Lungen- und Knochenmarktransplantation bei Lungen- und Knochenmarkversagen

Einschlusskriterien:

Einzelpersonen müssen alle der folgenden Kriterien erfüllen, um für diese Studie in Frage zu kommen.

1. Das Subjekt muss in der Lage sein, eine informierte Zustimmung zu verstehen und zu erteilen.
2. Männlich oder weiblich, 18 bis einschließlich 60 Jahre alt, zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung.
3. Erfüllen Sie die Kriterien für die Aufnahme in die UNOS-Liste für Lungentransplantationen.

4. Patienten müssen Hinweise auf eine Lungenerkrankung im Endstadium haben. Beispiele für solche Krankheiten umfassen, sind aber nicht beschränkt auf:

   • Lungenfibrose
   • COPD/Emphysem

5. Die Patienten müssen Hinweise auf ein Knochenmarkversagen mit abnorm niedriger Zellzahl in mindestens einer hämatopoetischen Linie haben, was den Patienten zu einem schlechten Kandidaten für eine immunsuppressive Langzeittherapie macht. Geeignete Patienten müssen mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllen:

   • Unerklärte, nicht durch Arzneimittel induzierte Neutropenie mit absoluten Neutrophilenzahlen von < 1500/µl im Vorjahr, bestätigt durch Wiederholungstests
   • Unerklärte, nicht durch Arzneimittel induzierte Thrombozytopenie mit mittleren Thrombozytenzahlen von < 100.000/µl im Vorjahr, bestätigt durch Wiederholungstests
   • Ungeklärte, nicht hämolytische Anämie mit einem Hämoglobinwert von < 12 g/dl im Vorjahr, bestätigt durch Wiederholungstests
6. GFR ≥45 ml/min/1,73 m2.
7. AST, ALT ≤ 4x Obergrenze des Normalwerts, Gesamtbilirubin ≤ 2,5 mg/dl, normale INR, Albumin > 3,0 g/dl
8. Herzauswurffraktion ≥ 40 % oder Verkürzungsfraktion ≥ 26 %.
9. Negativer Schwangerschaftstest für Frauen, sofern nicht chirurgisch sterilisiert.
10. Alle Frauen im gebärfähigen Alter und sexuell aktive Männer müssen zustimmen, eine von der FDA zugelassene Methode zur Empfängnisverhütung bis zu 24 Monate nach der KMT anzuwenden oder solange sie Medikamente einnehmen, die einer Schwangerschaft oder einem ungeborenen Kind schaden oder eine Geburt verursachen können Defekt.
11. Die Patientin wird auch über die potenziellen Risiken einer Unfruchtbarkeit nach einer KMT beraten und angewiesen, eine Samenbank oder die Eizellentnahme zu besprechen.

Ausschlusskriterien:

Personen, die eines dieser Kriterien erfüllen, sind für diese Studie nicht geeignet.

1. Unfähigkeit oder mangelnde Bereitschaft eines Teilnehmers, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben oder das Studienprotokoll einzuhalten.
2. Patienten mit bösartigen Grunderkrankungen.
3. Patienten mit nicht bösartigen Erkrankungen, die keine BMT erfordern.
4. HIV-positiv durch Serologie oder PCR, HTLV-positiv durch Serologie. Wenn die HTLV-Serologie positiv ist, wird dies durch einen Nukleinsäuretest (NAT) bestätigt. Wenn HTLV-NAT negativ ist, bleibt das Subjekt unabhängig vom HTLV-Serologieergebnis teilnahmeberechtigt.
5. Frauen, die schwanger sind oder stillen.
6. Allergie gegen DMSO oder einen anderen Inhaltsstoff, der bei der Herstellung des Stammzellenprodukts verwendet wird.
7. Unkontrollierte Lungeninfektion, wie anhand von Röntgenbefunden und/oder signifikanter klinischer Verschlechterung festgestellt. HINWEIS: Eine Besiedlung der Lunge mit mehreren Organismen ist häufig und wird nicht als Ausschlusskriterium angesehen.
8. Unkontrollierte Infektion, bestimmt durch geeignete Bildgebung und/oder Bestätigungstests, z. Blutkulturen, PCR-Tests usw.
9. Kürzlicher Empfänger eines zugelassenen oder in der Erprobung befindlichen attenuierten Lebendimpfstoffes innerhalb von 4 Wochen nach der Transplantation.
10. Frühere oder aktuelle medizinische Probleme oder Befunde aus körperlichen Untersuchungen oder Labortests, die oben nicht aufgeführt sind und die nach Ansicht des Prüfarztes zusätzliche Risiken für die Teilnahme an der Studie darstellen können, können die Fähigkeit des Teilnehmers beeinträchtigen, die Studienanforderungen zu erfüllen oder die sich auf die Qualität oder Interpretation der aus der Studie gewonnenen Daten auswirken können.