Studio sulla sicurezza e l'efficacia della terapia con cellule staminali intramiocardiche in pazienti con cardiomiopatia dilatativa (NOGA-DCM)

SFONDO. Nei pazienti con cardiomiopatia dilatativa non ischemica, è stato dimostrato che il trapianto di cellule staminali intracoronariche migliora la capacità di esercizio, riduce il rimodellamento ventricolare e migliora la sopravvivenza a 1 anno. I dati preclinici dimostrano che gli effetti delle cellule staminali sul cuore malato possono essere ulteriormente potenziati dalla via di somministrazione intramiocardica diretta.

OBIETTIVI.

1. Valutare la sicurezza e l'efficacia della terapia con cellule staminali intramiocardiche in pazienti con cardiomiopatia dilatativa non ischemica.
2. Confrontare direttamente gli effetti clinici del rilascio di cellule staminali intracoronariche e intramiocardiche.

METODI. Dei 60 pazienti con cardiomiopatia dilatativa, 30 saranno randomizzati al trapianto intramiocardico di cellule CD34+ (gruppo di studio) e 30 riceveranno terapia con cellule staminali intracoronariche (gruppo di controllo). In entrambi i gruppi le cellule staminali del sangue periferico saranno mobilizzate mediante iniezioni sottocutanee giornaliere di filgrastim; Le cellule CD34+ saranno raccolte tramite aferesi e marcate con tecnezio. Nel gruppo di studio verrà utilizzata la mappatura elettromeccanica per identificare il miocardio vitale e le iniezioni intramiocardiche nelle aree target saranno eseguite con catetere NOGA. Nel gruppo di controllo i pazienti saranno sottoposti a scintigrafia di perfusione miocardica e cellule CD34+ saranno iniettate intracoronaricamente nei segmenti arteriosi di ridotta vitalità. I pazienti saranno seguiti per 1 anno. Gli endpoint primari includeranno i cambiamenti nella frazione di eiezione del ventricolo sinistro e le dimensioni del ventricolo sinistro (misurate mediante ecocardiografia). Gli endpoint secondari includeranno i cambiamenti nella capacità di esercizio e i cambiamenti nei valori di NT-proBNP.

IPOTESI.

1. A 1 anno, la terapia con cellule staminali intramiocardiche sarà associata a una migliore frazione di eiezione ventricolare sinistra, dimensioni ridotte del ventricolo sinistro, migliore capacità di esercizio e livelli ridotti di NT-proBNP.
2. Gli effetti benefici della terapia con cellule staminali intramiocardiche saranno superiori a quelli osservati con il rilascio di cellule staminali intracoronariche.