Transplantace plic a kostní dřeně pro selhání plic a kostní dřeně

Kritéria pro zařazení:

Jednotlivci musí splňovat všechna následující kritéria, aby byli způsobilí pro tuto studii.

1. Subjekt musí být schopen porozumět a poskytnout informovaný souhlas.
2. Muž nebo žena ve věku 18 až 60 let včetně, v době informovaného souhlasu.
3. Splnit kritéria pro zařazení do seznamu UNOS pro transplantaci plic.

4. Pacienti musí mít průkaz konečného stádia plicního onemocnění. Příklady takových onemocnění zahrnují, ale nejsou omezeny na:

   • Plicní fibróza
   • COPD/emfyzém

5. Pacienti musí mít známky selhání kostní dřeně s abnormálně nízkým počtem buněk alespoň v jedné hematopoetické linii, což z pacienta dělá špatného kandidáta na dlouhodobou imunosupresivní léčbu. Způsobilí pacienti musí splňovat alespoň jedno z následujících kritérií:

   • Nevysvětlitelná neutropenie neindukovaná léky s absolutním počtem neutrofilů <1500/µl v předchozím roce, potvrzená opakovaným testováním
   • Nevysvětlitelná trombocytopenie neindukovaná léky s průměrným počtem krevních destiček <100 000/µl v předchozím roce, potvrzená opakovaným testováním
   • Nevysvětlitelná, nehemolytická anémie s hladinou hemoglobinu < 12 g/dl v předchozím roce, potvrzená opakovaným testováním
6. GFR ≥45 ml/min/1,73 m2.
7. AST, ALT ≤ 4x horní hranice normy, celkový bilirubin ≤ 2,5 mg/dl, normální INR, albumin > 3,0 g/dl
8. Srdeční ejekční frakce ≥ 40 % nebo zkrácení frakce ≥ 26 %.
9. Negativní těhotenský test pro ženy, pokud nejsou chirurgicky sterilizovány.
10. Všechny ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí souhlasit s používáním metody antikoncepce schválené FDA po dobu až 24 měsíců po BMT nebo po dobu, kdy budou užívat jakékoli léky, které mohou poškodit těhotenství, nenarozené dítě nebo mohou způsobit porod. přeběhnout.
11. Subjekt bude také informován o možných rizicích neplodnosti po BMT a bude mu doporučeno diskutovat o bankovnictví spermií nebo odběru oocytů.

Kritéria vyloučení:

Jedinci, kteří splňují některé z těchto kritérií, nejsou způsobilí pro tuto studii.

1. Neschopnost nebo neochota účastníka dát písemný informovaný souhlas nebo dodržovat protokol studie.
2. Pacienti, kteří mají základní maligní onemocnění.
3. Pacienti, kteří mají nemaligní onemocnění nevyžadující BMT.
4. HIV pozitivní sérologicky nebo PCR, HTLV pozitivní sérologicky. Pokud je sérologie HTLV pozitivní, bude potvrzena testováním nukleových kyselin (NAT). Pokud je HTLV NAT negativní, subjekt zůstane způsobilý bez ohledu na výsledek sérologie HTLV.
5. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
6. Alergie na DMSO nebo jakoukoli jinou složku použitou při výrobě produktu kmenových buněk.
7. Nekontrolovaná plicní infekce stanovená rentgenovými nálezy a/nebo významné klinické zhoršení. POZNÁMKA: Kolonizace plic více organismy je běžná a nebude považována za vylučovací kritérium.
8. Nekontrolovaná infekce, jak je stanoveno vhodným zobrazovacím a/nebo potvrzujícím testováním, např. hemokultury, PCR testy atd.
9. Nedávný příjemce jakékoli licencované nebo testované živé oslabené vakcíny (vakcín) během 4 týdnů po transplantaci.
10. Minulé nebo současné zdravotní problémy nebo nálezy z fyzikálního vyšetření nebo laboratorního testování, které nejsou uvedeny výše, které podle názoru zkoušejícího mohou představovat další rizika vyplývající z účasti ve studii, mohou narušit schopnost účastníka splnit požadavky studie nebo které mohou ovlivnit kvalitu nebo interpretaci dat získaných ze studie.