Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor

27. dubna 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 6 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Study 110 is a Phase 3, multicenter study in subjects aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del-CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation and who participated in Study 109 (NCT02514473) or Study 011B (NCT01897233). Study 110 is designed to evaluate the safety and efficacy of long term treatment of lumacaftor in combination with ivacaftor.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

246

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Herston, Austrálie
      • New Lambton Heights, Austrálie
      • Subiaco, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
  • Belgie
      • Brussels, Belgie
      • Leuven, Belgie
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
  • Francie
      • Bordeaux Cedex, Francie
      • Paris, Francie
      • Paris Cedex 15, Francie
    • Cedex
      • Bron, Cedex, Francie
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Německo
      • Berlin, Německo
      • Giessen, Německo
      • Hanover, Německo
      • Koeln, Německo
  • Spojené království
      • Belfast, Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
      • London, Spojené království
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy
      • Palo Alto, California, Spojené státy
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Spojené státy
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy
      • Orlando, Florida, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy
      • Syracuse, New York, Spojené státy
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy
      • Dayton, Ohio, Spojené státy
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Spojené státy
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy
      • Norfolk, Virginia, Spojené státy
      • Richmond, Virginia, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy
  • Švédsko
      • Stockholm, Švédsko

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Inclusion Criteria:

Subjects entering the Treatment Cohort must meet both of the following criteria:

  • Completed study visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B and did not permanently discontinue treatment
  • Willing to remain on a stable CF medication through the Safety Follow-up Visit.

Subjects entering the Observational Cohort must meet 1 of the following criteria:

  • Completed 24 weeks of study drug treatment in Study 109 or completed 24 weeks of study drug treatment and the Week 26 Safety Follow up in Study 011B.
  • Received at least 4 weeks of study drug and completed visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B.

Exclusion Criteria (Treatment Cohort Only):

  • History of any comorbidity or laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject (e.g., cirrhosis with portal hypertension).
  • Pregnant and nursing females.
  • Sexually active subjects of reproductive potential who are not willing to follow the contraception requirements.
  • History of drug intolerance in the prior study that would pose an additional risk to the subject in the opinion of investigator
  • History of poor compliance with study drug and/or procedure in the previous study as deemed by the investigator.
  • Participation in an investigational drug trial (including studies investigating lumacaftor and/or ivacaftor).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Treatment Period 1: LUM/IVA to LUM/IVA
Lék: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770
Lék: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770
Experimentální: Treatment Period 1: Placebo (PBO) to LUM/IVA
Lék: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770
Lék: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770
Žádný zásah: Treatment Period 1: Observational Cohort
Experimentální: Treatment Period 2: LUM/IVA
Lék: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770
Lék: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Ostatní jména:
  • lumakaftor/ivakaftor
  • VX-809/VX-770

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Treatment Period 1 (Treatment Cohorts): Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolute Change in Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 2.5 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Sweat Chloride
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
Sweat samples were collected using an approved collection device.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Body Mass Index (BMI)
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in square meter (m^2).
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
From Parent Study Baseline at Week 96
Observational Cohort: Safety as Assessed by Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100
Absolute Change in LCI 5.0
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 5.0 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/20th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1)
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Relative Change in ppFEV1
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in BMI-for-age Z-score
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in m^2. z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight-for-age Z-score
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height-for-age Z-score
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Total Domain Score
Časové okno: From Parent Study Baseline at Week 96
The TSQM measures participants' experiences with their medication on four dimensions: effectiveness, side effects, convenience and global satisfaction. For each dimension, responses are added and transformed in the total domain score, which ranges from 0 to 100, where higher scores indicate greater satisfaction.
From Parent Study Baseline at Week 96
Time-to-first Pulmonary Exacerbation
Časové okno: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Percentage of Participants Having At Least 1 Pulmonary Exacerbation Event
Časové okno: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Number of Pulmonary Exacerbation Events Per Patient-year
Časové okno: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Rate of Change in LCI 2.5
Časové okno: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 2.5 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in LCI 5.0
Časové okno: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 5.0 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in ppFEV1
Časové okno: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in ppFEV1 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Treatment Period 2: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Časové okno: Day 1 up to Week 168
Day 1 up to Week 168

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. srpna 2015

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. září 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. září 2015

První zveřejněno (Odhad)

9. září 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. května 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. února 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX15-809-110

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na LUM/IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit