Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor

27 апреля 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 6 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Study 110 is a Phase 3, multicenter study in subjects aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del-CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation and who participated in Study 109 (NCT02514473) or Study 011B (NCT01897233). Study 110 is designed to evaluate the safety and efficacy of long term treatment of lumacaftor in combination with ivacaftor.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

246

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Herston, Австралия
      • New Lambton Heights, Австралия
      • Subiaco, Австралия
      • Westmead, Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия
  • Бельгия
      • Brussels, Бельгия
      • Leuven, Бельгия
  • Германия
      • Berlin, Германия
      • Giessen, Германия
      • Hanover, Германия
      • Koeln, Германия
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
  • Соединенное Королевство
      • Belfast, Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Соединенное Королевство
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты
    • California
      • Long Beach, California, Соединенные Штаты
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Соединенные Штаты
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты
    • New York
      • Buffalo, New York, Соединенные Штаты
      • Syracuse, New York, Соединенные Штаты
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты
      • Dayton, Ohio, Соединенные Штаты
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Соединенные Штаты
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты
  • Франция
      • Bordeaux Cedex, Франция
      • Paris, Франция
      • Paris Cedex 15, Франция
    • Cedex
      • Bron, Cedex, Франция
  • Швеция
      • Stockholm, Швеция

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

Subjects entering the Treatment Cohort must meet both of the following criteria:

  • Completed study visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B and did not permanently discontinue treatment
  • Willing to remain on a stable CF medication through the Safety Follow-up Visit.

Subjects entering the Observational Cohort must meet 1 of the following criteria:

  • Completed 24 weeks of study drug treatment in Study 109 or completed 24 weeks of study drug treatment and the Week 26 Safety Follow up in Study 011B.
  • Received at least 4 weeks of study drug and completed visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B.

Exclusion Criteria (Treatment Cohort Only):

  • History of any comorbidity or laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject (e.g., cirrhosis with portal hypertension).
  • Pregnant and nursing females.
  • Sexually active subjects of reproductive potential who are not willing to follow the contraception requirements.
  • History of drug intolerance in the prior study that would pose an additional risk to the subject in the opinion of investigator
  • History of poor compliance with study drug and/or procedure in the previous study as deemed by the investigator.
  • Participation in an investigational drug trial (including studies investigating lumacaftor and/or ivacaftor).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Treatment Period 1: LUM/IVA to LUM/IVA
Лекарство: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770
Лекарство: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770
Экспериментальный: Treatment Period 1: Placebo (PBO) to LUM/IVA
Лекарство: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770
Лекарство: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770
Без вмешательства: Treatment Period 1: Observational Cohort
Экспериментальный: Treatment Period 2: LUM/IVA
Лекарство: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770
Лекарство: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Другие имена:
  • люмакафтор/ивакафтор
  • VX-809/VX-770

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Treatment Period 1 (Treatment Cohorts): Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Временное ограничение: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Absolute Change in Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 2.5 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Sweat Chloride
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
Sweat samples were collected using an approved collection device.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Body Mass Index (BMI)
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in square meter (m^2).
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
From Parent Study Baseline at Week 96
Observational Cohort: Safety as Assessed by Serious Adverse Events (SAEs)
Временное ограничение: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100
Absolute Change in LCI 5.0
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 5.0 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/20th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1)
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Relative Change in ppFEV1
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in BMI-for-age Z-score
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in m^2. z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight-for-age Z-score
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height-for-age Z-score
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Total Domain Score
Временное ограничение: From Parent Study Baseline at Week 96
The TSQM measures participants' experiences with their medication on four dimensions: effectiveness, side effects, convenience and global satisfaction. For each dimension, responses are added and transformed in the total domain score, which ranges from 0 to 100, where higher scores indicate greater satisfaction.
From Parent Study Baseline at Week 96
Time-to-first Pulmonary Exacerbation
Временное ограничение: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Percentage of Participants Having At Least 1 Pulmonary Exacerbation Event
Временное ограничение: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Number of Pulmonary Exacerbation Events Per Patient-year
Временное ограничение: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Rate of Change in LCI 2.5
Временное ограничение: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 2.5 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in LCI 5.0
Временное ограничение: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 5.0 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in ppFEV1
Временное ограничение: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in ppFEV1 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Treatment Period 2: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Временное ограничение: Day 1 up to Week 168
Day 1 up to Week 168

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 августа 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 августа 2018 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 апреля 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 сентября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 сентября 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

9 сентября 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 мая 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

27 апреля 2021 г.

Последняя проверка

1 февраля 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • VX15-809-110

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования LUM/IVA

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться