Studie bezpečnosti a účinnosti intramyokardiální terapie kmenovými buňkami u pacientů s dilatační kardiomyopatií (NOGA-DCM)
5. dubna 2015 aktualizováno: Bojan Vrtovec, University Medical Centre Ljubljana
Intramyokardiální terapie kmenovými buňkami u pacientů s dilatační kardiomyopatií
POZADÍ. U pacientů s neischemickou dilatační kardiomyopatií bylo prokázáno, že intrakoronární transplantace kmenových buněk zlepšuje zátěžovou kapacitu, snižuje remodelaci komor a zlepšuje 1leté přežití. Předklinické údaje ukazují, že účinky kmenových buněk na nemocné srdce lze dále zvýšit přímým intramyokardiálním podáním.
CÍLE.
- Zhodnotit bezpečnost a účinnost léčby intramyokardiálními kmenovými buňkami u pacientů s neischemickou dilatační kardiomyopatií.
- Přímé srovnání klinických účinků intrakoronárního a intramyokardiálního podání kmenových buněk.
METODY. Ze 60 pacientů s dilatační kardiomyopatií bude 30 randomizováno k intramyokardiální transplantaci buněk CD34+ (studijní skupina) a 30 bude podstupovat intrakoronární léčbu kmenovými buňkami (kontrolní skupina). V obou skupinách budou kmenové buňky periferní krve mobilizovány denními subkutánními injekcemi filgrastimu; Buňky CD34+ budou odebrány aferézou a označeny techneciem. Ve studijní skupině bude elektromechanické mapování použito k identifikaci životaschopného myokardu a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou prováděny pomocí NOGA katétru. V kontrolní skupině pacienti podstoupí perfuzní scintigrafii myokardu a CD34+ buňky budou injikovány intrakoronárně do tepen zásobujících segmenty se sníženou životaschopností. Pacienti budou sledováni po dobu 1 roku. Primární koncové body budou zahrnovat změny ejekční frakce levé komory a rozměrů levé komory (měřeno echokardiografií). Sekundární koncové body budou zahrnovat změny v zátěžové kapacitě a změny hodnot NT-proBNP.
HYPOTÉZY.
- Po 1 roce bude léčba intramyokardiálními kmenovými buňkami spojena se zlepšenou ejekční frakcí levé komory, zmenšenými rozměry levé komory, zlepšenou zátěžovou kapacitou a sníženými hladinami NT-proBNP.
- Příznivé účinky intramyokardiální terapie kmenovými buňkami budou lepší než účinky pozorované při intrakoronárním podání kmenových buněk.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
110
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Ljubljana, Slovinsko, 1000
- UMC Ljubljana
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Zřízena dg. dilatované CMP (definované podle vyjádření polohy ESC – nepřítomnost jakýchkoli stenotických lézí při koronarografii, žádné vrozené srdeční onemocnění, žádné primární onemocnění chlopní při echokardiografii a žádná anamnéza hypertenze nebo abúzu alkoholu1)
- ejekční frakce levé komory < 30 %
- NYHA funkční třídy III nebo IV po dobu nejméně 3 měsíců před doporučením
- Optimální léčba po dobu nejméně 6 měsíců
Kritéria vyloučení:
- Aneuryzma levé komory nebo trombus
- Hematologické onemocnění
- Multiorgánové selhání
- Aktivní malignita
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Intramyokardiální injekce
Kmenové buňky periferní krve budou mobilizovány denními subkutánními injekcemi filgrastimu; Buňky CD34+ budou odebrány aferézou a označeny techneciem.
K identifikaci viabilního myokardu bude použito elektromechanické mapování a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou provedeny NOGA katétrem.
Nukleární zobrazování pro kvantifikaci rychlosti retence značených buněk v myokardu bude provedeno 2 a 18 hodin po zákroku.
|
Elektromechanické mapování bude využito k identifikaci životaschopného myokardu (unipolární napětí >6,9 mV) a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou provedeny NOGA katétrem (25 injekcí 0,3 ccm).
Postup/Chirurgie: Intramyokardiální injekce K identifikaci životaschopného myokardu bude použito elektromechanické mapování (unipolární napětí >6,9 mV) a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou provedeny NOGA katétrem (25 injekcí po 0,3 cm3).
|
|
Aktivní komparátor: Intrakoronární injekce
Kmenové buňky periferní krve budou mobilizovány denními subkutánními injekcemi filgrastimu; Buňky CD34+ budou odebrány aferézou a označeny techneciem.
Pacienti podstoupí perfuzní scintigrafii myokardu a CD34+ buňky budou injikovány intrakoronárně do tepny zásobující segmenty se sníženou životaschopností.
Nukleární zobrazování pro kvantifikaci rychlosti retence značených buněk v myokardu bude provedeno 2 a 18 hodin po zákroku.
|
Pacienti podstoupí perfuzní scintigrafii myokardu pro posouzení viability myokardu.
Mikrokatétr bude umístěn do středního segmentu koronární tepny zásobující segmenty se sníženou akumulací indikátoru a budou prováděny opakované intrakoronární injekce roztoku kmenových buněk.
|
|
Aktivní komparátor: Ischemická choroba srdeční
Kmenové buňky periferní krve budou mobilizovány denními subkutánními injekcemi filgrastimu; Buňky CD34+ budou odebrány aferézou a označeny techneciem.
K identifikaci viabilního myokardu bude použito elektromechanické mapování a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou provedeny NOGA katétrem.
Nukleární zobrazování pro kvantifikaci míry retence značených buněk v myokardu bude provedeno 2 a 18 hodin po zákroku
|
Elektromechanické mapování bude využito k identifikaci životaschopného myokardu (unipolární napětí >6,9 mV) a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou provedeny NOGA katétrem (25 injekcí 0,3 ccm).
Postup/Chirurgie: Intramyokardiální injekce K identifikaci životaschopného myokardu bude použito elektromechanické mapování (unipolární napětí >6,9 mV) a intramyokardiální injekce do cílových oblastí budou provedeny NOGA katétrem (25 injekcí po 0,3 cm3).
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny ejekční frakce a rozměrů levé komory
Časové okno: 1 rok
|
Standardní 2D a dopplerovská echokardiografie bude provedena na začátku a zopakována za 1 měsíc, 3 měsíce, 6 měsíců a 1 rok po výkonu.
Ejekční frakce levé komory bude měřena pomocí Simpsonovy metody a end-systolické a end-diastolické rozměry levé komory budou měřeny podle standardního echokardiografického protokolu.
|
1 rok
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změny cvičební kapacity
Časové okno: 1 rok
|
Cvičební kapacita bude hodnocena 6minutovým testem chůze na začátku a znovu 1, 3, 6 a 12 měsíců po výkonu.
|
1 rok
|
|
Změna hladin NT-proBNP
Časové okno: 1 rok
|
Plazmatické hladiny NT-proBNP budou měřeny na začátku a znovu 1, 3, 6 a 12 měsíců po výkonu.
|
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Lezaic L, Socan A, Poglajen G, Peitl PK, Sever M, Cukjati M, Cernelc P, Wu JC, Haddad F, Vrtovec B. Intracoronary transplantation of CD34(+) cells is associated with improved myocardial perfusion in patients with nonischemic dilated cardiomyopathy. J Card Fail. 2015 Feb;21(2):145-52. doi: 10.1016/j.cardfail.2014.11.005. Epub 2014 Nov 18.
- Poglajen G, Sever M, Cukjati M, Cernelc P, Knezevic I, Zemljic G, Haddad F, Wu JC, Vrtovec B. Effects of transendocardial CD34+ cell transplantation in patients with ischemic cardiomyopathy. Circ Cardiovasc Interv. 2014 Aug;7(4):552-9. doi: 10.1161/CIRCINTERVENTIONS.114.001436. Epub 2014 Aug 5.
- Vrtovec B, Poglajen G, Lezaic L, Sever M, Socan A, Domanovic D, Cernelc P, Torre-Amione G, Haddad F, Wu JC. Comparison of transendocardial and intracoronary CD34+ cell transplantation in patients with nonischemic dilated cardiomyopathy. Circulation. 2013 Sep 10;128(11 Suppl 1):S42-9. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.112.000230.
- Vrtovec B, Poglajen G, Lezaic L, Sever M, Domanovic D, Cernelc P, Socan A, Schrepfer S, Torre-Amione G, Haddad F, Wu JC. Effects of intracoronary CD34+ stem cell transplantation in nonischemic dilated cardiomyopathy patients: 5-year follow-up. Circ Res. 2013 Jan 4;112(1):165-73. doi: 10.1161/CIRCRESAHA.112.276519. Epub 2012 Oct 12.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. března 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. srpna 2014
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2014
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. května 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. května 2011
První zveřejněno (Odhad)
9. května 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
7. dubna 2015
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. dubna 2015
Naposledy ověřeno
1. dubna 2015
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NOGA-DCM
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .