Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

12-tygodniowe otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania brepocytynibu u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym z przewagą skóry

23 maja 2024 zaktualizowane przez: Priovant Therapeutics, Inc.

12-tygodniowe otwarte badanie pilotażowe mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego stosowania brepocytynibu u dorosłych z zapaleniem skórno-mięśniowym z przewagą skóry

Jest to prospektywne, 12-tygodniowe badanie prowadzone metodą otwartej próby z jedną grupą. Badana populacja obejmuje osoby z oporną na leczenie chorobą skóry charakterystyczną dla zapalenia skórno-mięśniowego, przy braku lub minimalnym zajęciu mięśni. Po trwającym maksymalnie 8 tygodni okresie przesiewowym kwalifikujący się uczestnicy będą otrzymywać brepocytynib w dawce 30 mg doustnie (PO) raz na dobę przez 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

5

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie zapalenia skórno-mięśniowego zgodnie z kryteriami klasyfikacji EULAR/ACR 2017 dla idiopatycznych miopatii zapalnych
  • Co najmniej 2 z następujących cech skóry związanych z zapaleniem skórno-mięśniowym podczas badania przesiewowego;
  • grudki Gottrona;
  • znak Gottrona;
  • Wysypka heliotropowa;
  • Zmiany wałów paznokciowych;
  • Zdjęcie rozproszonego fioletowego rumienia;
  • Historia dodatniego wyniku serologicznego zapalenia skórno-mięśniowego (np. pośredni czynnik transkrypcyjny 1-lambda [TIF1-λ], białko macierzy jądrowej 2 [NXP2], kompleks deaktylazy przebudowującej nukleosomy, Mi2, antygen różnicowania czerniaka 5 [MDA5], aktywujący mały modyfikator podobny do ubikwityny enzym 1/2 lub syntetaza zapobiegająca transferowi kwasu rybonukleinowego [tRNA]).
  • W przypadku uczestników, u których objawy zapalenia skórno-mięśniowego wystąpiły w ciągu 3 lat przed badaniem przesiewowym, należy udokumentować badanie CT (lub PET-CT) z kontrastem klatki piersiowej, brzucha i miednicy wykonane po wystąpieniu objawów i w ciągu 1 roku przed badaniem przesiewowym, bez cech wskazujących na nowotwór złośliwy.
  • Obecne leczenie składające się z kortykosteroidu ≤ 20 mg/dobę (w tym dawka 0 mg [tzn. nieprzyjmowanie kortykosteroidów]) prednizonu lub jego odpowiednika
  • Maksymalnie jedna ogólnoustrojowa niesteroidowa terapia immunomodulacyjna/immunosupresyjna
  • Osoby dorosłe (18-75 lat)
  • Masa ciała > 40 kg do < 130 kg i wskaźnik masy ciała (BMI) < 40 kg/m2.

Kryteria wyłączenia:

  • Zapalenie skórno-mięśniowe ze schyłkowym zajęciem narządów
  • Zapalenie skórno-mięśniowe z nieodwracalnym zajęciem mięśni

Historia:

  • Wszelkie zaburzenia limfoproliferacyjne
  • Aktywny nowotwór;
  • Historia raka w ciągu 5 lat przed randomizacją (wyjątek: rak podstawnokomórkowy, rak płaskonabłonkowy, rak przewodowy in situ piersi, rak in situ szyjki macicy lub rak tarczycy). Zapalenie skórno-mięśniowe związane z nowotworem
  • Nakładające się zapalenie mięśni/choroba tkanki łącznej (z wyjątkiem nakładania się zespołu Sjögrena)
  • Uczestnicy zagrożeni zakrzepicą lub chorobami układu krążenia
  • Uczestnicy z wysokim ryzykiem reaktywacji półpaśca
  • Uczestnicy z aktywnymi lub niedawnymi infekcjami

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ramię 1
Lek: Brepocytynib 30 mg
Doustnie Brepocytynib 30 mg PO QD

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Pierwszorzędowym punktem końcowym jest zmiana wyniku CDASI-A od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: 12 tygodni
12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Priovant Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Mangold, MD, Mayo Clinic

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 stycznia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 maja 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 maja 2024

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PVT-2201-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Brepocytynib 30 mg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj