このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor

2021年4月27日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated

A Phase 3, Rollover Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Long-term Treatment With Lumacaftor in Combination With Ivacaftor in Subjects Aged 6 Years and Older With Cystic Fibrosis, Homozygous for the F508del-CFTR Mutation

Study 110 is a Phase 3, multicenter study in subjects aged 6 years and older with cystic fibrosis (CF) who are homozygous for the F508del-CF transmembrane conductance regulator (CFTR) mutation and who participated in Study 109 (NCT02514473) or Study 011B (NCT01897233). Study 110 is designed to evaluate the safety and efficacy of long term treatment of lumacaftor in combination with ivacaftor.

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

246

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ
    • Arizona
      • Tucson、Arizona、アメリカ
    • California
      • Long Beach、California、アメリカ
      • Palo Alto、California、アメリカ
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ
    • Delaware
      • Wilmington、Delaware、アメリカ
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、アメリカ
      • Orlando、Florida、アメリカ
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ
    • Nebraska
      • Omaha、Nebraska、アメリカ
    • New Hampshire
      • Lebanon、New Hampshire、アメリカ
    • New York
      • Buffalo、New York、アメリカ
      • Syracuse、New York、アメリカ
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ
      • Cleveland、Ohio、アメリカ
      • Dayton、Ohio、アメリカ
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ
      • Houston、Texas、アメリカ
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ
    • Vermont
      • Colchester、Vermont、アメリカ
    • Virginia
      • Charlottesville、Virginia、アメリカ
      • Norfolk、Virginia、アメリカ
      • Richmond、Virginia、アメリカ
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ
    • Wisconsin
      • Madison、Wisconsin、アメリカ
      • Milwaukee、Wisconsin、アメリカ
  • イギリス
      • Belfast、イギリス
      • Edinburgh、イギリス
      • London、イギリス
    • West Yorkshire
      • Leeds、West Yorkshire、イギリス
  • オーストラリア
      • Herston、オーストラリア
      • New Lambton Heights、オーストラリア
      • Subiaco、オーストラリア
      • Westmead、オーストラリア
    • Victoria
      • Parkville、Victoria、オーストラリア
  • カナダ
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、カナダ
  • スウェーデン
      • Stockholm、スウェーデン
  • デンマーク
      • Copenhagen、デンマーク
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ
      • Giessen、ドイツ
      • Hanover、ドイツ
      • Koeln、ドイツ
  • フランス
      • Bordeaux Cedex、フランス
      • Paris、フランス
      • Paris Cedex 15、フランス
    • Cedex
      • Bron、Cedex、フランス
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー
      • Leuven、ベルギー

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

Inclusion Criteria:

Subjects entering the Treatment Cohort must meet both of the following criteria:

  • Completed study visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B and did not permanently discontinue treatment
  • Willing to remain on a stable CF medication through the Safety Follow-up Visit.

Subjects entering the Observational Cohort must meet 1 of the following criteria:

  • Completed 24 weeks of study drug treatment in Study 109 or completed 24 weeks of study drug treatment and the Week 26 Safety Follow up in Study 011B.
  • Received at least 4 weeks of study drug and completed visits up to Week 24 of Study 109 or Week 26 of Study 011B.

Exclusion Criteria (Treatment Cohort Only):

  • History of any comorbidity or laboratory abnormality that, in the opinion of the investigator, might confound the results of the study or pose an additional risk in administering study drug to the subject (e.g., cirrhosis with portal hypertension).
  • Pregnant and nursing females.
  • Sexually active subjects of reproductive potential who are not willing to follow the contraception requirements.
  • History of drug intolerance in the prior study that would pose an additional risk to the subject in the opinion of investigator
  • History of poor compliance with study drug and/or procedure in the previous study as deemed by the investigator.
  • Participation in an investigational drug trial (including studies investigating lumacaftor and/or ivacaftor).

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：Treatment Period 1: LUM/IVA to LUM/IVA
薬：LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

他の名前：
  • lumacaftor/イバカフトール
  • VX-809/VX-770
薬：LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
他の名前：
  • lumacaftor/イバカフトール
  • VX-809/VX-770
実験的：Treatment Period 1: Placebo (PBO) to LUM/IVA
薬：LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

他の名前：
  • lumacaftor/イバカフトール
  • VX-809/VX-770
薬：LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
他の名前：
  • lumacaftor/イバカフトール
  • VX-809/VX-770
介入なし：Treatment Period 1: Observational Cohort
実験的：Treatment Period 2: LUM/IVA
薬：LUM/IVA

Lumacaftor (LUM) 200 mg every 12 hours (q12h)/ivacaftor (IVA) 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).

LUM 400 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 12 years and older).

他の名前：
  • lumacaftor/イバカフトール
  • VX-809/VX-770
薬：LUM/IVA
LUM 200 mg q12h/IVA 250 mg q12h (for 6 through 11 years of age).
他の名前：
  • lumacaftor/イバカフトール
  • VX-809/VX-770

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
Treatment Period 1 (Treatment Cohorts): Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
時間枠：Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Absolute Change in Lung Clearance Index (LCI) 2.5
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 2.5 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/40th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Sweat Chloride
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
Sweat samples were collected using an approved collection device.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Body Mass Index (BMI)
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in square meter (m^2).
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Respiratory Domain Score
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
The CFQ-R is a validated participant-reported outcome measuring health-related quality of life for participants with cystic fibrosis. Respiratory domain assessed respiratory symptoms, score range: 0-100; higher scores indicating fewer symptoms and better health-related quality of life.
From Parent Study Baseline at Week 96
Observational Cohort: Safety as Assessed by Serious Adverse Events (SAEs)
時間枠：Day 1 up to Week 100
Day 1 up to Week 100
Absolute Change in LCI 5.0
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
LCI 5.0 represents the number of lung turnovers required to reduce the end tidal inert gas concentration to 1/20th of its starting value.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Percent Predicted Forced Expiratory Volume in 1 Second (ppFEV1)
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Relative Change in ppFEV1
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
FEV1 is the volume of air that can forcibly be blown out in one second, after full inspiration.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in BMI-for-age Z-score
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
BMI was defined as weight in kilograms divided by height in m^2. z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Weight-for-age Z-score
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Height-for-age Z-score
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
z-score is a statistical measure to describe whether a mean was above or below the standard. A z-score of 0 is equal to the mean and is considered normal. Lower numbers indicate values lower than the mean and higher numbers indicate values higher than the mean.
From Parent Study Baseline at Week 96
Absolute Change in Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication (TSQM) Total Domain Score
時間枠：From Parent Study Baseline at Week 96
The TSQM measures participants' experiences with their medication on four dimensions: effectiveness, side effects, convenience and global satisfaction. For each dimension, responses are added and transformed in the total domain score, which ranges from 0 to 100, where higher scores indicate greater satisfaction.
From Parent Study Baseline at Week 96
Time-to-first Pulmonary Exacerbation
時間枠：From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Percentage of Participants Having At Least 1 Pulmonary Exacerbation Event
時間枠：From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Number of Pulmonary Exacerbation Events Per Patient-year
時間枠：From Parent Study Baseline through Week 96
Pulmonary exacerbation was defined as the treatment with new or changed antibiotic therapy (intravenous, inhaled, or oral) for greater than or equal to 4 sinopulmonary signs/symptoms.
From Parent Study Baseline through Week 96
Rate of Change in LCI 2.5
時間枠：Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 2.5 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in LCI 5.0
時間枠：Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in LCI 5.0 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of Change in ppFEV1
時間枠：Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Rate of change analysis evaluates the change in ppFEV1 after long term treatment with LUM/IVA. A rate of change equal to zero would indicate that treatment effects were stable.
Day 15 after first dose of LUM/IVA through Week 96
Treatment Period 2: Safety and Tolerability as Assessed by Number of Participants With Treatment-Emergent Adverse Events (AEs) and Serious Adverse Events (SAEs)
時間枠：Day 1 up to Week 168
Day 1 up to Week 168

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年8月1日

一次修了 (実際)

2018年8月1日

研究の完了 (実際)

2020年4月1日

試験登録日

最初に提出

2015年9月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年9月4日

最初の投稿 (見積もり)

2015年9月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月27日

最終確認日

2021年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VX15-809-110

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

LUM/IVAの臨床試験

類似の治験を検索

スポンサーと協力者

医学的状態

薬物療法

CROs by country

CROs in Guatemala

条件

まれな病気

薬物療法

ダイエットサプリメント

スポンサー/協力者

場所

購読する