Uno studio in aperto di 12 settimane per indagare l'efficacia e la sicurezza di Brepocitinib negli adulti con dermatomiosite prevalentemente cutanea

Criterio di inclusione:

• Una diagnosi di dermatomiosite secondo i criteri di classificazione EULAR/ACR 2017 per le miopatie infiammatorie idiopatiche
• Almeno 2 delle seguenti caratteristiche cutanee della dermatomiosite allo screening;
• papule di Gottron;
• Segno di Gottron;
• Eruzione cutanea da eliotropio;
• Cambiamenti nella piega delle unghie;
• Eritema violaceo distribuito in foto;
• Anamnesi positiva per dermatomiosite sierologica (ad es., fattore intermedio trascrizionale 1-lambda [TIF1-λ], proteina della matrice nucleare 2 [NXP2], complesso deattilasi rimodellante nucleosoma, Mi2, antigene di differenziazione del melanoma 5 [MDA5], piccolo modificatore ubiquitina-simile attivante enzima 1/2 o acido ribonucleico anti-trasferimento [tRNA] sintetasi).
• Per i partecipanti con insorgenza di sintomi di dermatomiosite entro 3 anni prima dello screening, sottoporsi a una scansione TC (o PET-CT) documentata con contrasto del torace, dell'addome e del bacino, eseguita dopo l'insorgenza dei sintomi ed entro 1 anno prima dello screening, senza reperti suggestivi di malignità.
• Terapia attuale consistente in corticosteroidi ≤ 20 mg/giorno (inclusa una dose di 0 mg [cioè senza corticosteroidi]) di prednisone o equivalente
• Al massimo, una terapia immunomodulante/immunosoppressiva sistemica non steroidea
• Soggetti adulti (18-75 anni)
• Peso da > 40 kg a < 130 kg e con un indice di massa corporea (BMI) < 40 kg/m2.

Criteri di esclusione:

• Dermatomiosite con coinvolgimento d'organo allo stadio terminale
• Dermatomiosite con coinvolgimento muscolare irreversibile

Storia di:

• Qualsiasi disturbo linfoproliferativo
• Malignità attiva;
• Storia di cancro nei 5 anni precedenti la randomizzazione (eccezioni per carcinoma basocellulare, carcinoma a cellule squamose, carcinoma duttale in situ della mammella, carcinoma in situ della cervice uterina o carcinoma della tiroide). Dermatomiosite associata al cancro
• Sovrapposizione di miosite/malattia del tessuto connettivo (ad eccezione della sovrapposizione con la sindrome di Sjögren)
• Partecipanti a rischio di trombosi o malattie cardiovascolari
• Partecipanti ad alto rischio di riattivazione dell'herpes zoster
• Partecipanti con infezioni attive o recenti