Hodnocení spokojenosti pacientů během léčby dupilumabem u těžké a recidivující nasosinusální polypózy navzdory vhodné lékařské a chirurgické léčbě. (Dupi-PNS)
Chronická rinosinusitida s nosními polypy (CRSwNP) nebo nosní polypóza je častým onemocněním vedoucím ke snížení kvality života. Ověřený průběh léčby je nejprve lékařský s výplachy fyziologickým roztokem a lokálními kortikosteroidy, následovaný chirurgickým zákrokem (etmoidektomií), pokud léčba selže.
V mnoha případech se CRSwNP stává recidivujícím onemocněním navzdory maximální léčbě, jak bylo dříve indikováno, a stává se refrakterním s chronicky sníženou kvalitou života.
Nová léčba známá jako biologická léčba nebo bioterapie ve Francii, jako je Dupilumab, je nyní dostupná v situacích závažného recidivujícího CRSwNP navzdory vhodné léčbě.
Cílem této studie je posoudit klinickou účinnost dupilumabu a spokojenost pacientů u kohorty francouzských pacientů se zaměřením na změnu kvality života, která se od uvedené léčby očekává, v období jednoho roku.
Pacienti podstoupí 6měsíční léčbu Dupilumabem, léčba bude následně na dalších 6 měsíců ukončena.
Primárním hodnotícím kritériem bude skóre SNOT 22, měřené před léčbou, po 6 měsících léčby a 6 měsíců po ukončení léčby prostřednictvím telefonického rozhovoru.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
CRSwNP existuje již více než 5000 let, je častým onemocněním, které postihuje 1 až 4 % běžné populace, zejména starší muže, a je definováno zánětlivou modifikací dutin a nosních dutin s nezhoubnými výrůstky sliznice známými jako polypy. Vede k četným symptomům (ucpání nosu, anosmie, kapání z nosu, únava, bolest), které mají významné důsledky z hlediska kvality života, sociálních interakcí a vysokých nákladů, které přináší lékařská a chirurgická léčba.
Jde o multifaktoriální onemocnění, pro které není fyziopatologie dobře zavedena.
Neexistuje žádná definitivní léčba. Vhodný léčebný postup je zaměřen na kontrolu onemocnění, nikoli však na jeho vyléčení, pomocí lokální aplikace kortikosteroidů, kterou lze usnadnit endoskopickou operací (polypektomie, etmoidektomie).
Po operaci je častá recidiva (40 %, 18 měsíců po operaci), což vede k většímu počtu operací, které jsou pokaždé komplikovanější a riskantnější.
CRSwNP je také nákladné onemocnění (několik tisíc eur ročně na jednoho pacienta), zejména v případech recidivy po chirurgické léčbě. Nepřímé náklady jsou také vysoké kvůli absenci v práci a snížené produktivitě, což z CRSwNP činí jednu z 10 nejnákladnějších nemocí pro zaměstnavatele v USA.
Dupilumab, biologická léčba zacílená na receptory IL4 a IL13, které jsou hlavními aktéry zánětlivé reakce u CRSwNP, se nedávno objevila na trhu pro léčbu závažného recidivujícího CRSwNP navzdory vhodné lékařské a chirurgické léčbě a prokázala svou účinnost v randomizovaných klinických studiích.
Jedná se o velmi nákladnou léčbu (1400 eur měsíčně na jednoho pacienta ve Francii), a proto je třeba posoudit její klinickou účinnost v reálném životě.
Hypotéza: Dupilumab zlepšuje symptomy a kvalitu života u těžké recidivující CRSwNP navzdory vhodné lékařské a chirurgické léčbě.
Cíle: Zhodnotit účinek dupilumabu a spokojenost pacientů během léčby a po jejím ukončení na symptomy a kvalitu života u pacientů trpících závažným a recidivujícím CRSwNP, přestože měli prospěch z vhodné lékařské a chirurgické léčby, ve francouzské kohortě v reálném životě .
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Strasbourg, Francie, 67000
- Hautepierre Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ženy a muži starší 18 let
- Trpět těžkou a recidivující chronickou rinosinusitidou s nosními polypy, přestože měl prospěch z vhodné lékařské a chirurgické léčby.
- Diagnóza CRSwNP stanovená na základě klinické prezentace a dotazování pacienta jejich referenčním ORL chirurgem.
- Pacient léčený dupilumabem v indikaci znázorněné v odrážce 2.
- Pacient, který vyjádřil svůj nesouhlas s tímto výzkumem, dostal jasné a vhodné informace.
- Pacient přidružený k francouzskému sociálnímu zabezpečení.
Kritéria vyloučení:
- Pacient, který během léčby dupilumabem podstoupil endoskopickou operaci nosu.
- Pacient s vylučovacími kritérii pro léčbu dupilumabem.
- Pacient trpící imunitním deficitem.
- Pacient trpící vaskularitidou s nazálním výrazem.
- Pacient, jehož autonomie byla omezena zákonnou autoritou.
- Pacient nebyl schopen vyjádřit svůj souhlas s účastí v této studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Pacienti trpící závažným recidivujícím CRSwNP a léčení dupilumabem
Pacienti trpící závažným recidivujícím CRSwNP, přestože měli prospěch z vhodné lékařské a chirurgické léčby a byli léčeni Dupilumabem po dobu 6 měsíců
|
Odeslání několika dotazníků (Kvalita života a klinické skóre) ve třech časových bodech: před zahájením léčby Dupilumabem, po 6 měsících léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení globálního účinku Dupilumabu 1 den před Dupilumabem průměrem skóre SNOT 22
Časové okno: 1 den před Dupilumabem
|
Skóre SNOT22 je validovaný dotazník pro hodnocení symptomů chronické rinosinusitidy v rozsahu od 0 do 110.
Čím závažnější je onemocnění as ním spojené příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před Dupilumabem
|
|
Hodnocení globálního účinku Dupilumabu 6 měsíců léčby Dupilumabem průměrem skóre SNOT 22
Časové okno: 6 měsíců léčby dupilumabem
|
Skóre SNOT22 je validovaný dotazník pro hodnocení symptomů chronické rinosinusitidy v rozsahu od 0 do 110.
Čím závažnější je onemocnění as ním spojené příznaky, tím vyšší je skóre
|
6 měsíců léčby dupilumabem
|
|
Hodnocení celkového účinku Dupilumabu 6 měsíců po ukončení léčby průměrem skóre SNOT 22
Časové okno: 6 měsíců po ukončení léčby dupilumabem
|
Skóre SNOT22 je validovaný dotazník pro hodnocení symptomů chronické rinosinusitidy v rozsahu od 0 do 110.
Čím závažnější je onemocnění as ním spojené příznaky, tím vyšší je skóre
|
6 měsíců po ukončení léčby dupilumabem
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hodnocení účinku Dupilumabu na nosní obstrukci pomocí vizuální analogické škály pro nosní obstrukci
Časové okno: 1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
Staging úrovně nosní obstrukce od 0 do 10.
Čím závažnější jsou příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
|
Hodnocení účinku dupilumabu na čich pomocí vizuální analogické škály pro čich
Časové okno: 1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
Stanovení úrovní čichu od 0 do 10.
Čím závažnější jsou příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
|
Hodnocení účinku Dupilumabu na závažnost nosní polypózy pomocí skóre nosních polypů
Časové okno: 1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
Endoskopické skóre hodnotící závažnost nosní polypózy, 0 až 8. Čím závažnější jsou příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
|
Hodnocení účinku Dupilumabu na závažnost nosní polypózy na ikonografické úrovni pomocí Lund McKay skóre
Časové okno: 1 den před zahájením léčby
|
Skóre založené na CT skenování hodnotící závažnost nosní polypózy na ikonografické úrovni, 0 až 24.
Čím závažnější jsou příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před zahájením léčby
|
|
Hodnocení účinku Dupilumabu na kvalitu života průměrem skóre EQ 5D 5L
Časové okno: 1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
Dotazník kvality života spojený s vizuální analogickou škálou v rozsahu od 0 do 100.
Čím závažnější jsou příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
|
Hodnocení účinku Dupilumabu na závažnost astmatu pomocí ACT skóre
Časové okno: 1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
Skóre hodnocení kontroly astmatu v rozmezí od 5 do 25.
Čím závažnější jsou příznaky, tím vyšší je skóre
|
1 den před Dupilumabem, 6 měsíců léčby Dupilumabem a 6 měsíců po ukončení léčby Dupilumabem
|
|
Posouzení doby do prvního zlepšení čichu a nosní obstrukce s dupilumabem
Časové okno: 1 den
|
Doba mezi začátkem léčby dupilumabem a prvním pozorováním snížení nosní obstrukce a hyposmie pacientem
|
1 den
|
|
Doba mezi vysazením Dupilumabu a možným zhoršením čichu a nosní neprůchodností
Časové okno: 1 den
|
Doba mezi ukončením léčby dupilumabem a prvním zhoršením nosní obstrukce a čichu, které pacient zaznamenal
|
1 den
|
|
Vývoj potenciálního chronického zánětu středního ucha během léčby
Časové okno: 1 den
|
míra výskytu otitis u pacientů během léčby dupilumabem
|
1 den
|
|
Nutnost užívat perorální kortikosteroidy během nebo po léčbě dupilumabem
Časové okno: 1 den
|
Podíl pacientů, kteří potřebují kortikosteroidy během nebo po léčbě dupilumabem
|
1 den
|
|
Vývoj k superinfekcím nosonosinu během a po léčbě dupilumabem
Časové okno: 1 den
|
Míra výskytu superinfekcí nasosinus pozorovaná během nebo po léčbě dupilumabem
|
1 den
|
|
Shromážděte nežádoucí účinky během léčby dupilumabem
Časové okno: 1 den
|
shromažďovat nežádoucí účinky během léčby dupilumabem
|
1 den
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Léa FATH, MD, PhD, HUS
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Rudmik L. Economics of Chronic Rhinosinusitis. Curr Allergy Asthma Rep. 2017 Apr;17(4):20. doi: 10.1007/s11882-017-0690-5.
- Bachert C, Mannent L, Naclerio RM, Mullol J, Ferguson BJ, Gevaert P, Hellings P, Jiao L, Wang L, Evans RR, Pirozzi G, Graham NM, Swanson B, Hamilton JD, Radin A, Gandhi NA, Stahl N, Yancopoulos GD, Sutherland ER. Effect of Subcutaneous Dupilumab on Nasal Polyp Burden in Patients With Chronic Sinusitis and Nasal Polyposis: A Randomized Clinical Trial. JAMA. 2016 Feb 2;315(5):469-79. doi: 10.1001/jama.2015.19330.
- Goetzel RZ, Hawkins K, Ozminkowski RJ, Wang S. The health and productivity cost burden of the "top 10" physical and mental health conditions affecting six large U.S. employers in 1999. J Occup Environ Med. 2003 Jan;45(1):5-14. doi: 10.1097/00043764-200301000-00007.
- Settipane RA, Peters AT, Chiu AG. Chapter 6: Nasal polyps. Am J Rhinol Allergy. 2013 May-Jun;27 Suppl 1:S20-5. doi: 10.2500/ajra.2013.27.3926.
- Stjarne P, Odeback P, Stallberg B, Lundberg J, Olsson P. High costs and burden of illness in acute rhinosinusitis: real-life treatment patterns and outcomes in Swedish primary care. Prim Care Respir J. 2012 Jun;21(2):174-9; quiz 10p following 179. doi: 10.4104/pcrj.2012.00011.
- Teul I, Zbislawski W, Baran S, Czerwinski F, Lorkowski J. Quality of life of patients with diseases of sinuses. J Physiol Pharmacol. 2007 Nov;58 Suppl 5(Pt 2):691-7.
- Hopkins C, Browne JP, Slack R, Lund V, Topham J, Reeves B, Copley L, Brown P, van der Meulen J. The national comparative audit of surgery for nasal polyposis and chronic rhinosinusitis. Clin Otolaryngol. 2006 Oct;31(5):390-8. doi: 10.1111/j.1749-4486.2006.01275.x.
- Leopold DA, Elkayam D, Messina JC, Kosik-Gonzalez C, Djupesland PG, Mahmoud RA. NAVIGATE II: Randomized, double-blind trial of the exhalation delivery system with fluticasone for nasal polyposis. J Allergy Clin Immunol. 2019 Jan;143(1):126-134.e5. doi: 10.1016/j.jaci.2018.06.010. Epub 2018 Jun 19.
- Kobayashi Y, Yasuba H, Asako M, Yamamoto T, Takano H, Tomoda K, Kanda A, Iwai H. HFA-BDP Metered-Dose Inhaler Exhaled Through the Nose Improves Eosinophilic Chronic Rhinosinusitis With Bronchial Asthma: A Blinded, Placebo-Controlled Study. Front Immunol. 2018 Sep 25;9:2192. doi: 10.3389/fimmu.2018.02192. eCollection 2018.
- Rice DH. Endoscopic sinus surgery. Otolaryngol Head Neck Surg. 1994 Jul;111(1):100-10. doi: 10.1177/019459989411100118. No abstract available.
- Benninger MS, Sindwani R, Holy CE, Hopkins C. Impact of medically recalcitrant chronic rhinosinusitis on incidence of asthma. Int Forum Allergy Rhinol. 2016 Feb;6(2):124-9. doi: 10.1002/alr.21652. Epub 2015 Dec 1.
- DeConde AS, Mace JC, Levy JM, Rudmik L, Alt JA, Smith TL. Prevalence of polyp recurrence after endoscopic sinus surgery for chronic rhinosinusitis with nasal polyposis. Laryngoscope. 2017 Mar;127(3):550-555. doi: 10.1002/lary.26391. Epub 2016 Nov 12.
- Bhattacharyya N. Contemporary assessment of the disease burden of sinusitis. Am J Rhinol Allergy. 2009 Jul-Aug;23(4):392-5. doi: 10.2500/ajra.2009.23.3355.
- Wahid NW, Smith R, Clark A, Salam M, Philpott CM. The socioeconomic cost of chronic rhinosinusitis study. Rhinology. 2020 Apr 1;58(2):112-125. doi: 10.4193/Rhin19.424.
- Lourijsen ES, Fokkens WJ, Reitsma S. Direct and indirect costs of adult patients with chronic rhinosinusitis with nasal polyps. Rhinology. 2020 Jun 1;58(3):213-217. doi: 10.4193/Rhin19.468.
- Bhattacharyya N. Assessing the additional disease burden of polyps in chronic rhinosinusitis. Ann Otol Rhinol Laryngol. 2009 Mar;118(3):185-9. doi: 10.1177/000348940911800305.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 22-005
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .