Studie intervenčního bezpečnostního spínače (Segue Study) XYWAV u narkolepsie
8. ledna 2024 aktualizováno: Jazz Pharmaceuticals
Fáze 4, multicentrická, otevřená, jednoramenná studie bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a optimalizace léčby u účastníků přecházejících z Xyrem na XYWAV pro léčbu narkolepsie
Důvodem pro intervenční, otevřený, jednoramenný design JZP258-401 je vyhodnocení klinických zkušeností u účastníků s narkolepsií, kteří přecházeli z léčby Xyrem na XYWAV.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
62
Fáze
- Fáze 4
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Alabaster, Alabama, Spojené státy, 35007
- Wright Clinical Research, LLC
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35213
- Sleep Disorders Center of Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35254
- Pulmonary Associates of the Southeast, PC
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Southern California Institute for Respiratory Diseases, Inc.
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90025
- Santa Monica Clinical Trials
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
- Southern California Institute For Respiratory Diseases, Inc./ Tower Sleep Medicine
-
Redwood City, California, Spojené státy, 94063
- Stanford University- Sleep Medicine
-
Santa Ana, California, Spojené státy, 92705
- SDS Clinical Trials, Inc
-
-
Colorado
-
Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80918
- Delta Waves, Inc.
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34741
- Pulmonary Disease Specialists, PA d/b/a PDS Research
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
- Clinical Research of West Florida, Inc
-
Winter Park, Florida, Spojené státy, 32789
- Florida Pediatric Research Institute, LLC
-
-
Georgia
-
Macon, Georgia, Spojené státy, 31210
- Sleep Practitioners LLC
-
Stockbridge, Georgia, Spojené státy, 30281
- Clinical Research Institute
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- The Center for Sleep & Wake Disorders
-
-
Michigan
-
Kalamazoo, Michigan, Spojené státy, 49008
- WMed Center for Clinical Research
-
-
Minnesota
-
Edina, Minnesota, Spojené státy, 55435
- Minnesota Lung Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63123
- Clayton Sleep Institute, Llc
-
-
North Carolina
-
Gastonia, North Carolina, Spojené státy, 28054
- Clinical Research of Gastonia
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45245
- Intrepid Research LLC
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic, Sleep Disorders Center
-
Dublin, Ohio, Spojené státy, 43017
- Ohio Sleep Medicine Institute
-
-
Pennsylvania
-
Danville, Pennsylvania, Spojené státy, 17822
- Geisinger Clinic
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29201
- Bogan Sleep Consultants, LLC
-
North Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
- Medical University of South Carolina, Department of Psychiatry and Behavioral Sciences
-
Rock Hill, South Carolina, Spojené státy, 29732
- Clinical Research of Rock Hill
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78731
- FutureSearch Trials of Neurology
-
San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
- Sleep Therapy & Research Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Stáří
- Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu 18 až 80 let (včetně). Typ účastníka a charakteristika onemocnění
- Účastníci, kteří mají primární diagnózu narkolepsie typu 1 nebo typu 2, která splňuje kritéria ICSD-3 nebo kritéria DSM-5 (Ruoff a Rye 2016), a jsou v současné době léčeni Xyrem, s nebo bez dalších antikatapletik nebo stimulantů.
Účastníci, kteří užívali Xyrem (s nebo bez dalších antikatapletik nebo stimulantů, např. TCA, SNRI, SSRI, atomoxetin) ve stabilní dávce a režimu po dobu alespoň dvou měsíců před screeningem, s důkazy klinického zlepšení oproti jejich současnému režimu, za úsudek vyšetřovatele. Pouze Xyrem bude nahrazen XYWAV, přičemž dávka a režim všech současně podávaných antikatapletik nebo stimulantů zůstanou během studie nezměněny.
Sex a antikoncepce/bariérové požadavky
Účastníkem je muž nebo žena
Účastnice se může zúčastnit, pokud není těhotná nebo nekojí a platí jedna z následujících podmínek:
- Je žena s potenciálem neplodit děti (WONCBP), jak je definováno v Příloze 3 NEBO
- Je WOCBP a používá antikoncepční metodu, která je vysoce účinná (s mírou selhání < 1 % ročně), nejlépe s nízkou uživatelskou závislostí, jak je popsáno v příloze 3, během období intervence studie a po dobu alespoň 7 dnů po poslední dávka studijní intervence. Zkoušející by měl vyhodnotit potenciál selhání antikoncepční metody (např. nedodržování, nedávno zahájené) ve vztahu k první dávce studijní intervence.
- WOCBP musí mít během screeningu negativní vysoce citlivý těhotenský test (sérum).
- Zkoušející je zodpovědný za přezkoumání anamnézy, menstruační anamnézy a nedávné sexuální aktivity, aby se snížilo riziko zařazení ženy s časným nezjištěným těhotenstvím.
Informovaný souhlas
- Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.
Kritéria vyloučení:
Zdravotní podmínky
- Mít diagnózu narkolepsie, sekundární k jinému zdravotnímu stavu (např. poranění nebo léze centrálního nervového systému)
- V současné době je předepisován režim Xyrem přesahující dávku 9 gramů na noc nebo jakoukoli jednotlivou dávku přesahující 6 gramů.
- Byl u nich diagnostikován syndrom neklidných nohou (RLS), který vyžaduje jinou léčbu než doplňky železa
- Vykazovat nedostatek sukcinát semi-aldehyddehydrogenázy (SSADH)
- Máte nekontrolovanou hypotyreózu
- Mít v anamnéze křeče, s výjimkou nepatologických febrilních křečí v raném dětství
- Mít v minulosti trauma hlavy spojené se ztrátou vědomí v posledních 5 letech nebo pokud k události došlo více než 5 let před screeningem a účastník má následky v důsledku události
Ukažte důkazy o neléčených nebo nedostatečně léčených poruchách dýchání ve spánku, včetně:
- Přítomnost klinicky významné a neléčené obstrukční nebo centrální spánkové apnoe (jak bylo stanoveno zkoušejícím nebo zdokumentováno dříve); nebo jeden z následujících:
- Index apnoe (AI) >10 při léčbě obstrukční spánkové apnoe (OSA) nebo neléčené, nebo
- Klinicky významná hypoventilace, popř
- Nesoulad s primární terapií OSA Poznámka: „Nedodržování“ je definováno jako použití pozitivního tlaku v dýchacích cestách < 4 hodiny za noc v < 70 % nocí (< 5 ze 7 nocí/týden) na historickou zprávu (se souhlasem zkoušejícího) užívání perorálního zařízení na < 70 % nocí (≥ 5 ze 7 nocí/týden), nebo přijetí účinné chirurgické intervence pro symptomy OSA.
- Zažijte parasomnie (např. náměsíčnost, poruchu chování ve spánku REM atd.), které výzkumník považuje za negativní vliv na provádění studie. Události spojené s parasomnií spojené s fyzickým zraněním účastníka (nebo jiných osob) budou projednány se sponzorem Medical Monitor.
- Splnit kritéria pro současnou velkou depresi na základě klinického rozhovoru
- Máte jakoukoli klinicky relevantní zdravotní poruchu, poruchu chování nebo psychiatrickou poruchu (jinou než narkolepsii), která je spojena s nadměrnou ospalostí
- Máte v anamnéze nebo přítomnost bipolární poruchy, poruch souvisejících s bipolární poruchou, schizofrenie, poruch schizofrenního spektra nebo jiných psychotických poruch podle kritérií DSM-5
- mít v anamnéze nebo v přítomnosti jakéhokoli nestabilního nebo klinicky významného zdravotního stavu, poruchy chování nebo psychiatrické poruchy (včetně aktivních sebevražedných myšlenek) nebo v anamnéze nebo přítomnosti jiné neurologické poruchy nebo chirurgické anamnézy, které by mohly ovlivnit bezpečnost účastníka a/nebo narušit jeho chování studie, podle názoru zkoušejícího
- Zobrazte relevantní sebevraždu, jak je indikováno hodnocením Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) při screeningu
- Zobrazte při screeningu středně těžkou až těžkou depresi, jak je uvedeno v dotazníku o zdraví účastníků - 9 (PHQ-9).
Jste žena, která je těhotná nebo kojí
Předcházející/souběžná terapie
podstoupil(a) léčbu jakýmikoli zakázanými látkami centrálního nervového systému (CNS), včetně mimo jiné benzodiazepinů, nebenzodiazepinových anxiolytik/hypnotik/sedativ, neuroleptik, opioidů, barbiturátů, fenytoinu, etosuximidu nebo inhibitorů MCT, např. diklofenaku, valproátu ibuprofen, do 2 týdnů před zařazením. Přerušení za účelem zápisu do studie je povoleno pouze v případě, že to zkoušející považuje za bezpečné a schválí to lékaři.
Zkušenosti z předchozí/souběžné klinické studie
- Obdrželi jakékoli jiné hodnocené léčivo během 30 dnů nebo pěti poločasů (podle toho, co je delší) před screeningem, nebo plánovali použití hodnoceného léčiva (jiného než studijní intervence) během studie.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Open-label konverze a optimalizace léčby
Konverze z Xyrem na XYWAV se zachováním dávky a režimu všech současně podávaných antikatapletik nebo stimulancií nezměněných po celou dobu studie.
|
Maximální noční dávka 9 gramů, podaná jednou, dvakrát nebo třikrát za noc, bez jediné dávky > 6 g
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna týdenní frekvence kataplexických útoků
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Průměrná týdenní četnost záchvatů kataplexie = (celkový počet záchvatů kataplexie hlášených během období/počet dní během období, kdy byl deník vyplněn) x 7.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna Epworthské stupnice ospalosti (ESS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Změny ve skóre ESS mezi základním obdobím a ET nebo E/D, podle potřeby
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Počet účastníků s hodnotami globálního dojmu změny (PGIC) účastníků
Časové okno: 8. týden
|
Hodnoty PGIc budou měřeny na ET nebo E/D, podle potřeby.
Počet účastníků u každé odpovědi bude shrnut.
|
8. týden
|
|
Čas k dosažení optimalizované dávky a režimu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Definováno jako čas od první dávky a režimu k optimalizované dávce a režimu XYWAV, kde optimalizovaná dávka a režim udává konečnou dávku a režim, které zůstávají nezměněny po zbytek období intervence.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Počet změn od první dávky a režimu k optimalizované dávce a režimu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
|
Počet účastníků dávkování nalačno versus dávkování bez ohledu na jídlo
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
|
Doba mezi posledním jídlem vzhledem k dávkování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Rozdíl mezi denní dobou, kdy účastníci snědli poslední jídlo, a denní dobou, kdy účastníci užili svou první dávku.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Charakterizace jídel ve vztahu k dávkování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
|
Změna týdenní frekvence kataplexických útoků
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
|
Změna ve vizuální analogové škále nevolnosti (NVAS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Tolerance spojená s Xyrem a XYWAV bude měřena na základě hodnocení NVAS podávaného elektronicky.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Čas k dosažení optimalizované dávky a režimu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Definováno jako čas od první dávky a režimu k optimalizované dávce a režimu XYWAV, kde optimalizovaná dávka a režim udává konečnou dávku a režim, které zůstávají nezměněny po zbytek období intervence.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Změna ve vizuální analogové škále nevolnosti (NVAS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Tolerance spojená s Xyrem a XYWAV byla měřena na základě hodnocení NVAS podávaného elektronicky.
NVAS byl zachycován denně během posledních 7 dnů období základní linie (stabilní dávka a režim Xyrem) a posledních 7 dnů období intervence (na XYWAV) před návštěvou ET nebo před návštěvou E/D, pokud je to možné .
Pro účastníky s alespoň jedním dnem dat NVAS bylo NVAS za daný týden průměrné denní skóre ze dnů s chybějícími údaji v týdnu, poté vynásobené 7. NVAS se pohybuje v rozmezí 0-100 mm, přičemž vyšší skóre představuje více těžká/intenzivní nevolnost.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Počet účastníků s hodnotami PGIc (Patient Global Impression of Change).
Časové okno: 8. týden
|
PGIc je 7bodové hodnocení Likertova typu založené na 7bodové škále od 1 (velmi výrazně lepší) do 7 (velmi mnohem horší).
Hodnoty PGIc byly měřeny v ET nebo E/D, podle potřeby.
|
8. týden
|
|
Změna Epworthské stupnice ospalosti (ESS)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Dotazník ESS obsahoval soubor 8 otázek týkajících se pravděpodobnosti, že by účastník v různých situacích zdřímnul nebo usnul.
ESS měří EDS nebo průměrnou náchylnost ke spánku v každodenním životě.
Odpovědi se pohybují od 0 = nikdy bych nezdřímnul (lepší výsledek) do 3 = vysoká šance na podřimování (horší výsledek).
Změny ve skóre ESS byly hodnoceny mezi základním obdobím a ET nebo E/D, podle potřeby
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Počet změn od první dávky a režimu k optimalizované dávce a režimu
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Počet změn dávky a režimu, než bylo dosaženo optimalizované dávky a režimu.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Počet účastníků dávkování nalačno versus dávkování bez ohledu na jídlo
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Jakmile účastník dosáhl optimalizované dávky a režimu, mohl se zkoušející rozhodnout dát účastníkovi pokyn k dávkování bez ohledu na jídlo.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Doba mezi posledním jídlem vzhledem k dávkování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Rozdíl mezi denní dobou, kdy účastníci snědli poslední jídlo, a denní dobou, kdy účastníci užili svou první dávku.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
|
Charakterizace jídel ve vztahu k dávkování
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
|
Druhy jídel konzumovaných před dávkováním.
|
Výchozí stav do týdne 8
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. března 2021
Primární dokončení (Aktuální)
15. listopadu 2022
Dokončení studie (Aktuální)
15. listopadu 2022
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. února 2021
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. března 2021
První zveřejněno (Aktuální)
12. března 2021
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. ledna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
8. ledna 2024
Naposledy ověřeno
1. ledna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- JZP258-401
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .