Studie bezpečnosti a účinnosti NP001 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a systémovým zánětem
3. května 2018 aktualizováno: Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 2 s NP001 u subjektů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a důkazy o zvýšeném systémovém zánětu
Tato studie hodnotí NP001 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) a prokázaným systémovým zánětem.
Polovina účastníků dostane NP001 a druhá polovina dostane placebo.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie NP001 u subjektů s ALS a důkazem zvýšeného systémového zánětu.
Subjekty budou rozděleny (1:1) do NP001 a placeba.
Lék nebo placebo bude podáváno intravenózně.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
138
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Spojené státy, 92862
- University of California, Irvine, Department of Neurology
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, CPMC
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University, Department of Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0293
- University of Kentucky, Albert B. Chandler Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
- Clinical & Translational Science Institute, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
- Carolinas Medical Center, Neurosciences Instutite-Neurology
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic at Morreene Road
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation-Cleveland Clinic Hospital
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97213
- Providence Brain & Spine Institute, ALS Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- University of Texas Health Sciences Center San Antonio
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
21 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Diagnóza klinicky možné, klinicky pravděpodobné (s laboratorní podporou nebo bez ní) nebo klinicky definitivní ALS (pomocí revidovaných El Escorial Criteria)
- Nucená vitální kapacita větší nebo rovna 65 % předpokládané pro věk a výšku
- Nástup slabosti související s ALS méně než 3 roky před první dávkou studovaného léku
- Koncentrace C-reaktivního proteinu (hs-CRP) v plazmě vyšší nebo rovna 0,113 mg/dl při předběžném screeningu/screeningu
- Stabilní dávka (více než 30 dnů) riluzolu, pokud podstupujete léčbu tímto přípravkem
- Pro ženy: Nesmí být v plodném věku nebo souhlasit s použitím adekvátní antikoncepce během studie
Klíčová kritéria vyloučení:
- Předpokládaná délka života méně než 6 měsíců
- Tracheotomie nebo používání ventilační podpory, včetně dvouúrovňového pozitivního tlaku v dýchacích cestách (BiPAP) nebo kontinuálního pozitivního tlaku v dýchacích cestách (CPAP)
- Aktivní plicní onemocnění
- Gastrostomie
- Léčba kmenovými buňkami
- Imunitní modulátorová terapie nebo účast na studiích jiných látek během 12 týdnů od předběžného screeningu/screeningu
- Nestabilní zdravotní stav jiný než ALS
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: NP001
NP001 2 mg/kg intravenózně po dobu 5 po sobě jdoucích dnů v měsíci 1 a po 3 po sobě jdoucí dny v měsících 2 až 6
|
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Normální fyziologický roztok intravenózním podáním po dobu 5 po sobě jdoucích dnů v měsíci 1 a po 3 po sobě jdoucí dny v měsících 2 až 6
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna od výchozí hodnoty ve skóre v dotazníku ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Změna funkce plic měřená pomalým čtením vitální kapacity
Časové okno: Výchozí stav a 6 měsíců
|
Výchozí stav a 6 měsíců
|
|
Čas na tracheotomii
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Až 6 měsíců
|
|
Změna hladin krevních zánětlivých biomarkerů
Časové okno: Výchozí stav, 3 a 6 měsíců
|
Výchozí stav, 3 a 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Gil Block, MD, PhD, Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.
- Vrchní vyšetřovatel: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Jonathan Katz, MD, California Pacific Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
29. srpna 2016
Primární dokončení (Aktuální)
12. prosince 2017
Dokončení studie (Aktuální)
12. prosince 2017
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. května 2016
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
6. června 2016
První zveřejněno (Odhad)
9. června 2016
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
7. května 2018
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. května 2018
Naposledy ověřeno
1. května 2018
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NP001-10-003
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .