12týdenní otevřená studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti brepocitinibu u dospělých s dermatomyozitidou s převládající kůží
15. května 2025 aktualizováno: Priovant Therapeutics, Inc.
12týdenní otevřená pilotní studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti perorálního brepocitinibu u dospělých s dermatomyozitidou s převládající kůží
Jedná se o prospektivní, 12týdenní, otevřenou, jednoramennou studii.
Studovaná populace zahrnuje jedince s refrakterním kožním onemocněním charakteristickým pro dermatomyozitidu s žádným nebo minimálním svalovým postižením.
Po až 8týdenním screeningovém období budou způsobilí účastníci dostávat 30 mg brepocitinibu perorálně (PO) QD po dobu 12 týdnů.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
5
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85259
- Clinical Trial Site
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza dermatomyozitidy podle klasifikačních kritérií EULAR/ACR 2017 pro idiopatické zánětlivé myopatie
- Alespoň 2 z následujících kožních charakteristik dermatomyozitidy při screeningu;
- Gottronovy papuly;
- Gottronovo znamení;
- Heliotropní vyrážka;
- Změny nehtů;
- Foto distribuovaný violaceózní erytém;
- Anamnéza pozitivní sérologie dermatomyozitidy (např. transkripční intermediární faktor 1-lambda [TIF1-λ], protein nukleární matrice 2 [NXP2], komplex deaktylázy remodelující nukleozom, Mi2, melanomový diferenciační antigen 5 [MDA5], malý modifikátor podobný ubikvitinu enzym 1/2 nebo antitransferová ribonukleová kyselina [tRNA] syntetáza).
- U účastníků s nástupem příznaků dermatomyozitidy do 3 let před screeningem si nechejte zdokumentovat CT (nebo PET-CT) s kontrastem hrudníku, břicha a pánve, odebrané po nástupu příznaků a do 1 roku před screeningem, bez nálezů naznačujících malignitu.
- Současná léčba sestávající z kortikosteroidů ≤ 20 mg/den (včetně dávky 0 mg [tj. bez užívání kortikosteroidů]) prednisonu nebo ekvivalentu
- Maximálně jednu systémovou nesteroidní imunomodulační/imunosupresivní terapii
- Dospělí (18–75 let)
- Hmotnost > 40 kg až < 130 kg a index tělesné hmotnosti (BMI) < 40 kg/m2.
Kritéria vyloučení:
- Dermatomyozitida s konečným postižením orgánů
- Dermatomyozitida s nevratným postižením svalů
Historie:
- Jakákoli lymfoproliferativní porucha
- Aktivní malignita;
- Karcinom v anamnéze do 5 let před randomizací (výjimky pro bazocelulární karcinom, spinocelulární karcinom, duktální karcinom in situ prsu, karcinom in situ děložního čípku nebo karcinom štítné žlázy). Dermatomyozitida spojená s rakovinou
- Překryvná myositida/onemocnění pojivové tkáně (kromě překryvu se Sjögrenovým syndromem)
- Účastníci s rizikem trombózy nebo kardiovaskulárního onemocnění
- Účastníci s vysokým rizikem reaktivace pásového oparu
- Účastníci s aktivní nebo nedávnou infekcí
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Brepocitinib
|
Perorální Brepocitinib PO QD
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Primárním cílovým parametrem je změna skóre CDASI-A od výchozího stavu do týdne 12
Časové okno: 12 týdnů
|
12 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Mangold, MD, Mayo Clinic
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. srpna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
28. února 2025
Dokončení studie (Aktuální)
28. února 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
30. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
20. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. května 2025
Naposledy ověřeno
1. května 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- PVT-2201-202
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .