Sikkerheds- og effektivitetsundersøgelse af NP001 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og systemisk inflammation
3. maj 2018 opdateret af: Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2 randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse af NP001 i forsøgspersoner med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og tegn på forhøjet systemisk inflammation
Denne undersøgelse evaluerer NP001 hos patienter med amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og tegn på systemisk inflammation.
Halvdelen af deltagerne vil modtage NP001, og den anden halvdel vil modtage placebo.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af NP001 i forsøgspersoner med ALS og tegn på forhøjet systemisk inflammation.
Forsøgspersoner vil blive allokeret (1:1) til NP001 og placebo.
Lægemiddel eller placebo vil blive givet intravenøst.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
138
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center - Barrow Neurology Clinics
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Mayo Clinic Arizona
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Orange, California, Forenede Stater, 92862
- University of California, Irvine, Department of Neurology
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94115
- Forbes Norris MDA/ALS Research Center, CPMC
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
- Mayo Clinic Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University, Department of Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0293
- University of Kentucky, Albert B. Chandler Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
- Clinical & Translational Science Institute, University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28207
- Carolinas Medical Center, Neurosciences Instutite-Neurology
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Duke Neurological Disorders Clinic at Morreene Road
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
- Cleveland Clinic Foundation-Cleveland Clinic Hospital
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
- Providence Brain & Spine Institute, ALS Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- Houston Methodist Neurological Institute
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- University of Texas Health Sciences Center San Antonio
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
21 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Diagnose af klinisk mulig, klinisk sandsynlig (med eller uden laboratoriestøtte) eller klinisk bestemt ALS (ved hjælp af de reviderede El Escorial Criteria)
- Tvungen vital kapacitet større end eller lig med 65 % af den forudsagte for alder og højde
- Begyndelse af ALS-relateret svaghed mindre end 3 år før første dosis af forsøgslægemidlet
- Plasma højfølsomt C-reaktivt protein (hs-CRP) koncentration på mere end eller lig med 0,113 mg/dL ved præ-screening/screening
- Stabil dosis (større end 30 dage) af riluzol, hvis du gennemgår behandling med dette middel
- For kvinder: Ikke være i den fødedygtige alder eller acceptere at bruge passende prævention under undersøgelsen
Nøgleekskluderingskriterier:
- Forventet levetid på mindre end 6 måneder
- Trakeotomi eller brug af respirationsassistance, inklusive Bi-level Positive Airway Pressure (BiPAP) eller Continuous Positive Airway Pressure (CPAP)
- Aktiv lungesygdom
- Gastrostomi
- Stamcelleterapi
- Immunmodulatorterapi eller deltagelse i undersøgelser af andre midler inden for 12 uger efter præ-screening/screening
- Ustabil medicinsk tilstand bortset fra ALS
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: NP001
NP001 2 mg/kg ved intravenøs administration i 5 på hinanden følgende dage i måned 1 og i 3 på hinanden følgende dage i måned 2 til 6
|
|
|
Placebo komparator: Placebo
Normalt saltvand ved intravenøs administration i 5 på hinanden følgende dage i måned 1 og i 3 på hinanden følgende dage i måned 2 til 6
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring fra baseline i score på ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) spørgeskema
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Ændring i lungefunktionen målt ved langsomme aflæsninger af vitalkapacitet
Tidsramme: Baseline og 6 måneder
|
Baseline og 6 måneder
|
|
Tid til trakeotomi
Tidsramme: Op til 6 måneder
|
Op til 6 måneder
|
|
Ændringer i niveauer af blodinflammatoriske biomarkører
Tidsramme: Baseline, 3 og 6 måneder
|
Baseline, 3 og 6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Gil Block, MD, PhD, Neuraltus Pharmaceuticals, Inc.
- Ledende efterforsker: Robert G. Miller, MD, California Pacific Medical Center
- Ledende efterforsker: Jonathan Katz, MD, California Pacific Medical Center
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
29. august 2016
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. december 2017
Studieafslutning (Faktiske)
12. december 2017
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
24. maj 2016
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
6. juni 2016
Først opslået (Skøn)
9. juni 2016
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
7. maj 2018
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. maj 2018
Sidst verificeret
1. maj 2018
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NP001-10-003
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .