Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor

tiistai 27. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 6 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Study 110 is a Phase 3, multicenter study in subjects aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del-CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation and who participated in Study 109 (NCT02514473) or Study 011B (NCT01897233). Study 110 is designed to evaluate the safety and efficacy of long term treatment of lumacaftor in combination with ivacaftor.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

246

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Herston, Australia
      • New Lambton Heights, Australia
      • Subiaco, Australia
      • Westmead, Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
      • Leuven, Belgia
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Ranska
      • Bordeaux Cedex, Ranska
      • Paris, Ranska
      • Paris Cedex 15, Ranska
    • Cedex
      • Bron, Cedex, Ranska
  • Ruotsi
      • Stockholm, Ruotsi
  • Saksa
      • Berlin, Saksa
      • Giessen, Saksa
      • Hanover, Saksa
      • Koeln, Saksa
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Yhdistynyt kuningaskunta
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Yhdysvallat
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Yhdysvallat
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat
    • New York
      • Buffalo, New York, Yhdysvallat
      • Syracuse, New York, Yhdysvallat
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat
      • Dayton, Ohio, Yhdysvallat
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat
    • Vermont
      • Colchester, Vermont, Yhdysvallat
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat
      • Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Inclusion Criteria:

Subjects entering the Treatment Cohort must meet both of the following criteria:

  • Completed study visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B and did not permanently discontinue treatment
  • Willing to remain on a stable CF medication through the Safety Follow-up Visit.

Subjects entering the Observational Cohort must meet 1 of the following criteria:

  • Completed 24 weeks of study drug treatment in Study 109 or completed 24 weeks of study drug treatment and the Week 26 Safety Follow up in Study 011B.
  • Received at least 4 weeks of study drug and completed visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B.

Exclusion Criteria (Treatment Cohort Only):

  • History of any comorbidity or laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject (e.g., cirrhosis with portal hypertension).
  • Pregnant and nursing females.
  • Sexually active subjects of reproductive potential who are not willing to follow the contraception requirements.
  • History of drug intolerance in the prior study that would pose an additional risk to the subject in the opinion of investigator
  • History of poor compliance with study drug and/or procedure in the previous study as deemed by the investigator.
  • Participation in an investigational drug trial (including studies investigating lumacaftor and/or ivacaftor).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Treatment Period 1: LUM/IVA to LUM/IVA
Lääke: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770
Lääke: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770
Kokeellinen: Treatment Period 1: Placebo (PBO) to LUM/IVA
Lääke: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770
Lääke: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770
Ei väliintuloa: Treatment Period 1: Observational Cohort
Kokeellinen: Treatment Period 2: LUM/IVA
Lääke: LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770
Lääke: LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
Muut nimet:
  • lumakaftori/ivakaftori
  • VX-809/VX-770

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Treatment Period 1 (Treatment Cohorts): Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absolute Change in Lung Clearance Index (LCI) 2.5
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 2.5 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Sweat Chloride
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
Sweat samples were collected using an approved collection device.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Body Mass Index (BMI)
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in square meter (m^2).
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
From Parent Study Baseline at Week 96
Observational Cohort: Safety as Assessed by Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100
Absolute Change in LCI 5.0
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 5.0 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/20th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1)
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Relative Change in ppFEV1
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in BMI-for-age Z-score
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in m^2. z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight-for-age Z-score
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height-for-age Z-score
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Total Domain Score
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline at Week 96
The TSQM measures participants' experiences with their medication on four dimensions: effectiveness, side effects, convenience and global satisfaction. For each dimension, responses are added and transformed in the total domain score, which ranges from 0 to 100, where higher scores indicate greater satisfaction.
From Parent Study Baseline at Week 96
Time-to-first Pulmonary Exacerbation
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Percentage of Participants Having At Least 1 Pulmonary Exacerbation Event
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Number of Pulmonary Exacerbation Events Per Patient-year
Aikaikkuna: From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Rate of Change in LCI 2.5
Aikaikkuna: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 2.5 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in LCI 5.0
Aikaikkuna: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 5.0 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in ppFEV1
Aikaikkuna: Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in ppFEV1 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Treatment Period 2: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
Aikaikkuna: Day 1 up to Week 168
Day 1 up to Week 168

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. elokuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 1. syyskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. syyskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 9. syyskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 27. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. helmikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX15-809-110

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset LUM/IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mexico

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa