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Studio sulla sicurezza e l'efficacia di NP001 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e infiammazione sistemica

3 maggio 2018 aggiornato da: Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico su NP001 in soggetti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e evidenza di elevata infiammazione sistemica

Questo studio valuta NP001 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e evidenza di infiammazione sistemica. La metà dei partecipanti riceverà NP001 e l'altra metà riceverà il placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su NP001 in soggetti con SLA e evidenza di elevata infiammazione sistemica. I soggetti saranno assegnati (1:1) a NP001 e placebo. Il farmaco o il placebo verranno somministrati per via endovenosa.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

138

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85259
        • Mayo Clinic Arizona
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92862
        • University of California, Irvine, Department of Neurology
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94115
        • Forbes Norris MDA/ALS Research Center, CPMC
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University, Department of Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0293
        • University of Kentucky, Albert B. Chandler Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • Clinical & Translational Science Institute, University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28207
        • Carolinas Medical Center, Neurosciences Instutite-Neurology
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Neurological Disorders Clinic at Morreene Road
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation-Cleveland Clinic Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute, ALS Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Neurological Institute
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229
        • University of Texas Health Sciences Center San Antonio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 21 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Diagnosi di SLA clinicamente possibile, clinicamente probabile (con o senza supporto di laboratorio) o clinicamente definita (utilizzando i criteri El Escorial rivisti)
  • Capacità vitale forzata maggiore o uguale al 65% di quella prevista per età e altezza
  • Insorgenza di debolezza correlata alla SLA meno di 3 anni prima della prima dose del farmaco in studio
  • Concentrazione plasmatica di proteina C-reattiva ad alta sensibilità (hs-CRP) maggiore o uguale a 0,113 mg/dL al pre-screening/screening
  • Dose stabile (superiore a 30 giorni) di riluzolo se sottoposto a trattamento con questo agente
  • Per le donne: non essere in età fertile o accettare di utilizzare un adeguato controllo delle nascite durante lo studio

Criteri chiave di esclusione:

  • Aspettativa di vita inferiore a 6 mesi
  • Tracheotomia o utilizzo di assistenza ventilatoria, inclusa la pressione positiva delle vie aeree a due livelli (BiPAP) o la pressione positiva continua delle vie aeree (CPAP)
  • Malattia polmonare attiva
  • Gastrostomia
  • Terapia con cellule staminali
  • Terapia con modulatori immunitari o partecipazione a studi su altri agenti entro 12 settimane dal pre-screening/screening
  • Condizione medica instabile diversa dalla SLA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: NP001
NP001 2 mg/kg mediante somministrazione endovenosa per 5 giorni consecutivi nel mese 1 e per 3 giorni consecutivi nei mesi da 2 a 6
Droga: NP001
Comparatore placebo: Placebo
Soluzione fisiologica normale mediante somministrazione endovenosa per 5 giorni consecutivi nel mese 1 e per 3 giorni consecutivi nei mesi da 2 a 6
Droga: Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Basale e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione della funzione polmonare misurata dalle letture della capacità vitale lenta
Lasso di tempo: Basale e 6 mesi
Basale e 6 mesi
È ora di tracheotomia
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Fino a 6 mesi
Variazione dei livelli di biomarcatori infiammatori nel sangue
Lasso di tempo: Basale, 3 e 6 mesi
Basale, 3 e 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Gil Block, MD, PhD, Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.
  • Investigatore principale: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center
  • Investigatore principale: Jonathan Katz, MD, California Pacific Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

29 agosto 2016

Completamento primario (Effettivo)

12 dicembre 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

12 dicembre 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 maggio 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 giugno 2016

Primo Inserito (Stima)

9 giugno 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 maggio 2018

Ultimo verificato

1 maggio 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NP001-10-003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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