A tamoxifen kezelés hatása a DMD-ben szenvedő betegekre

A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) egy progresszív, pusztító betegség, amely főként fiúkat érint, és körülbelül 1:3500 élveszületéssel fordul elő. A DMD patológiája a nem javult izomkárosodás eredménye, amely az izomszövet hegszövettel történő helyettesítéséhez vezet, ezt a folyamatot fibrózisnak nevezik. Jelenleg nincs hatékony kezelés a betegségre. Az egyetlen terápia, amelyet ezeknek a fiúknak kínálnak, a szteroidok, amelyek kissé késleltették a betegség progresszióját. A fiúk 12 éves koruk körül elveszítik járóképességüket, és életük 4. évtizedében súlyos szív- és tüdőproblémák miatt halnak meg.

Ebben a vizsgálatban a kutatók a tamoxifen-kezelés hatékonyságát fogják tesztelni ambuláns DMD-s fiúknál. A tamoxifen egy mellrákos betegek palliatív kezelésére használt gyógyszer, és kiemelkedő biztonsági profillal rendelkezik. Ezenkívül a Tamoxifent korábban fiúkon is tesztelték más gyermekgyógyászati ​​indikációkra, és kiváló biztonságosságot mutatott mellékhatások nélkül.

Ebben a vizsgálatban a tamoxifent a DMD terápiájaként tesztelik a következő okok miatt:

(i) kimutatták, hogy antifibrotikus hatással rendelkezik több in vivo rendszerben; (ii) segíti a sérült izmok helyreállítását.

Más szavakkal, a tamoxifen kettős hatásmechanizmusa miatt várhatóan szinergikus hatást fejt ki a DMD-s betegekre. Valójában a tamoxifenről kimutatták, hogy jelentős jótékony hatásai vannak a DMD mdx egérmodelljében. Emellett egy 3 fiúból álló kis könyörületes kohorsz, akiket 6 hónapon át Tamoxifennel kezeltek, nagyon biztató eredményeket hozott.