ARGOMENTO Studio per la BPCO
5 gennaio 2017 aggiornato da: Dr. Steven M Rowe, University of Alabama at Birmingham
Uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per determinare la sicurezza e l'efficacia di Ivacaftor (VX-770) per il trattamento della broncopneumopatia cronica ostruttiva (lo studio TOPIC)
Lo studio è uno studio pilota randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple di ivacaftor somministrato per via orale in soggetti con broncopneumopatia cronica ostruttiva.
Ai soggetti verrà somministrato il farmaco in studio ivacaftor 150 mg (o placebo) due volte al giorno (BID).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
12
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 40 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Maschio o femmina di età compresa tra 40 e 65 anni
- Una diagnosi clinica di BPCO come definita da GOLD
- Almeno una storia di fumo da 10 pacchetti all'anno
- Mostra sintomi di bronchite cronica definiti da MRC
- FEV1% previsto ≥ 35% e ≤70% Post broncodilatatore
- Clinicamente stabile nelle ultime 4 settimane senza evidenza di riacutizzazione della BPCO
- Peso di 40 kg-120 kg
- Disponibilità a utilizzare almeno una forma di controllo delle nascite accettabile tra cui l'astinenza, il preservativo con spermicida o contraccettivi ormonali
- Disponibilità a monitorare la glicemia se si conosce una storia di diabete mellito che richiede insulina o terapia medica
Criteri di esclusione:
- Diagnosi attuale di asma
- Uso diurno dell'ossigenoterapia
- Storia documentata di abuso di droghe nell'ultimo anno
- I soggetti non devono avere una riacutizzazione polmonare o cambiamenti nella terapia per la malattia polmonare entro 28 giorni prima di ricevere la prima dose del farmaco in studio.
- Cirrosi o transaminasi epatiche elevate > 3X ULN
- GFR <50 stimato da Cockcroft-Gault
- Qualsiasi malattia o riscontro di laboratorio anomalo che, secondo l'opinione dello sperimentatore o del medico generico del soggetto, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco oggetto dello studio al soggetto.
- Incinta o allattamento
- Soggetti che assumono qualsiasi inibitore o induttore del CYP3A4, inclusi alcuni farmaci a base di erbe e pompelmo/succo di pompelmo.
- Diabete non controllato
- I farmaci e gli alimenti esclusi includono i farmaci e gli alimenti forniti nel documento in appendice.
- Aritmie clinicamente significative o anomalie della conduzione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, influenzano la sicurezza del paziente sono state aggiunte come criteri di esclusione e criteri per il ritiro.
Pazienti che non sono stati stabili o sono stati ricoverati negli ultimi 3 mesi con condizioni cardiache clinicamente significative.
Soggetti con storia di cancro (attuale o pregressa, a meno che non sia remota (>5 anni)) ad eccezione di tumori cutanei localizzati non melanomatosi Storia di ictus/CVA Storia di infarto miocardico/sindrome coronarica acuta Insufficienza cardiaca Diabete di grado III-IV NYHC Tipo I Ipertensione incontrollata Ipertensione polmonare primaria o secondaria
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Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Comparatore placebo: Placebo
placebo corrispondente
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Sperimentale: Ivacaftor (VX-770)
somministrazione di Ivacaftor due volte al giorno: 150 mg
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Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della BPCO misurata dall'analisi del sudore in ciascun gruppo
Lasso di tempo: basale a 2 settimane
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l'analisi del sudore viene misurata eseguendo un test del sudore in ciascun partecipante.
L'analisi primaria confronterà la variazione all'interno del gruppo del cloruro nel sudore prima (giorno 1) e dopo (giorno 14) la somministrazione di ivacaftor o placebo e sarà utilizzata per testare l'ipotesi nulla di assenza di variazione del cloruro nel sudore utilizzando un t-test accoppiato a meno che il le distribuzioni sono notevolmente distorte, nel qual caso verrà implementato il test dei ranghi con segno di Wilcoxon non parametrico a causa della piccola dimensione del campione.
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basale a 2 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione della BPCO misurata dalla differenza potenziale nasale
Lasso di tempo: basale a 2 settimane
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Valutare l'efficacia del trattamento con ivacaftor nei pazienti con BPCO, comprese le misure dell'attività del CFTR e l'esito clinico misurati dalla variazione della misurazione della differenza di potenziale nasale in ciascun gruppo.
Questi dati saranno utilizzati per testare l'ipotesi nulla di nessun cambiamento nella differenza di potenziale nasale (ΔLow Chloride plus isoproterenol) utilizzando un test t appaiato a meno che le distribuzioni non siano notevolmente distorte, nel qual caso sarà utilizzato il test dei ranghi con segno di Wilcoxon non parametrico implementato a causa della piccola dimensione del campione.
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basale a 2 settimane
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Numero di eventi avversi sperimentati dai soggetti Ivacaftor e dai soggetti placebo.
Lasso di tempo: basale a 2 settimane
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Numero di eventi avversi per soggetto in ciascuno dei soggetti Ivacaftor e dei soggetti trattati con placebo
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basale a 2 settimane
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Variazione della BPCO misurata dalla variazione della percentuale di FEV1 misurata in ciascun gruppo
Lasso di tempo: basale a 2 settimane
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La spirometria sarà analizzata secondo i criteri ATS e il migliore dei tre sforzi riproducibili sarà utilizzato per calcolare il FEV1 rispetto agli standard Hankinson.
L'analisi primaria sarà la variazione del FEV1% dal giorno 0 al giorno 14 all'interno del soggetto e sarà testata rispetto all'ipotesi nulla che non si verifichi alcun cambiamento utilizzando un test t appaiato a meno che le distribuzioni non siano notevolmente distorte, nel qual caso il non- il test parametrico dei ranghi con segno di Wilcoxon sarà implementato a causa della piccola dimensione del campione.
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basale a 2 settimane
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Farmacocinetica come descritta dall'AUC12 di soggetti che ricevono Ivacaftor
Lasso di tempo: basale a 2 settimane
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basale a 2 settimane
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2015
Completamento primario (Effettivo)
1 ottobre 2015
Completamento dello studio (Effettivo)
1 novembre 2015
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
15 aprile 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
8 maggio 2014
Primo Inserito (Stima)
12 maggio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 febbraio 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
5 gennaio 2017
Ultimo verificato
1 gennaio 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- F140319002
- TOPIC Trial (Altro identificatore: UAB)
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