Transplantation de poumon et de moelle osseuse en cas d'insuffisance pulmonaire et de moelle osseuse

Critère d'intégration:

Les personnes doivent répondre à tous les critères suivants pour être éligibles à cette étude.

1. Le sujet doit être capable de comprendre et de fournir un consentement éclairé.
2. Homme ou femme, âgé de 18 à 60 ans inclus, au moment du consentement éclairé.
3. Répondre aux critères d'inscription UNOS pour la transplantation pulmonaire.

4. Les patients doivent présenter des signes de maladie pulmonaire en phase terminale. Des exemples de telles maladies comprennent, mais sans s'y limiter :

   • Fibrose pulmonaire
   • MPOC/emphysème

5. Les patients doivent présenter des signes d'insuffisance médullaire avec un faible nombre de cellules anormales dans au moins une lignée hématopoïétique, ce qui fait du patient un mauvais candidat pour un traitement immunosuppresseur à long terme. Les patients éligibles doivent répondre à au moins un des critères suivants :

   • Neutropénie inexpliquée non médicamenteuse avec un nombre absolu de neutrophiles < 1 500/µL l'année précédente, confirmé par des tests répétés
   • Thrombocytopénie inexpliquée non médicamenteuse avec une numération plaquettaire moyenne <100 000/µL l'année précédente, confirmée par des tests répétés
   • Anémie non hémolytique inexpliquée, avec un taux d'hémoglobine < 12 g/dL l'année précédente, confirmé par des tests répétés
6. GFR ≥45 ml/min/1,73 m2.
7. AST, ALT ≤ 4x limite supérieure de la normale, bilirubine totale ≤ 2,5 mg/dL, INR normal, albumine > 3,0 g/dL
8. Fraction d'éjection cardiaque ≥ 40 % ou fraction de raccourcissement ≥ 26 %.
9. Test de grossesse négatif pour les femmes, sauf stérilisation chirurgicale.
10. Toutes les femmes en âge de procréer et les hommes sexuellement actifs doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception approuvée par la FDA jusqu'à 24 mois après la BMT ou aussi longtemps qu'ils prennent des médicaments susceptibles de nuire à une grossesse, à un enfant à naître ou à l'accouchement. défaut.
11. Le sujet sera également conseillé sur les risques potentiels d'infertilité à la suite d'une BMT et conseillé de discuter de la banque de sperme ou de la récolte des ovocytes.

Critère d'exclusion:

Les personnes qui répondent à l'un de ces critères ne sont pas éligibles pour cette étude.

1. Incapacité ou refus d'un participant de donner son consentement éclairé écrit ou de se conformer au protocole de l'étude.
2. Les patients qui ont des affections malignes sous-jacentes.
3. Patients atteints d'affections non malignes ne nécessitant pas de GMO.
4. VIH positif par sérologie ou PCR, HTLV positif par sérologie. Si la sérologie HTLV est positive, elle sera confirmée par un test d'acide nucléique (NAT). Si HTLV NAT est négatif, le sujet restera éligible quel que soit le résultat sérologique HTLV.
5. Femelles gestantes ou allaitantes.
6. Allergie au DMSO ou à tout autre ingrédient utilisé dans la fabrication du produit à base de cellules souches.
7. Infection pulmonaire non maîtrisée, déterminée par les résultats radiographiques et/ou une détérioration clinique importante. REMARQUE : La colonisation pulmonaire par plusieurs organismes est courante et ne sera pas considérée comme un critère d'exclusion.
8. Infection non contrôlée, telle que déterminée par l'imagerie appropriée et/ou les tests de confirmation, par ex. hémocultures, tests PCR, etc.
9. Receveur récent de tout vaccin vivant atténué autorisé ou expérimental dans les 4 semaines suivant la greffe.
10. Des problèmes médicaux passés ou actuels ou des résultats d'examens physiques ou de tests de laboratoire qui ne sont pas énumérés ci-dessus, qui, de l'avis de l'investigateur, peuvent présenter des risques supplémentaires liés à la participation à l'étude, peuvent interférer avec la capacité du participant à se conformer aux exigences de l'étude ou qui peuvent avoir un impact sur la qualité ou l'interprétation des données obtenues à partir de l'étude.