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Acamprosato in giovani con sindrome dell'X fragile

22 luglio 2019 aggiornato da: Indiana University

Studio pilota sull'acamprosato nei giovani con sindrome dell'X fragile

La sindrome dell'X fragile (FXS) è la forma ereditaria più comune di disabilità dello sviluppo. FXS è ereditato dal genitore portatore, molto spesso le madri. FXS è associato a gravi sintomi comportamentali interferenti che includono sintomi correlati all'ansia, iperattività da deficit di attenzione e comportamenti aggressivi. Circa il 25-33% degli individui con FXS soddisfa anche i criteri per il disturbo autistico. L'ipotesi di questo studio è che il trattamento con acamprosato ridurrà la disattenzione/iperattività, il disturbo del linguaggio, l'irritabilità, i deficit sociali e il ritardo cognitivo nei giovani con FXS. Lo scopo di questo studio è indagare l'efficacia e la tollerabilità dell'acamprosato nei giovani con sindrome dell'X fragile e valutare le potenziali differenze psicofisiologiche tra FXS e disturbi dello spettro autistico.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

14

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 15 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali maschi e femmine di età compresa tra 5 e 17 anni.
  • Diagnosi confermata della sindrome dell'X fragile basata su test genetici.
  • Dosaggio stabile di tutti i farmaci psicotropi per almeno 2 settimane prima del basale.
  • Saranno inclusi soggetti con un disturbo convulsivo stabile o una storia di solo convulsioni febbrili infantili.
  • Punteggio clinico globale di gravità delle impressioni di 4 (moderatamente malato) o superiore.
  • Deve essere in buona salute fisica.
  • Ai soggetti in età fertile di entrambi i sessi sarà richiesto di utilizzare il controllo delle nascite come applicabile.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di schizofrenia, un altro disturbo psicotico, disturbo bipolare o abuso di alcol o altre sostanze basato sul Manuale Diagnostico e Statistico Quarta Edizione-Testo Rivisto (DSM-IV-TR).
  • Una condizione medica significativa come una malattia cardiaca, epatica, renale o polmonare o un disturbo convulsivo instabile.
  • Donne con un test di gravidanza sulle urine positivo
  • Clearance della creatinina inferiore a 30.
  • Uso concomitante di un altro agente glutamatergico (memantina, riluzolo, d-cicloserina, amantadina topiramato, gabapentin, tra gli altri.
  • Evidenza di ipersensibilità all'acamprosato o effetti avversi potenzialmente gravi.
  • - Soggetti che, a parere dello sperimentatore, non sono idonei in alcun altro modo a partecipare a questo studio, inclusa l'impossibilità di soddisfare i requisiti dello studio per qualsiasi motivo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Acamprosato
La dose massima di acamprosato da utilizzare in questo studio è di 1998 mg al giorno per i soggetti di peso superiore a 60 kg e di 1332 mg al giorno per quelli di peso inferiore a 60 kg.
Droga: Acamprosato
Altri nomi:
  • Campral
Nessun intervento: Disturbo dello spettro autistico
Questo gruppo di confronto di base parteciperà solo alla parte psicofisiologica e ai biomarcatori della caratterizzazione del soggetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala clinica globale di gravità delle impressioni (CGI-S)
Lasso di tempo: Settimana 10
La scala Clinical Global Impression - Severity (CGI-S) è una scala a 7 punti che richiede al medico di valutare la gravità della malattia del paziente al momento della valutazione, rispetto all'esperienza passata del medico con pazienti che hanno la stessa diagnosi. Considerando l'esperienza clinica totale, un paziente viene valutato sulla gravità della malattia mentale al momento della valutazione 1, normale, per niente malato; 2, borderline malato di mente; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, marcatamente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato.
Settimana 10

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La lista di controllo del comportamento aberrante (ABC)
Lasso di tempo: Settimana 10
L'Aberrant Behavior Checklist (ABC) è una scala di valutazione di 58 elementi utilizzata per valutare i comportamenti disadattivi attraverso cinque sottoscale originali: Irritabilità (15 elementi da 0-45), Ritiro sociale (16 elementi da 0-48), Stereotipia (7 elementi da 0-21), Iperattività (16 item da 0-48), Discorso inappropriato (4 item da 0-12). Inoltre, viene riportata l'Evitamento sociale, una sottoscala di quattro item di nuova concezione (da 0 a 12) dell'ABC che cattura gli aspetti fondamentali dell'evitamento sociale della Sindrome dell'X fragile. Tutti gli elementi dell'ABC sono valutati da 0 (per niente un problema) a 3 (il problema è di grado grave). Punteggi più alti indicano maggiori comportamenti disadattivi. Le differenze tra il basale e la settimana 10 vengono utilizzate come indicatore di cambiamento.
Settimana 10
Scala di reattività sociale
Lasso di tempo: Settimana 10
L'SRS a 65 voci è una misura standardizzata dei sintomi principali dell'autismo. Ogni item viene valutato su una scala Likert a 4 punti. Il punteggio di ogni singolo elemento viene sommato per creare un punteggio grezzo totale. I risultati dei punteggi totali sono i seguenti: 0-62: entro i limiti normali 63-79: lieve intervallo di menomazione 80-108: moderato intervallo di menomazione 109-149: grave intervallo di menomazione
Settimana 10
Scala ossessivo-compulsiva Yale-Brown per bambini modificata per PDD
Lasso di tempo: Settimana 10
La Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scales-Modified (CY-BOCS) è una scala di valutazione clinica semi-strutturata a 5 voci, modificata, progettata per valutare l'attuale gravità del comportamento ripetitivo nei bambini e negli adolescenti con PDD. Una volta identificati gli attuali comportamenti ripetitivi, vengono valutati separatamente su 5 elementi: tempo trascorso, interferenza, angoscia, resistenza e controllo. Ciascuno di questi elementi viene valutato su una scala a 5 punti da 0 (meno sintomatico) a 4 (più sintomatico). Il CY-BOCS produce un punteggio totale da 0 a 20 ed è sensibile al cambiamento.
Settimana 10
Scala di valutazione ADHD 4a edizione
Lasso di tempo: Settimana 10
La scala di valutazione dell'ADHD è una scala di 18 elementi derivata direttamente dai criteri del DSM-IV per il disturbo da deficit di attenzione e iperattività. La ADHD Rating Scale-IV è completata dal genitore e valutata da un medico. La scala è composta da 2 sottoscale: disattenzione (9 item) e iperattività-impulsività (9 item). Se vengono saltati 3 o più elementi, il medico deve usare estrema cautela nell'interpretazione della scala. Il punteggio totale può variare da 0 a 54, con un punteggio più alto che indica una maggiore gravità.
Settimana 10
Dominio di comunicazione Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II).
Lasso di tempo: Settimana 10
Il VABS-II è un'intervista semi-strutturata progettata per valutare il funzionamento adattivo nella comunicazione, nella vita quotidiana, nella socializzazione e nelle capacità motorie. Riconoscendo che il linguaggio è una delle principali aree di compromissione nella popolazione studiata, il Dominio della Comunicazione (99 Voci da 0-198), in particolare il Sottodominio Espressivo (54 Voci da 0-108) sono di interesse in questo studio. Gli elementi disposti in una sequenza evolutiva sono valutati su una scala a 3 punti. Ogni elemento ha un punteggio da 0 (non esegue mai il comportamento) a 3 (di solito esegue il comportamento in modo indipendente). Punteggi più alti indicano un funzionamento adattivo più elevato. Le differenze tra il basale e la settimana 10 vengono utilizzate come indicatore di cambiamento.
Settimana 10
Vocabolario delle immagini di Peabody
Lasso di tempo: Settimana 10
Il Peabody Picture Vocabulary Test è uno dei test di valutazione più comunemente usati che misurano l'abilità verbale nel vocabolario inglese americano standard. Questo test è stato standardizzato a livello nazionale utilizzando candidati di varie fasce d'età, dai bambini agli adulti. Pertanto, i punteggi grezzi sono equiparati all'età mentale, utilizzando le norme ottenute dalla standardizzazione. I punteggi standard totali vanno da 40 (vocabolario ricettivo peggiore) a 160 (vocabolario ricettivo migliore). I punteggi possono anche essere convertiti in rango percentile.
Settimana 10
Fattore neurotrofico derivato dal cervello (BDNF)
Lasso di tempo: Schermo e Settimana 10
Il BDNF è una proteina che supporta la sopravvivenza dei neuroni esistenti e la crescita e la differenziazione di nuovi neuroni e sinapsi.
Schermo e Settimana 10

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Indiana University

Investigatori

  • Investigatore principale: Craig A. Erickson, M.D., Indiana University School of Medicine - Department of Psychiatry

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2010

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 agosto 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 febbraio 2011

Primo Inserito (Stima)

23 febbraio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 luglio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 luglio 2019

Ultimo verificato

1 luglio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 1003-26

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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