Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En interventionel sikkerhedsafbryderundersøgelse (Segue-undersøgelse) af XYWAV i narkolepsi

8. januar 2024 opdateret af: Jazz Pharmaceuticals

Et fase 4 multicenter, åbent, enkeltarmsstudie af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og behandlingsoptimering hos deltagere, der skifter fra Xyrem til XYWAV til behandling af narkolepsi

Begrundelsen for det interventionelle, åbne, enkeltarmede design af JZP258-401 er at evaluere den kliniske erfaring hos deltagere med narkolepsi, der skifter behandling fra Xyrem til XYWAV.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

62

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Alabaster, Alabama, Forenede Stater, 35007
        • Wright Clinical Research, LLC
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35213
        • Sleep Disorders Center of Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35254
        • Pulmonary Associates of the Southeast, PC
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Southern California Institute for Respiratory Diseases, Inc.
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • Santa Monica Clinical Trials
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Southern California Institute For Respiratory Diseases, Inc./ Tower Sleep Medicine
      • Redwood City, California, Forenede Stater, 94063
        • Stanford University- Sleep Medicine
      • Santa Ana, California, Forenede Stater, 92705
        • SDS Clinical Trials, Inc
    • Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80918
        • Delta Waves, Inc.
    • Florida
      • Kissimmee, Florida, Forenede Stater, 34741
        • Pulmonary Disease Specialists, PA d/b/a PDS Research
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Clinical Research of West Florida, Inc
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Florida Pediatric Research Institute, LLC
    • Georgia
      • Macon, Georgia, Forenede Stater, 31210
        • Sleep Practitioners LLC
      • Stockbridge, Georgia, Forenede Stater, 30281
        • Clinical Research Institute
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
        • The Center for Sleep & Wake Disorders
    • Michigan
      • Kalamazoo, Michigan, Forenede Stater, 49008
        • WMed Center for Clinical Research
    • Minnesota
      • Edina, Minnesota, Forenede Stater, 55435
        • Minnesota Lung Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63123
        • Clayton Sleep Institute, Llc
    • North Carolina
      • Gastonia, North Carolina, Forenede Stater, 28054
        • Clinical Research of Gastonia
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45245
        • Intrepid Research LLC
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic, Sleep Disorders Center
      • Dublin, Ohio, Forenede Stater, 43017
        • Ohio Sleep Medicine Institute
    • Pennsylvania
      • Danville, Pennsylvania, Forenede Stater, 17822
        • Geisinger Clinic
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29201
        • Bogan Sleep Consultants, LLC
      • North Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina, Department of Psychiatry and Behavioral Sciences
      • Rock Hill, South Carolina, Forenede Stater, 29732
        • Clinical Research of Rock Hill
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
        • FutureSearch Trials of Neurology
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
        • Sleep Therapy & Research Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Alder

  1. Deltageren skal være 18 til 80 år (inklusive) på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke. Type deltager og sygdomskarakteristika
  2. Deltagere, der har en primær diagnose af Type 1 eller Type 2 narkolepsi, der opfylder ICSD-3 kriterier eller DSM-5 kriterier (Ruoff og Rye 2016), og som i øjeblikket behandles med Xyrem, med eller uden yderligere antikatapletika eller stimulanser.

  3. Deltagere, der har taget Xyrem (med eller uden yderligere antikatapletika eller stimulanser, f.eks. TCA, SNRI, SSRI, atomoxetin) i en stabil dosis og regime i mindst to måneder forud for screening, med tegn på klinisk forbedring i forhold til deres nuværende regime, pr. efterforskerens vurdering. Kun Xyrem vil blive erstattet med XYWAV, idet dosis og regimen af ​​eventuelle samtidige antikatapletika eller stimulanser forbliver uændrede gennem hele undersøgelsen.

    Sex og præventions-/barrierekrav

  4. Deltageren er mand eller kvinde

    • En kvindelig deltager er berettiget til at deltage, hvis hun ikke er gravid eller ammer, og en af ​​følgende betingelser gælder:

      • Er en kvinde i ikke-fertil alder (WONCBP) som defineret i bilag 3 ELLER
      • Er en WOCBP og anvender en præventionsmetode, der er yderst effektiv (med en fejlrate på < 1 % pr. år), helst med lav brugerafhængighed, som beskrevet i bilag 3, i løbet af undersøgelsens interventionsperiode og i mindst 7 dage efter sidste dosis af undersøgelsesintervention. Investigatoren bør vurdere potentialet for svigt af præventionsmetoden (f.eks. manglende overholdelse, nyligt påbegyndt) i forhold til den første dosis af undersøgelsesintervention.
    • En WOCBP skal have en negativ højsensitiv graviditetstest (serum) under screeningen.
    • Efterforskeren er ansvarlig for gennemgang af sygehistorie, menstruationshistorie og nylig seksuel aktivitet for at mindske risikoen for inklusion af en kvinde med en tidlig uopdaget graviditet.

    Informeret samtykke

  5. I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

Medicinske forhold

  1. Har en diagnose af narkolepsi, sekundært til en anden medicinsk tilstand (fx centralnervesystemskade eller læsion)
  2. Er i øjeblikket ordineret en Xyrem-kur, der overstiger en dosis på 9 gram om natten, eller enhver enkelt dosis på over 6 gram.
  3. Er blevet diagnosticeret med restless leg syndrome (RLS), der kræver anden behandling end jerntilskud
  4. Udviser ravsyre semi-aldehyd dehydrogenase mangel (SSADH)
  5. Har ukontrolleret hypothyroidisme
  6. Har en historie med krampeanfald, med undtagelse af ikke-patologiske feberkramper i tidlig barndom
  7. Har en historie med hovedtraume forbundet med tab af bevidsthed inden for de seneste 5 år, eller hvis hændelsen fandt sted mere end 5 år før screening, og deltageren oplever følgesygdomme på grund af hændelsen

  8. Vis tegn på ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet søvnforstyrret vejrtrækning, herunder:

    1. Tilstedeværelse af klinisk signifikant og ubehandlet obstruktiv eller central søvnapnø (som bestemt af investigator eller dokumenteret tidligere); eller en af ​​følgende:
    2. Apnøindeks (AI) >10, hvis du er i behandling med obstruktiv søvnapnø (OSA) eller ubehandlet, eller
    3. Klinisk signifikant hypoventilation, eller
    4. Manglende overholdelse af primær OSA-behandling Bemærk: "Ikke-compliance" er defineret som brug af positivt luftvejstryk på <4 timer pr. nat på <70 % af nætterne (<5 af 7 nætter/uge) pr. historisk rapport (med investigator samtidighed) af et oralt apparat på <70 % af nætterne (≥5 af 7 nætter/uge), eller modtagelse af et effektivt kirurgisk indgreb for OSA-symptomer.
  9. Oplev parasomnier (f.eks. søvngang, REM-søvnadfærdsforstyrrelse osv.), som efterforskeren vurderer at have en negativ indvirkning på gennemførelsen af ​​undersøgelsen. Parasomnihændelser forbundet med fysisk skade på deltageren (eller andre) skal drøftes med sponsorens Medical Monitor.
  10. Opfyld kriterier for aktuel svær depression baseret på klinisk interview
  11. Har nogen klinisk relevant medicinsk, adfærdsmæssig eller psykiatrisk lidelse (bortset fra narkolepsi), der er forbundet med overdreven søvnighed
  12. Har en historie eller tilstedeværelse af bipolar lidelse, bipolar relaterede lidelser, skizofreni, skizofreni spektrum lidelser eller andre psykotiske lidelser i henhold til DSM-5 kriterier
  13. Har en historie eller tilstedeværelse af enhver ustabil eller klinisk signifikant medicinsk tilstand, adfærdsmæssig eller psykiatrisk lidelse (herunder aktive selvmordstanker), eller historie eller tilstedeværelse af en anden neurologisk lidelse eller kirurgisk historie, der kan påvirke deltagerens sikkerhed og/eller forstyrre udførelsen af undersøgelsen efter efterforskerens opfattelse
  14. Vis relevant suicidalitet som angivet af Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) evaluering ved screening
  15. Vis moderat til svær depression som angivet af deltagersundhedsspørgeskemaet - 9 (PHQ-9) ved screening

  16. Er en kvindelig deltager, der er gravid eller ammer

    Forudgående/Samtidig terapi

  17. Har gennemgået behandling med forbudte stoffer i centralnervesystemet (CNS), inklusive, men ikke begrænset til, benzodiazepiner, ikke-benzodiazepin anxiolytika/hypnotika/sedativa, neuroleptika, opioider, barbiturater, phenytoin, ethosuximid eller MCT-hæmmere, f.eks. valprolofenac, ibuprofen, inden for 2 uger før tilmelding. Afbrydelse med henblik på studietilmelding er kun tilladt, hvis investigatoren anser det for sikkert og godkendt af de medicinske monitorer.

    Tidligere/samtidig klinisk undersøgelseserfaring

  18. Modtaget et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel inden for 30 dage eller fem halveringstider (alt efter hvad der er længst) før screening, eller planlægger at bruge et forsøgslægemiddel (ud over undersøgelsesinterventionen) under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Open-label konvertering og behandlingsoptimering
Konvertering fra Xyrem til XYWAV, opretholdelse af dosis og regimen af ​​eventuelle samtidige antikatapletika eller stimulanser uændret gennem hele undersøgelsen.
Medicin: JZP-258
Maksimal natlig dosis på 9 gram, administreret én, to eller tre gange om natten, uden en enkelt dosis > 6 g
Andre navne:
  • XYWAV

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i den ugentlige rate af katapleksiangreb
Tidsramme: Baseline til uge 8
Gennemsnitlig ugentlig rate af katapleksianfald = (samlet antal rapporterede katapleksianfald i perioden/antal dage i perioden, hvor en dagbog blev afsluttet) x 7.
Baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Baseline til uge 8
Ændringer i ESS-score mellem baseline-perioden og ET eller E/D, alt efter hvad der er relevant
Baseline til uge 8
Antal deltagere med Deltager Global Impression of Change (PGIc) værdier
Tidsramme: Uge 8
PGIc-værdier vil blive målt ved ET eller E/D, alt efter hvad der er relevant. Antallet af deltagere med hvert svar vil blive opsummeret.
Uge 8
Tid til at opnå optimeret dosis og regime
Tidsramme: Baseline til uge 8
Defineret som tiden fra den første dosis og regimen til den optimerede dosis og regimen af ​​XYWAV, hvor den optimerede dosis og regimen angiver den endelige dosis og regimen, der forbliver uændret i resten af ​​interventionsperioden.
Baseline til uge 8
Antal ændringer fra den første dosis og kur til optimeret dosis og kur
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8
Antal deltagere, der doserer fastende versus dosering uden hensyntagen til mad
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8
Varighed af tid mellem det sidste måltid i forhold til dosering
Tidsramme: Baseline til uge 8
Forskellen mellem tidspunktet på dagen, hvor deltagerne spiste deres sidste måltid, og tidspunktet på dagen, deltagerne tager deres første dosis.
Baseline til uge 8
Karakterisering af måltider i forhold til dosering
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8
Ændring i den ugentlige rate af katapleksiangreb
Tidsramme: Baseline til uge 8
Baseline til uge 8
Ændring i kvalme visuel analog skala (NVAS)
Tidsramme: Baseline til uge 8
Tolerabilitet forbundet med Xyrem og XYWAV vil blive målt baseret på en NVAS-vurdering administreret elektronisk.
Baseline til uge 8

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Tid til at opnå optimeret dosis og regime
Tidsramme: Baseline til uge 8
Defineret som tiden fra den første dosis og regimen til den optimerede dosis og regimen af ​​XYWAV, hvor den optimerede dosis og regimen angiver den endelige dosis og regimen, der forbliver uændret i resten af ​​interventionsperioden.
Baseline til uge 8
Ændring i kvalme Visual Analog Scale (NVAS)
Tidsramme: Baseline til uge 8
Tolerabilitet forbundet med Xyrem og XYWAV blev målt baseret på en NVAS-vurdering administreret elektronisk. NVAS blev fanget dagligt i løbet af de sidste 7 dage af baseline-perioden (Xyrem-stabil dosis og regimen) og de sidste 7 dage af interventionsperioden (på XYWAV) før ET-besøget eller før E/D-besøget, hvis muligt . For deltagere med mindst én dags NVAS-data var NVAS for den pågældende uge den gennemsnitlige daglige score fra dage med ikke-manglende data inden for ugen, derefter ganget med 7. NVAS spænder fra 0-100 mm, hvor højere score repræsenterer mere svær/intens kvalme.
Baseline til uge 8
Antal deltagere med Patient Global Impression of Change (PGIc) værdier
Tidsramme: Uge 8
PGIc er en 7-punkts Likert-type vurdering baseret på en 7-punkts skala fra 1 (meget forbedret) til 7 (meget meget dårligere). PGIc-værdier blev målt ved ET eller E/D, alt efter hvad der var relevant.
Uge 8
Ændring i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Baseline til uge 8
ESS-spørgeskemaet indeholdt et sæt på 8 spørgsmål om, hvor sandsynligt det ville være, at deltageren ville døse eller falde i søvn i forskellige situationer. ESS måler EDS eller gennemsnitlig søvntilbøjelighed i dagligdagen. Svar spænder fra 0 = ville aldrig døse (bedre resultat) til 3 = høj chance for at døse (værre udfald). Ændringer i ESS-scorer blev vurderet mellem baseline-perioden og ET eller E/D, alt efter hvad der var relevant
Baseline til uge 8
Antal ændringer fra den første dosis og regimen til optimeret dosis og regimen
Tidsramme: Baseline til uge 8
Antallet af gange, dosis og kur blev ændret, før en optimeret dosis og kur blev opnået.
Baseline til uge 8
Antal deltagere, der doserer fastende versus dosering uden hensyntagen til mad
Tidsramme: Baseline til uge 8
Når deltageren nåede en optimeret dosis og kur, kunne investigator beslutte at instruere deltageren i at dosere uden hensyntagen til mad.
Baseline til uge 8
Varighed af tid mellem det sidste måltid i forhold til dosering
Tidsramme: Baseline til uge 8
Forskellen mellem tidspunktet på dagen, hvor deltagerne spiste deres sidste måltid, og tidspunktet på dagen, deltagerne tager deres første dosis.
Baseline til uge 8
Karakterisering af måltider i forhold til dosering
Tidsramme: Baseline til uge 8
Typer af måltider indtaget før dosering.
Baseline til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Jazz Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. marts 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. februar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

12. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

8. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JZP258-401

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner