Léčebný účinek tamoxifenu na pacienty s DMD
Duchennova svalová dystrofie (DMD) je progresivní devastující onemocnění, které postihuje především chlapce, s incidencí asi 1:3 500 živě narozených dětí. Patologie DMD je výsledkem neopraveného poškození svalů, které vede k nahrazení svalové tkáně jizvou, což je proces známý jako fibróza. V současné době neexistuje účinná léčba onemocnění. Jedinou terapií nabízenou těmto chlapcům jsou steroidy, které mírně zpomalily progresi onemocnění. Chlapci ztrácejí schopnost chodit ve věku kolem 12 let a umírají ve 4. dekádě života na vážné problémy se srdcem a plícemi.
V této studii budou výzkumníci testovat účinnost léčby tamoxifenem u ambulantních chlapců s DMD. Tamoxifen je lék používaný k paliativní léčbě pacientek s rakovinou prsu a má vynikající bezpečnostní profil. Kromě toho byl Tamoxifen v minulosti testován u chlapců pro jiné pediatrické indikace a prokázal vynikající bezpečnost bez vedlejších účinků.
Tamoxifen je v této studii testován jako terapie DMD z následujících důvodů:
(i) bylo prokázáno, že má antifibrotický účinek v mnoha systémech in vivo; (ii) pomáhá při opravě poškozených svalů.
Jinými slovy, očekává se, že tamoxifen bude mít synergický účinek na pacienty s DMD díky svému dvojímu mechanismu účinku. Bylo skutečně prokázáno, že tamoxifen má významné příznivé účinky na mdx myším modelu DMD. Také malá soucitná kohorta 3 chlapců, léčených po dobu 6 měsíců tamoxifenem, přinesla velmi povzbudivé výsledky.
Přehled studie
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 1
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ambulantní
Kritéria vyloučení:
- Neambulantní
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: open label studie
jednoramenná otevřená studie
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Vzdálenost 6 minut chůze (6MWD)
Časové okno: Šestiminutová vzdálenost chůze bude testována během 36 měsíců zkoušky. Prvních 12 měsíců bude test 6minutové chůze testován každé 3 měsíce a po dobu sledování 24 měsíců se bude provádět každých 6 měsíců.
|
Hodnocení PT
|
Šestiminutová vzdálenost chůze bude testována během 36 měsíců zkoušky. Prvních 12 měsíců bude test 6minutové chůze testován každé 3 měsíce a po dobu sledování 24 měsíců se bude provádět každých 6 měsíců.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: NSAA bude testována po dobu 36 měsíců studie. Prvních 12 měsíců se bude NSAA testovat každé 3 měsíce a po dobu sledování 24 měsíců každých 6 měsíců.
|
Hodnocení PT
|
NSAA bude testována po dobu 36 měsíců studie. Prvních 12 měsíců se bude NSAA testovat každé 3 měsíce a po dobu sledování 24 měsíců každých 6 měsíců.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Nemoci pohybového aparátu
- Svalová onemocnění
- Neuromuskulární onemocnění
- Svalové poruchy, atrofické
- Svalové dystrofie
- Svalová dystrofie, Duchenne
- Fyziologické účinky léků
- Antineoplastická činidla
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Antagonisté hormonů
- Činidla pro zachování hustoty kostí
- Antagonisté estrogenu
- Selektivní modulátory estrogenových receptorů
- Modulátory estrogenových receptorů
- Tamoxifen
Další identifikační čísla studie
- DMDTAM001-HMO-CTIL
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .