Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Behandlingseffekt af Tamoxifen på patienter med DMD

21. juli 2022 opdateret af: Talia Dor, Hadassah Medical Organization

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en progressiv ødelæggende sygdom, der primært rammer drenge, med en forekomst på omkring 1:3.500 levendefødte. Patologien ved DMD er et resultat af ikke-repareret muskelskade, der fører til muskelvævserstatning med arvæv, en proces kendt som fibrose. I øjeblikket er der ingen effektiv behandling for sygdommen. Den eneste terapi, der tilbydes til disse drenge, er steroider, som en smule forsinkede sygdomsprogressionen. Drengene mister deres evne til at gå omkring de 12 år, og dør i det 4. årti af livet af alvorlige hjerte- og lungeproblemer.

I denne undersøgelse vil efterforskere teste effektiviteten af ​​Tamoxifen-behandling hos ambulante DMD-drenge. Tamoxifen er et lægemiddel, der bruges til palliativ behandling af brystkræftpatienter og har en enestående sikkerhedsprofil. Derudover blev Tamoxifen tidligere testet hos drenge for andre pædiatriske indikationer og viste en fremragende sikkerhed uden bivirkninger.

Tamoxifen bliver testet i denne undersøgelse som en terapi for DMD af følgende årsager:

(i) det blev vist at have anti-fibrotisk virkning i flere in vivo-systemer; (ii) det hjælper med at reparere beskadigede muskler.

Med andre ord forventes Tamoxifen at have en synergistisk effekt på DMD-patienter på grund af dets dobbelte virkningsmekanisme. Tamoxifen viste sig faktisk at have betydelige gavnlige virkninger i mdx-musemodellen af ​​DMD. Også en lille medfølende gruppe på 3 drenge, behandlet i 6 måneder med Tamoxifen, gav meget opmuntrende resultater.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 1

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Ambulant

Ekskluderingskriterier:

  • Ikke ambulerende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: open label undersøgelse
en-arms åben-label undersøgelse
Medicin: Tamoxifen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
6-minutters gåafstand (6MWD)
Tidsramme: De seks minutters gåafstand vil blive testet i løbet af de 36 måneder, forsøget varer. I de første 12 måneder testes 6 minutters gangtest hver 3. måned og i opfølgningsperioden på 24 måneder vil den blive udført hver 6. måned.
PT evaluering
De seks minutters gåafstand vil blive testet i løbet af de 36 måneder, forsøget varer. I de første 12 måneder testes 6 minutters gangtest hver 3. måned og i opfølgningsperioden på 24 måneder vil den blive udført hver 6. måned.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
North Star-vurdering (NSAA)
Tidsramme: NSAA vil blive testet i løbet af de 36 måneder af forsøget. I de første 12 måneder vil NSAA blive testet hver 3. måned, og i opfølgningsperioden på 24 måneder vil det blive udført hver 6. måned.
PT evaluering
NSAA vil blive testet i løbet af de 36 måneder af forsøget. I de første 12 måneder vil NSAA blive testet hver 3. måned, og i opfølgningsperioden på 24 måneder vil det blive udført hver 6. måned.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hadassah Medical Organization

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2016

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2016

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. juli 2016

Først opslået (Skøn)

15. juli 2016

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. juli 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. juli 2022

Sidst verificeret

1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DMDTAM001-HMO-CTIL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner