Lunge- og knoglemarvstransplantation for lunge- og knoglemarvssvigt

Inklusionskriterier:

Enkeltpersoner skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til denne undersøgelse.

1. Forsøgsperson skal kunne forstå og give informeret samtykke.
2. Mand eller kvinde, 18 til 60 år, inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke.
3. Opfyld kriterierne for UNOS-notering til lungetransplantation.

4. Patienter skal have tegn på lungesygdom i slutstadiet. Eksempler på sådanne sygdomme omfatter, men er ikke begrænset til:

   • Lungefibrose
   • KOL/emfysem

5. Patienter skal have tegn på knoglemarvssvigt med unormalt lavt celletal i mindst én hæmatopoietisk linje, hvilket gør patienten til en dårlig kandidat til langvarig immunsuppressiv behandling. Kvalificerede patienter skal opfylde mindst et af følgende kriterier:

   • Uforklaret, ikke-lægemiddelinduceret neutropeni med absolut neutrofiltal på <1500/µL det foregående år, bekræftet ved gentagen test
   • Uforklaret, ikke-lægemiddelinduceret trombocytopeni med gennemsnitlige trombocyttal på <100.000/µL det foregående år, bekræftet ved gentagen test
   • Uforklaret, ikke-hæmolytisk anæmi, med et hæmoglobinniveau på < 12 g/dL det foregående år, bekræftet ved gentagen test
6. GFR ≥45 ml/min/1,73 m2.
7. AST, ALT ≤4x øvre grænse for normal, total bilirubin ≤ 2,5 mg/dL, normal INR, albumin >3,0 g/dL
8. Hjerteudstødningsfraktion ≥ 40 % eller afkortningsfraktion ≥ 26 %.
9. Negativ graviditetstest for kvinder, medmindre den er kirurgisk steriliseret.
10. Alle kvinder i den fødedygtige alder og seksuelt aktive mænd skal acceptere at bruge en FDA godkendt præventionsmetode i op til 24 måneder efter BMT eller så længe de tager medicin, der kan skade en graviditet, et ufødt barn eller kan forårsage fødsel defekt.
11. Forsøgspersonen vil også blive rådgivet om de potentielle risici for infertilitet efter BMT og rådgivet om at diskutere sædbank eller oocythøst.

Ekskluderingskriterier:

Personer, der opfylder nogen af ​​disse kriterier, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse.

1. En deltagers manglende evne eller vilje til at give skriftligt informeret samtykke eller overholde undersøgelsesprotokol.
2. Patienter, der har underliggende maligne tilstande.
3. Patienter, der har ikke-maligne tilstande, der ikke kræver BMT.
4. HIV-positiv ved serologi eller PCR, HTLV-positiv ved serologi. Hvis HTLV-serologien er positiv, vil den blive bekræftet ved nukleinsyretest (NAT). Hvis HTLV NAT er negativ, vil forsøgspersonen forblive kvalificeret uanset HTLV-serologiresultatet.
5. Kvinder, der er gravide, eller som ammer.
6. Allergi over for DMSO eller enhver anden ingrediens, der anvendes i fremstillingen af ​​stamcelleproduktet.
7. Ukontrolleret lungeinfektion, som bestemt af radiografiske fund og/eller signifikant klinisk forværring. BEMÆRK: Pulmonal kolonisering med flere organismer er almindelig og vil ikke blive betragtet som et eksklusionskriterium.
8. Ukontrolleret infektion, som bestemt ved passende billeddannelse og/eller bekræftende test, f.eks. blodkulturer, PCR-test mv.
9. Nylig modtager af enhver licenseret eller forsøgsmæssig levende svækket vaccine(r) inden for 4 uger efter transplantation.
10. Tidligere eller nuværende medicinske problemer eller fund fra fysisk undersøgelse eller laboratorieundersøgelser, som ikke er anført ovenfor, som efter investigators mening kan udgøre yderligere risici ved deltagelse i undersøgelsen, kan forstyrre deltagerens evne til at overholde undersøgelsens krav eller som kan påvirke kvaliteten eller fortolkningen af ​​data opnået fra undersøgelsen.