerwiegende Nebenwirkungen.
  • Probanden, die nach Ansicht des Prüfarztes auf andere Weise ungeeignet sind, an dieser Studie teilzunehmen, einschließlich der Unfähigkeit, die Anforderungen der Studie aus irgendeinem Grund zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Acamprosat
Die in dieser Studie zu verwendende Höchstdosis von Acamprosat beträgt 1998 mg pro Tag für Probanden mit einem Gewicht von mehr als 60 kg und 1332 mg pro Tag für Probanden mit einem Gewicht unter 60 kg.
Arzneimittel: Acamprosat
Andere Namen:
  • Campral
Kein Eingriff: Autismus-Spektrum-Störung
Diese Baseline-Vergleichsgruppe wird nur am psychophysiologischen und Biomarker-Teil der Subjektcharakterisierung teilnehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression-Schweregradskala (CGI-S)
Zeitfenster: Woche 10
Die Clinical Global Impression – Severity Scale (CGI-S) ist eine 7-Punkte-Skala, auf der der Arzt den Schweregrad der Erkrankung des Patienten zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zu den bisherigen Erfahrungen des Arztes mit Patienten mit derselben Diagnose einschätzen muss. Unter Berücksichtigung der gesamten klinischen Erfahrung wird ein Patient nach der Schwere der psychischen Erkrankung zum Zeitpunkt der Einstufung 1, normal, überhaupt nicht krank, beurteilt; 2, grenzwertig psychisch krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, sehr krank.
Woche 10

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Checkliste für abweichendes Verhalten (ABC)
Zeitfenster: Woche 10
Die Aberrant Behavior Checklist (ABC) ist eine Bewertungsskala mit 58 Punkten, die verwendet wird, um maladaptives Verhalten in fünf ursprünglichen Unterskalen zu bewerten: Reizbarkeit (15 Punkte von 0-45), Sozialer Rückzug (16 Punkte von 0-48), Stereotypie (7 Punkte von 0-21), Hyperaktivität (16 Items von 0-48), unangemessene Sprache (4 Items von 0-12). Darüber hinaus wird über Soziale Vermeidung berichtet, eine neu entwickelte Subskala mit vier Punkten (von 0-12) des ABC, die zentrale Aspekte der sozialen Vermeidung des Fragile-X-Syndroms erfasst. Alle Items auf dem ABC werden von 0 (überhaupt kein Problem) bis 3 (das Problem ist schwerwiegend) bewertet. Höhere Werte weisen auf stärkere maladaptive Verhaltensweisen hin. Unterschiede zwischen Baseline und Woche 10 werden als Indikator für Veränderungen verwendet.
Woche 10
Skala der sozialen Reaktionsfähigkeit
Zeitfenster: Woche 10
Die 65-Punkte-SRS ist ein standardisiertes Maß für die Kernsymptome von Autismus. Jedes Item wird auf einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet. Die Punktzahl jedes einzelnen Elements wird summiert, um eine Gesamtrohpunktzahl zu erstellen. Die Ergebnisse der Gesamtpunktzahl lauten wie folgt: 0–62: Innerhalb normaler Grenzen 63–79: Leichter Bereich der Beeinträchtigung 80–108: Mittlerer Bereich der Beeinträchtigung 109–149: Schwerer Bereich der Beeinträchtigung
Woche 10
Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale für Kinder, modifiziert für PDD
Zeitfenster: Woche 10
Die Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scales-Modified (CY-BOCS) ist eine halbstrukturierte klinische Bewertungsskala mit 5 Punkten, die modifiziert wurde, um den aktuellen Schweregrad von repetitivem Verhalten bei Kindern und Jugendlichen mit PDD zu bewerten. Sobald die aktuellen sich wiederholenden Verhaltensweisen identifiziert sind, werden sie separat nach 5 Punkten bewertet: Zeitaufwand, Störung, Distress, Widerstand und Kontrolle. Jeder dieser Punkte wird auf einer 5-Punkte-Skala von 0 (am wenigsten symptomatisch) bis 4 (am symptomatischsten) bewertet. Das CY-BOCS ergibt einen Gesamtwert von 0 bis 20 und reagiert empfindlich auf Veränderungen.
Woche 10
ADHS-Bewertungsskala 4. Auflage
Zeitfenster: Woche 10
Die ADHS-Bewertungsskala ist eine 18-Punkte-Skala, die direkt von den DSM-IV-Kriterien für Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung abgeleitet ist. Die ADHS-Bewertungsskala-IV wird vom Elternteil ausgefüllt und von einem Arzt bewertet. Die Skala besteht aus 2 Subskalen: Unaufmerksamkeit (9 Items) und Hyperaktivität-Impulsivität (9 Items). Wenn 3 oder mehr Punkte übersprungen werden, sollte der Arzt bei der Interpretation der Skala äußerste Vorsicht walten lassen. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 54 liegen, wobei eine höhere Punktzahl einen größeren Schweregrad anzeigt.
Woche 10
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) Kommunikationsdomäne
Zeitfenster: Woche 10
Das VABS-II ist ein halbstrukturiertes Interview, das entwickelt wurde, um adaptive Funktionen in Kommunikation, Alltag, Sozialisation und Motorik zu beurteilen. In Anbetracht der Tatsache, dass die Sprache ein Hauptbereich der Beeinträchtigung in der Studienpopulation ist, sind die Kommunikationsdomäne (99 Items von 0-198), insbesondere die Expressive Subdomain (54 Items von 0-108) für diese Studie von Interesse. Items, die in einer Entwicklungsreihenfolge angeordnet sind, werden auf einer 3-Punkte-Skala bewertet. Jedes Item wird von 0 (führt das Verhalten nie aus) bis 3 (führt das Verhalten normalerweise unabhängig aus) bewertet. Höhere Werte weisen auf eine höhere adaptive Funktion hin. Unterschiede zwischen Baseline und Woche 10 werden als Indikator für Veränderungen verwendet.
Woche 10
Peabody Bildvokabular
Zeitfenster: Woche 10
Der Peabody Picture Vocabulary Test ist einer der am häufigsten verwendeten Bewertungstests, der die verbalen Fähigkeiten im amerikanischen Standardvokabular misst. Dieser Test wurde national standardisiert und verwendet Prüflinge aus verschiedenen Altersgruppen, von Kindern bis zu Erwachsenen. Daher werden die Rohwerte mit dem geistigen Alter gleichgesetzt, wobei die aus der Standardisierung erhaltenen Normen verwendet werden. Die Gesamtstandardwerte reichen von 40 (schlechter rezeptiver Wortschatz) bis 160 (besser rezeptiver Wortschatz). Die Punktzahlen können auch in Perzentilrang umgerechnet werden.
Woche 10
Aus dem Gehirn stammender neurotropher Faktor (BDNF)
Zeitfenster: Bildschirm und Woche 10
BDNF ist ein Protein, das das Überleben bestehender Neuronen und das Wachstum und die Differenzierung neuer Neuronen und Synapsen unterstützt.
Bildschirm und Woche 10

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Indiana University

Ermittler

  • Hauptermittler: Craig A. Erickson, M.D., Indiana University School of Medicine - Department of Psychiatry

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. August 2010

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. August 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Februar 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

23. Februar 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

30. Juli 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. Juli 2019

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 1003-26

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