Eine 12-wöchige offene Studie zur Untersuchung der Wirksamkeit und Sicherheit von Brepocitinib bei Erwachsenen mit hautdominanter Dermatomyositis

Einschlusskriterien:

• Eine Diagnose einer Dermatomyositis gemäß den EULAR/ACR-Klassifizierungskriterien für idiopathische entzündliche Myopathien von 2017
• Mindestens 2 der folgenden Hautmerkmale einer Dermatomyositis beim Screening;
• Gottron-Papeln;
• Gottrons Zeichen;
• Heliotrop-Ausschlag;
• Nagelfalzveränderungen;
• Fotoverteiltes violettes Erythem;
• Anamnese mit positiver Dermatomyositis-Serologie (z. B. Transkriptionsintermediärfaktor 1-Lambda [TIF1-λ], Kernmatrixprotein 2 [NXP2], Nukleosomen-Remodelling-Deactylase-Komplex, Mi2, Melanomdifferenzierungsantigen 5 [MDA5], Aktivierung kleiner Ubiquitin-ähnlicher Modifikatoren Enzym 1/2 oder Anti-Transfer-Ribonukleinsäure-Synthetase (tRNA-Synthetase).
• Bei Teilnehmern, bei denen die Dermatomyositis-Symptome innerhalb von 3 Jahren vor dem Screening aufgetreten sind, muss eine dokumentierte CT- (oder PET-CT-)Untersuchung mit Kontrastmittel von Brust, Bauch und Becken durchgeführt werden, die nach dem Einsetzen der Symptome und innerhalb eines Jahres vor dem Screening durchgeführt wird. ohne Befund, der auf eine Malignität hindeutet.
• Aktuelle Therapie bestehend aus Kortikosteroid ≤ 20 mg/Tag (einschließlich einer Dosis von 0 mg [d. h. ohne Einnahme von Kortikosteroid]) Prednison oder einem Äquivalent
• Höchstens eine systemische nichtsteroidale immunmodulatorische/immunsuppressive Therapie
• Erwachsene Probanden (18–75 Jahre)
• Gewicht > 40 kg bis < 130 kg und mit einem Body-Mass-Index (BMI) < 40 kg/m2.

Ausschlusskriterien:

• Dermatomyositis mit Organbeteiligung im Endstadium
• Dermatomyositis mit irreversibler Muskelbeteiligung

Geschichte von:

• Jede lymphoproliferative Störung
• Aktive Malignität;
• Krebsgeschichte innerhalb von 5 Jahren vor der Randomisierung (Ausnahmen für Basalzellkarzinom, Plattenepithelkarzinom, duktales Karzinom in situ der Brust, Karzinom in situ des Gebärmutterhalses oder Schilddrüsenkarzinom.) Krebsassoziierte Dermatomyositis
• Überlappende Myositis/Bindegewebserkrankung (außer Überlappung mit Sjögren-Syndrom)
• Teilnehmer mit einem Risiko für Thrombosen oder Herz-Kreislauf-Erkrankungen
• Teilnehmer mit einem hohen Risiko für eine Herpes-Zoster-Reaktivierung
• Teilnehmer mit aktiven oder kürzlich aufgetretenen Infektionen