Postmarketingový dohled (sledování výsledků použití) s Refixia®
23. dubna 2026 aktualizováno: Novo Nordisk A/S
Postmarketingový dohled (sledování výsledků použití) s Refixia®. Multicentrický, neintervenční postmarketingový dohled nad bezpečností a účinností Refixie® v běžné klinické péči o pacienty s hemofilií B v Japonsku.
Účastníci jsou zváni k účasti na této studii, protože mají hemofilii B. Účelem této studie je posoudit bezpečnost a účinnost přípravku Refixia® při dlouhodobém rutinním používání u pacientů s hemofilií B. Účastníci získají přípravek Refixia® jako předepsal jim jejich studijní lékař.
Studie bude pro účastníka trvat do září 2025.
Účastníci mohou být požádáni o vyplnění dotazníků kvality života (pokud jsou starší 15 let).
Krevní vzorky odebrané účastníkům v rámci rutinní klinické praxe budou také použity k prověření bezpečnosti dlouhodobého užívání Refixie®.
Přehled studie
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
28
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Søborg, Dánsko
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Aichi, Japonsko, 466-8560
- Nagoya University Hospital_Blood Transfusion
-
Aomori, Japonsko, 030-8553
- Aomori Prefectural Central Hospital_Pediatrics
-
Chiba, Japonsko, 270-2296
- Matsudo City General Hospital_Pediatrics
-
Chiba, Japonsko, 286-8523
- Japan Red Cross Narita Hospital_Hematology and Oncology
-
Chiba-shi, Chiba, Japonsko, 260-8677
- Chiba University Hospital_Diabetes, Metabolism and Endocrinology
-
Hyōgo, Japonsko, 654-0047
- Hyogo prefectural kobe children's hospital Dept. of Haem and Onclogy
-
Ibaraki, Japonsko, 300-0395
- Tokyo Medical University Ibaraki Medical Center_Ibaraki
-
Ishikawa, Japonsko, 920-8530
- Ishikawa Prefectural Central Hospital_Haematology
-
Kanagawa, Japonsko, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital_Pediatrics
-
Kanagawa, Japonsko, 252-0375
- Kitasato University Hospital_Blood Transfusion
-
Kitakyusyu-shi, Fukuoka, Japonsko, 807 8555
- Hospital of the University of Occupational And Environmental Health Japan_Pediatrics
-
Maebashi-shi, Gunma, Japonsko, 371-8511
- Gunma University Hospital_Hematology
-
Naha-shi, Okinawa, Japonsko, 902-8511
- Naha City Hospital_Cardiovascular Medicine
-
Nara, Japonsko, 634-8522
- Nara Medical University Hospital_Pediatrics
-
Nishinomiya-shi, Hyogo, Japonsko, 663 8051
- The Hospital of Hyogo College of Medicine_Haematology
-
Saitama, Japonsko, 330-8777
- Saitama Children's Med Centre_Hematology-Oncology
-
Tokushima, Japonsko, 773-8502
- Tokushima Red Cross Hospital_Pediatrics
-
Tokushima, Japonsko, 770-8503
- Tokushima University Hospital_Pediatrics
-
Tokyo, Japonsko, 160-0023
- Tokyo Medical Univ. Hospital_Laboratory Medicine
-
Tokyo, Japonsko, 167-0035
- Ogikubo Hospital_Blood Coagulation
-
Yamagata, Japonsko, 992-0035
- Ishiyama Clinic
-
Yokohama-shi, Kanagawa, Japonsko, 241-0811
- St. Marianna Univ., Yokohama City Seibu HP, Pediatrics Dept,
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s hemofilií B
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Podepsaný souhlas získaný před jakýmikoli činnostmi souvisejícími se studií (činnostmi souvisejícími se studiem se rozumí jakýkoli postup související se záznamem dat podle protokolu).
- Rozhodnutí zahájit léčbu komerčně dostupnou Refixií® bylo učiněno pacientem/právně přijatelným zástupcem (LAR) a ošetřujícím lékařem před a nezávisle na rozhodnutí zařadit pacienta do této studie. Na každém místě této studie budou postupně registrováni všichni pacienti od prvního pacienta po spuštění systému Refixia® (konsekutivně registrovaný systém).
- Diagnóza hemofilie B u mužů i žen, bez věkového omezení. Pacienti mladší 12 let budou nadále registrováni po dobu 3 let náborového období bez ohledu na cílový počet pacientů.
- Noví pacienti, kteří dosud nebyli vystaveni Refixii®. Do této studie mohou být zařazeni také pacienti dříve vystavení Refixii® v klinické studii NN7999-3639, -3747, -3774, -3775 nebo -3895. Pacienti, kteří se zúčastnili klinické studie NN7999 -3774 nebo -3895, mohou být do této studie zařazeni jako kontinuální případy do 30. září 2024 (jeden rok před plánovaným datem ukončení studie).
Kritéria vyloučení:
- Předchozí účast na této studii. Účast je definována jako poskytnutí informovaného souhlasu v této studii
- Duševní neschopnost, neochota nebo jazykové bariéry vylučující přiměřené porozumění nebo spolupráci
- Známá nebo předpokládaná přecitlivělost na zkoumaný produkt nebo příbuzné produkty.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti s hemofilií B
Mohou být zahrnuti jak pacienti, kteří dříve nebyli vystaveni Refixii®, tak pacienti dříve vystavení Refixii® v jedné z klinických studií.
|
Pacienti budou léčeni komerčně dostupnou Refixií® podle běžné klinické praxe podle uvážení ošetřujícího lékaře
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet nežádoucích reakcí (AR)
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Počet událostí
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Počet událostí
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
|
Počet závažných nežádoucích reakcí (SAR)
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Počet událostí
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
|
Počet krvácivých epizod hodnocených pomocí anualizované míry krvácení (ABR)
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Počet krvácivých epizod
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
|
Počet léčebných epizod vyžadujících krvácení podle ABR
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Počet krvácivých epizod
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
|
Hemostatická odpověď Refixie® při léčbě krvácení
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Hemostatická odezva se hodnotí jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední a špatná) tak, že se počítá vynikající a dobrá jako úspěch a střední a špatná jako neúspěch.
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
|
Hemostatická odpověď Refixie® v léčbě krvácení v peroperačním managementu během chirurgických výkonů
Časové okno: Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Hemostatická odezva se hodnotí jako úspěch/neúspěch na základě čtyřbodové škály (výborná, dobrá, střední a špatná) tak, že se počítá vynikající a dobrá jako úspěch a střední a špatná jako neúspěch.
|
Od výchozího stavu (0. týden) do konce studia (až 6 let a 10 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
23. srpna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
30. září 2025
Dokončení studie (Aktuální)
30. září 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
13. března 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
13. března 2019
První zveřejněno (Aktuální)
14. března 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
23. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. dubna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NN7999-4404
- U1111-1198-6270 (Jiný identifikátor: World Health Organization (WHO))
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Podle závazku společnosti Novo Nordisk zveřejňovat informace na webu novonordisk-trials.com
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .