Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acamprosate hos ungdom med skjørt X-syndrom

22. juli 2019 oppdatert av: Indiana University

Pilotstudie av akamprosat hos ungdom med skjørt X-syndrom

Fragilt X-syndrom (FXS) er den vanligste arvelige formen for utviklingshemming. FXS arves fra bærerforelderen, oftest mødrene. FXS er assosiert med alvorlige forstyrrende atferdssymptomer som inkluderer angstrelaterte symptomer, hyperaktivitet med oppmerksomhetsunderskudd og aggressiv atferd. Omtrent 25-33% av individer med FXS oppfyller også kriterier for autistisk lidelse. Hypotesen for denne studien er at behandling med acamprosat vil redusere uoppmerksomhet/hyperaktivitet, språksvikt, irritabilitet, sosiale mangler og kognitiv forsinkelse hos ungdom med FXS. Formålet med denne studien er å undersøke effektiviteten og toleransen til acamprosat hos ungdom med Fragilt X-syndrom og å vurdere de potensielle psykofysiologiske forskjellene mellom FXS og autismespekterforstyrrelser.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Child and Adolescent Psychiatry Clinic - Riley Hospital for Children

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 15 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige polikliniske pasienter mellom 5 og 17 år.
  • Bekreftet diagnose av Fragilt X-syndrom basert på genetisk testing.
  • Stabil dosering av alle psykotrope medisiner i minst 2 uker før baseline.
  • Personer med en stabil anfallsforstyrrelse eller historie med feberkramper i barndommen vil bli inkludert.
  • Klinisk global inntrykk-alvorlighetsscore på 4 (moderat syk) eller høyere.
  • Må ha god fysisk helse.
  • Personer i fruktbar alder av begge kjønn vil bli pålagt å bruke prevensjon etter behov.

Ekskluderingskriterier:

  • Diagnostisering av schizofreni, annen psykotisk lidelse, bipolar lidelse eller alkohol eller annet rusmisbruk basert på Diagnostisk og statistisk håndbok fjerde utgave-tekst revidert (DSM-IV-TR).
  • En betydelig medisinsk tilstand som hjerte-, lever-, nyre- eller lungesykdom eller ustabil anfallsforstyrrelse.
  • Kvinner med positiv uringraviditetstest
  • Kreatininclearance på mindre enn 30.
  • Samtidig bruk av et annet glutamatergisk middel (memantin, riluzol, d-cykloserin, amantadin topiramat, gabapentin, blant andre.
  • Bevis på overfølsomhet overfor acamprosat eller potensielt alvorlig bivirkning.
  • Forsøkspersoner som, etter etterforskerens oppfatning, er uegnet på noen annen måte til å delta i denne studien, inkludert å være ute av stand til å overholde studiens krav av en eller annen grunn.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Akamprosat
Den maksimale dosen av acamprosat som skal brukes i denne studien er 1998 mg per dag for de personer som veier mer enn 60 kg og 1332 mg per dag for de som veier mindre enn 60 kg.
Legemiddel: Akamprosat
Andre navn:
  • Campral
Ingen inngripen: Autismespektrumforstyrrelse
Denne grunnlinjesammenligningsgruppen vil kun delta i den psykofysiologiske delen og biomarkørdelen av karakteriseringen av emnet.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression- Severity Scale (CGI-S)
Tidsramme: Uke 10
Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med pasienter som har samme diagnose. Tatt i betraktning total klinisk erfaring, vurderes en pasient på alvorlighetsgraden av psykisk sykdom på tidspunktet for vurdering 1, normal, ikke i det hele tatt syk; 2, borderline psykisk syk; 3, lettere syk; 4, moderat syk; 5, tydelig syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk.
Uke 10

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
The Aberrant Behavior Checklist (ABC)
Tidsramme: Uke 10
The Aberrant Behavior Checklist (ABC) er en vurderingsskala med 58 elementer som brukes til å vurdere maladaptiv atferd på tvers av fem originale underskalaer: Irritabilitet (15 elementer fra 0-45), Sosial tilbaketrekning (16 elementer fra 0-48), Stereotypi (7 elementer fra 0-21), Hyperaktivitet (16 elementer fra 0-48), Upassende tale (4 elementer fra 0-12). I tillegg rapporteres Social Avoidance, en nyutviklet fire-elements underskala (fra 0-12) av ABC som fanger opp sentrale sosiale unngåelsesaspekter ved Fragilt X-syndrom. Alle elementer på ABC er vurdert fra 0 (ikke et problem i det hele tatt) til 3 (problemet er alvorlig i grad). Høyere score indikerer større maladaptiv atferd. Forskjeller mellom baseline og uke 10 brukes som en indikator på endring.
Uke 10
Skala for sosial respons
Tidsramme: Uke 10
SRS med 65 elementer er et standardisert mål på kjernesymptomene ved autisme. Hvert element scores på en 4-punkts Likert-skala. Poengsummen for hvert enkelt element summeres for å lage en total råscore. Resultatene for en total poengsum er som følger: 0-62: Innenfor normale grenser 63-79: Lett verdifall 80-108: Moderat område med verdifall 109-149: Alvorlig verdifall
Uke 10
Barns Yale-Brown Obsessive Compulsive Scale Modifisert for PDD
Tidsramme: Uke 10
Children's Yale-Brown Obsessive Compulsive Scales-Modified (CY-BOCS) er en 5-elements, semistrukturert klinikervurderingsskala modifisert for å vurdere den nåværende alvorlighetsgraden av repeterende atferd hos barn og ungdom med PDD. Når gjeldende repeterende atferd er identifisert, vurderes de separat på 5 elementer: Tid brukt, Interferens, Nød, Motstand og Kontroll. Hvert av disse punktene blir skåret på en 5-punkts skala fra 0 (minst symptomatisk) til 4 (mest symptomatisk). CY-BOCS gir en totalscore fra 0 til 20 og er følsom for endringer.
Uke 10
ADHD Rating Scale 4. utgave
Tidsramme: Uke 10
ADHD-vurderingsskalaen er en 18-elements skala direkte avledet fra DSM-IV-kriteriene for oppmerksomhetsunderskudd og hyperaktivitetsforstyrrelse. ADHD-vurderingsskala-IV fylles ut av forelderen og skåres av en kliniker. Skalaen består av 2 underskalaer: uoppmerksomhet (9 elementer) og hyperaktivitet-impulsivitet (9 elementer). Hvis 3 eller flere elementer hoppes over, bør legen utvise ekstrem forsiktighet ved å tolke skalaen. Den totale poengsummen kan variere fra 0 til 54, med en høyere poengsum som indikerer større alvorlighetsgrad.
Uke 10
Vineland Adaptive Behavior Scales-II (VABS-II) Communication Domain
Tidsramme: Uke 10
VABS-II er et semistrukturert intervju designet for å vurdere adaptiv funksjon i kommunikasjon, dagligliv, sosialisering og motoriske ferdigheter. I erkjennelse av at språk er et stort svekkelsesområde i studiepopulasjonen, er kommunikasjonsdomenet (99 elementer fra 0-198), spesielt det ekspressive underdomenet (54 elementer fra 0-108) av interesse i denne studien. Elementer arrangert i en utviklingssekvens er vurdert på en 3-punkts skala. Hvert element er scoret fra 0 (utfører aldri atferden) til 3 (utfører vanligvis atferden uavhengig). Høyere skårer indikerer høyere adaptiv funksjon. Forskjeller mellom baseline og uke 10 brukes som en indikator på endring.
Uke 10
Peabody Picture Vocabulary
Tidsramme: Uke 10
Peabody Picture Vocabulary Test er en av de mest brukte vurderingstestene som måler verbal evne i standard amerikansk engelsk vokabular. Denne testen er nasjonalt standardisert ved bruk av eksaminander fra ulike aldersgrupper, fra barn til voksne. Dermed blir råskårene likestilt med mental alder, ved å bruke normene hentet fra standardisering. De totale standardskårene varierer fra 40 (verre mottakelig vokabular) til 160 (bedre mottakelig vokabular). Poengsummene kan også konverteres til prosentilrangering.
Uke 10
Hjerneavledet nevrotrofisk faktor (BDNF)
Tidsramme: Skjerm og uke 10
BDNF er et protein som støtter overlevelsen av eksisterende nevroner og vekst og differensiering av nye nevroner og synapser.
Skjerm og uke 10

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Indiana University

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Craig A. Erickson, M.D., Indiana University School of Medicine - Department of Psychiatry

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. august 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. februar 2011

Først lagt ut (Anslag)

23. februar 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. juli 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2019

Sist bekreftet

1. juli 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 1003-26

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fragilt X-syndrom

Kliniske studier på Akamprosat

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Estonia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere