Studie pro děti a dospívající s těžkým astmatem s eozinofilním fenotypem léčeným mepolizumabem (CASAM)

Otevřená observační kohortová studie prováděná za účelem shromáždění demografických údajů, klinických charakteristik a výsledných observačních údajů od dětí (6–17 let) s klinickou diagnózou těžkého astmatu ve 2 zemích (Španělsko a Spojené království) ve veřejných institucích.

Všichni způsobilí účastníci, kteří mají rozhodnutí lékaře zahájit léčbu mepolizumabem a souhlasí se studiem, budou sledováni.

Subjekty musely dostávat mepolizumab (Nucala) od schválení agenturou EMEA v září 2018 (ve Španělsku od prosince 2019) jako doplňkovou léčbu těžkého refrakterního eozinofilního astmatu u pediatrických pacientů ve věku od 6 do 17 let. Studie bude provedena na 16 zkoumaných místech (10 ve Španělsku a 6 ve Spojeném království). O přiřazení pacienta ke konkrétní terapeutické strategii nerozhoduje předem protokol studie, ale je určována obvyklou lékařskou praxí a rozhodnutí předepsat konkrétní lék je jednoznačně odděleno od rozhodnutí zařadit pacienta do studie.

Způsobilí účastníci budou splňovat místní kritéria pro úhradu. Studii bude řídit IQVIA. Žádné údaje identifikující pacienta nebudou předány sponzorovi ani CRO.

Pro tuto observační studii by neměly být naplánovány žádné návštěvy, údaje budou shromažďovány při obvyklých návštěvách zdravotní péče o astma (rutinních nebo neplánovaných, na dálku nebo tváří v tvář). Pokud účastníka navštíví jeho lékař kvůli měsíčním injekcím mepolizumabu, budou se měsíčně shromažďovat údaje o využití zdravotní péče, lécích na astma a jakékoli nedávné hodnocení funkce plic. Pokud je účastník pozorován svým lékařem méně často (například když je injekce mepolizumabu podávána na jiném místě nebo doma), budou tato data shromažďována při obvyklých návštěvách zdravotní péče o astma, které se pravděpodobně vyskytují méně často.

Datum indexu bude definováno jako datum první aplikace injekce mepolizumabu během studie (tj. zahájení léčby). Aby se vyhovělo místní zdravotnické praxi, bude to v souladu s místní zdravotnickou praxí.