TOPIC Studie pro CHOPN
5. ledna 2017 aktualizováno: Dr. Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná pilotní studie ke stanovení bezpečnosti a účinnosti ivakaftoru (VX-770) pro léčbu chronické obstrukční plicní nemoci (The TOPIC Trial)
Studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, vícedávková pilotní studie perorálně podávaného ivakaftoru u subjektů s chronickou obstrukční plicní nemocí.
Subjektům bude podáván studovaný lék ivakaftor 150 mg (nebo placebo) dvakrát denně (BID).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
12
Fáze
- Raná fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
40 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku 40-65 let
- Klinická diagnóza CHOPN podle definice GOLD
- Minimálně 10letá historie kouření
- Vykazují příznaky chronické bronchitidy definované MRC
- FEV1 % předpokládané ≥ 35 % a ≤ 70 % po bronchodilataci
- Klinicky stabilní v posledních 4 týdnech bez známek exacerbace CHOPN
- Hmotnost 40 kg-120 kg
- Ochota používat alespoň jednu formu přijatelné antikoncepce včetně abstinence, kondomu se spermicidem nebo hormonální antikoncepce
- Ochota monitorovat hladinu glukózy v krvi, pokud je v anamnéze diabetes mellitus vyžadující inzulín nebo lékařskou terapii
Kritéria vyloučení:
- Současná diagnóza astmatu
- Denní použití kyslíkové terapie
- Zdokumentovaná historie zneužívání drog za poslední rok
- Subjekty by neměly mít plicní exacerbaci nebo změny v terapii plicního onemocnění během 28 dnů před podáním první dávky studovaného léku.
- Cirhóza nebo zvýšené jaterní transaminázy > 3X ULN
- GFR < 50 podle odhadu Cockcroft-Gaulta
- Jakékoli onemocnění abnormálního laboratorního nálezu, které by podle názoru zkoušejícího nebo praktického lékaře subjektu mohlo zmást výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu.
- Těhotná nebo kojící
- Subjekty užívající jakékoli inhibitory nebo induktory CYP3A4, včetně určitých bylinných léků a grapefruitové/grepové šťávy.
- Nekontrolovaný diabetes
- Vyloučené léky a potraviny zahrnují léky a potraviny uvedené v dokumentu přílohy.
- Klinicky významné arytmie nebo poruchy vedení, které podle názoru zkoušejícího ovlivňují bezpečnost pacienta, byly přidány jako vylučovací kritéria a kritéria pro stažení.
Pacienti, kteří nebyli stabilní nebo byli v posledních 3 měsících hospitalizováni s jakýmkoli klinicky významným srdečním onemocněním.
Subjekty s rakovinou v anamnéze (současné nebo minulé, pokud nejsou vzdálené (>5 let)) s výjimkou lokalizovaných nemelanomatózních kožních zhoubných nádorů Cévní mozková příhoda/CVA v anamnéze Infarkt myokardu/akutní koronární syndrom v anamnéze Srdeční selhání NYHC stupeň III-IV Diabetes typu I nekontrolovaná hypertenze Primární nebo sekundární plicní hypertenze
-
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
odpovídající placebo
|
|
|
Experimentální: Ivacaftor (VX-770)
dvakrát denně podávání Ivacaftoru: 150 mg
|
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna CHOPN měřená analýzou potu v každé skupině
Časové okno: základní stav do 2 týdnů
|
analýza potu se měří provedením testu potu u každého účastníka.
Primární analýza porovná změnu v obsahu chloridu potu v rámci skupiny před (1. den) a po (14. den) podáním ivakaftoru nebo placeba a použije se k testování nulové hypotézy o žádné změně chloridu potu pomocí párového t-testu, pokud distribuce jsou výrazně zkreslené, v takovém případě bude kvůli malé velikosti vzorku implementován neparametrický test Wilcoxon se znaménkem.
|
základní stav do 2 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna CHOPN měřená rozdílem nosního potenciálu
Časové okno: základní stav do 2 týdnů
|
Vyhodnoťte účinnost léčby ivakaftorem u pacientů s CHOPN, včetně měření aktivity CFTR a klinického výsledku, jak se měří změnou měření rozdílu nosního potenciálu v každé skupině.
Tato data budou použita k testování nulové hypotézy o žádné změně rozdílu nosního potenciálu (ΔNízký obsah chloridů plus isoproterenol) pomocí párového t-testu, pokud distribuce nejsou výrazně zkreslené, v takovém případě bude neparametrický Wilcoxonův test se znaménkem implementováno kvůli malé velikosti vzorku.
|
základní stav do 2 týdnů
|
|
Počet nežádoucích příhod, které zažili subjekty Ivacaftor a subjekty užívající placebo.
Časové okno: základní stav do 2 týdnů
|
Počet nežádoucích příhod na subjekt u každého subjektu Ivacaftor a subjektu placeba
|
základní stav do 2 týdnů
|
|
Změna CHOPN měřená změnou procenta FEV1 měřené v každé skupině
Časové okno: základní stav do 2 týdnů
|
Spirometrie bude analyzována podle kritérií ATS a nejlepší ze tří reprodukovatelných pokusů bude použito k výpočtu FEV1 ve srovnání s Hankinsonovými standardy.
Primární analýzou bude změna FEV1 % ode dne 0 do dne 14 u subjektu a bude testována proti nulové hypotéze, že nedochází k žádné změně pomocí párového t-testu, pokud distribuce nejsou výrazně zkreslené, v takovém případě parametrický test Wilcoxon se znaménkem bude implementován kvůli malé velikosti vzorku.
|
základní stav do 2 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Farmakokinetika popsaná AUC12 subjektů dostávajících Ivacaftor
Časové okno: základní stav do 2 týdnů
|
základní stav do 2 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. května 2015
Primární dokončení (Aktuální)
1. října 2015
Dokončení studie (Aktuální)
1. listopadu 2015
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. dubna 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
8. května 2014
První zveřejněno (Odhad)
12. května 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. února 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. ledna 2017
Naposledy ověřeno
1. ledna 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- F140319002
- TOPIC Trial (Jiný identifikátor: UAB)
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .