Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor

27. April 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 6 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Study 110 is a Phase 3, multicenter study in subjects aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del-CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation and who participated in Study 109 (NCT02514473) or Study 011B (NCT01897233). Study 110 is designed to evaluate the safety and efficacy of long term treatment of lumacaftor in combination with ivacaftor.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

246

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Herston, Australien
      • New Lambton Heights, Australien
      • Subiaco, Australien
      • Westmead, Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
      • Leuven, Belgien
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland
      • Giessen, Deutschland
      • Hanover, Deutschland
      • Koeln, Deutschland
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
      • Paris, Frankreich
      • Paris Cedex 15, Frankreich
    • Cedex
      • Bron, Cedex, Frankreich
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten
    • California
      • Long Beach, California, Vereinigte Staaten
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Vereinigte Staaten
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten
      • Syracuse, New York, Vereinigte Staaten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten
      • Dayton, Ohio, Vereinigte Staaten
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Vereinigte Staaten
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten
  • Vereinigtes Königreich
      • Belfast, Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Inclusion Criteria:

Subjects entering the Treatment Cohort must meet both of the following criteria:

  • Completed study visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B and did not permanently discontinue treatment
  • Willing to remain on a stable CF medication through the Safety Follow-up Visit.

Subjects entering the Observational Cohort must meet 1 of the following criteria:

  • Completed 24 weeks of study drug treatment in Study 109 or completed 24 weeks of study drug treatment and the Week 26 Safety Follow up in Study 011B.
  • Received at least 4 weeks of study drug and completed visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B.

Exclusion Criteria (Treatment Cohort Only):

  • History of any comorbidity or laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject (e.g., cirrhosis with portal hypertension).
  • Pregnant and nursing females.
  • Sexually active subjects of reproductive potential who are not willing to follow the contraception requirements.
  • History of drug intolerance in the prior study that would pose an additional risk to the subject in the opinion of investigator
  • History of poor compliance with study drug and/or procedure in the previous study as deemed by the investigator.
  • Participation in an investigational drug trial (including studies investigating lumacaftor and/or ivacaftor).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Treatment Period 1: LUM/IVA to LUM/IVA
Arzneimittel: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770
Arzneimittel: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770
Experimental: Treatment Period 1: Placebo (PBO) to LUM/IVA
Arzneimittel: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770
Arzneimittel: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770
Kein Eingriff: Treatment Period 1: Observational Cohort
Experimental: Treatment Period 2: LUM/IVA
Arzneimittel: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770
Arzneimittel: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Andere Namen:
  • Lumacaftor/Ivacaftor
  • VX-809/VX-770

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Treatment Period 1 (Treatment Cohorts): Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Zeitfenster: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Change in Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 2.5 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Sweat Chloride
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
Sweat samples were collected using an approved collection device.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Body Mass Index (BMI)
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in square meter (m^2).
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
From Parent Study Baseline at Week 96
Observational Cohort: Safety as Assessed by Serious Adverse Events (SAEs)
Zeitfenster: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100
Absolute Change in LCI 5.0
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 5.0 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/20th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1)
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Relative Change in ppFEV1
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in BMI-for-age Z-score
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in m^2. z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight-for-age Z-score
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height-for-age Z-score
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Total Domain Score
Zeitfenster: From Parent Study Baseline at Week 96
The TSQM measures participants' experiences with their medication on four dimensions: effectiveness, side effects, convenience and global satisfaction. For each dimension, responses are added and transformed in the total domain score, which ranges from 0 to 100, where higher scores indicate greater satisfaction.
From Parent Study Baseline at Week 96
Time-to-first Pulmonary Exacerbation
Zeitfenster: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Percentage of Participants Having At Least 1 Pulmonary Exacerbation Event
Zeitfenster: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Number of Pulmonary Exacerbation Events Per Patient-year
Zeitfenster: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Rate of Change in LCI 2.5
Zeitfenster: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 2.5 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in LCI 5.0
Zeitfenster: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 5.0 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in ppFEV1
Zeitfenster: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in ppFEV1 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Treatment Period 2: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Zeitfenster: Day 1 up to Week 168
Day 1 up to Week 168

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. August 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. April 2020

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. September 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. September 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. September 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX15-809-110

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur LUM/IVA

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mexico

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren