Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Acamprosate a törékeny X szindrómában szenvedő fiatalokban

2019. július 22. frissítette: Indiana University

Az Acamprosate kísérleti tanulmánya törékeny X-szindrómás fiatalokban

A törékeny X-szindróma (FXS) a fejlődési rendellenességek leggyakoribb öröklött formája. Az FXS a hordozó szülőtől, leggyakrabban az anyától öröklődik. Az FXS súlyos zavaró viselkedési tünetekkel jár, beleértve a szorongással kapcsolatos tüneteket, a figyelemhiányos hiperaktivitást és az agresszív viselkedést. Az FXS-ben szenvedő egyének körülbelül 25-33%-a megfelel az autista rendellenesség kritériumainak is. A tanulmány hipotézise az, hogy az acamprosate-kezelés csökkenti a figyelmetlenséget/hiperaktivitást, a nyelvi károsodást, az ingerlékenységet, a szociális hiányosságokat és a kognitív késedelmet az FXS-ben szenvedő fiatalok körében. A tanulmány célja az acamprosate hatékonyságának és tolerálhatóságának vizsgálata Fragile X szindrómában szenvedő fiatalok körében, valamint az FXS és az autizmus spektrum zavarai közötti lehetséges pszichofiziológiai különbségek felmérése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

3 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi és női járóbetegek 5 és 17 év között.
  • A Fragile X szindróma megerősített diagnózisa genetikai vizsgálatok alapján.
  • Az összes pszichotróp gyógyszer stabil adagolása legalább 2 hétig a kiindulási érték előtt.
  • A stabil görcsrohamban szenvedő alanyok vagy csak gyermekkori lázgörcsök anamnézisében szerepelnek.
  • Klinikai globális benyomás-súlyossági pontszám 4 (közepesen beteg) vagy nagyobb.
  • Jó fizikai egészségnek kell lennie.
  • Mindkét nem fogamzóképes korú alanyainak szükség szerint fogamzásgátlást kell alkalmazniuk.

Kizárási kritériumok:

  • A skizofrénia, egy másik pszichotikus rendellenesség, bipoláris zavar vagy alkohol- vagy más kábítószerrel való visszaélés diagnózisa a Diagnosztikai és statisztikai kézikönyv negyedik kiadása – átdolgozott szövege (DSM-IV-TR) alapján.
  • Jelentős egészségügyi állapot, például szív-, máj-, vese- vagy tüdőbetegség vagy instabil görcsroham.
  • Pozitív vizelet terhességi teszttel rendelkező nők
  • Kreatinin-clearance kevesebb, mint 30.
  • Más glutamáterg szer (többek között memantin, riluzol, d-cikloszerin, amantadin-topiramát, gabapentin) egyidejű alkalmazása.
  • Az acamprosattal szembeni túlérzékenység vagy potenciálisan súlyos mellékhatás bizonyítéka.
  • Azok az alanyok, akik a vizsgáló véleménye szerint más módon alkalmatlanok a vizsgálatban való részvételre, beleértve azt is, hogy bármilyen okból nem tudnak megfelelni a vizsgálat követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Acamprosate
Az ebben a vizsgálatban alkalmazott acamprosate maximális adagja napi 1998 mg a 60 kg-nál nagyobb testtömegűek és 1332 mg naponta a 60 kg-nál kisebb testtömegűek esetében.
Drog: Acamprosate
Más nevek:
  • Campral
Nincs beavatkozás: Autizmus spektrum zavar
Ez a kiindulási összehasonlító csoport csak az alany jellemzésének pszichofiziológiai és biomarker részében vesz részt.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Klinikai globális benyomás-súlyossági skála (CGI-S)
Időkeret: 10. hét
A Clinical Global Impression – Severity skála (CGI-S) egy 7 fokozatú skála, amely megköveteli, hogy a klinikus értékelje a beteg betegségének súlyosságát az értékelés időpontjában, a klinikusnak az azonos diagnózisú betegekkel kapcsolatos korábbi tapasztalataihoz képest. Figyelembe véve a teljes klinikai tapasztalatot, a pácienst a mentális betegség súlyossága alapján értékelik az 1-es besorolás időpontjában, normális, egyáltalán nem beteg; 2, borderline elmebeteg; 3, enyhén beteg; 4, közepesen beteg; 5, kifejezetten beteg; 6, súlyosan beteg; vagy 7, rendkívül beteg.
10. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Időkeret: 10. hét
Az Aberrant Behavior Checklist (ABC) egy 58 elemből álló értékelési skála, amelyet a maladaptív viselkedés értékelésére használnak öt eredeti alskálán: Irritabilitás (15 elem 0-45-ig), Társadalmi visszahúzódás (16 elem 0-48-ig), Sztereotípia (7 elem 0-21), hiperaktivitás (16 elem 0-48-ig), nem megfelelő beszéd (4 elem 0-12-ig). Ezenkívül a Social Avoidance, az ABC újonnan kifejlesztett négyelemes alskálája (0-12), amely rögzíti a törékeny X szindróma alapvető társadalmi elkerülési vonatkozásait. Az ABC összes eleme 0-tól (egyáltalán nem probléma) 3-ig (a probléma súlyos fokú) van besorolva. A magasabb pontszámok nagyobb maladaptív viselkedést jeleznek. Az alapállapot és a 10. hét közötti különbségek a változás indikátoraként szolgálnak.
10. hét
Társadalmi reagálási skála
Időkeret: 10. hét
A 65 tételből álló SRS az autizmus alapvető tüneteinek szabványosított mértéke. Minden elemet egy 4 pontos Likert-skálán értékelnek. Az egyes tételek pontszámát a rendszer összeadja, így jön létre a teljes nyers pontszám. Az összesített pontszámok a következők: 0-62: normál határokon belül 63-79: enyhe károsodás 80-108: Közepes fokú károsodás 109-149: Súlyos károsodás
10. hét
Gyerekek Yale-Brown rögeszmés-kényszeres skála PDD-hez módosítva
Időkeret: 10. hét
A Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scales-Modified (CY-BOCS) egy 5 tételből álló, félig strukturált klinikai értékelési skála, amelyet úgy alakítottak ki, hogy értékelje a PDD-s gyermekek és serdülők ismétlődő viselkedésének jelenlegi súlyosságát. Az aktuális ismétlődő viselkedések azonosítása után 5 elemre külön-külön besorolják őket: eltöltött idő, interferencia, szorongás, ellenállás és kontroll. Ezen elemek mindegyikét egy 5 pontos skálán értékelik, 0-tól (legkevésbé tünetmentes) 4-ig (legtünetesebb). A CY-BOCS 0 és 20 közötti összpontszámot ad, és érzékeny a változásokra.
10. hét
ADHD Rating Scale 4. kiadás
Időkeret: 10. hét
Az ADHD Rating Scale egy 18 tételből álló skála, amely közvetlenül a figyelemhiányos hiperaktivitási zavar DSM-IV kritériumaiból származik. Az ADHD Rating Scale-IV-t a szülő tölti ki, és egy klinikus értékeli. A skála 2 alskálából áll: figyelmetlenség (9 tétel) és hiperaktivitás-impulzivitás (9 elem). Ha 3 vagy több elem kimarad, a klinikusnak rendkívül óvatosnak kell lennie a skála értelmezésekor. Az összpontszám 0 és 54 között változhat, a magasabb pontszám nagyobb súlyosságot jelez.
10. hét
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) kommunikációs tartomány
Időkeret: 10. hét
A VABS-II egy félig strukturált interjú, amelynek célja a kommunikáció, a mindennapi élet, a szocializáció és a motoros készségek adaptív működésének felmérése. Felismerve, hogy a nyelv a vizsgálati populációban a károsodás egyik fő területe, a kommunikációs tartomány (99 elem 0-198-ig), különösen az expresszív aldomain (54 elem 0-108-ig) érdekes ebben a tanulmányban. A fejlődési sorrendbe rendezett tételeket 3 fokú skálán értékeljük. Minden elem 0-tól (soha nem hajtja végre a viselkedést) 3-ig (általában önállóan hajtja végre a viselkedést). A magasabb pontszámok magasabb adaptív működést jeleznek. Az alapállapot és a 10. hét közötti különbségek a változás indikátoraként szolgálnak.
10. hét
Peabody képszótár
Időkeret: 10. hét
A Peabody Picture Vocabulary Test az egyik leggyakrabban használt értékelő teszt, amely a szabványos amerikai angol szókincsben méri a verbális képességeket. Ezt a tesztet országosan szabványosították, különböző korcsoportokba tartozó vizsgázók bevonásával, a gyerekektől a felnőttekig. Így a nyers pontszámok a szellemi életkornak felelnek meg, a szabványosításból nyert normák felhasználásával. Az összesített standard pontszám 40-től (rosszabb befogadó szókincs) 160-ig (jobb befogadó szókincs) terjed. A pontszámok százalékos rangra is konvertálhatók.
10. hét
Agyból származó neurotróf faktor (BDNF)
Időkeret: Képernyő és 10. hét
A BDNF egy olyan fehérje, amely támogatja a meglévő neuronok túlélését, valamint új neuronok és szinapszisok növekedését és differenciálódását.
Képernyő és 10. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Indiana University

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Craig A. Erickson, M.D., Indiana University School of Medicine - Department of Psychiatry

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2010. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2011. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2011. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. augusztus 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. február 18.

Első közzététel (Becslés)

2011. február 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. július 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 22.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 1003-26

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel