En 12-ugers åben-label undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af brepocitinib hos voksne med hud-dominerende dermatomyositis
15. maj 2025 opdateret af: Priovant Therapeutics, Inc.
Et 12-ugers åbent pilotstudie for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af oral brepocitinib hos voksne med hudovervejende dermatomyositis
Dette er et prospektivt, 12-ugers, åbent, enkeltarmsstudie.
Undersøgelsespopulationen omfatter personer med refraktær hudsygdom, der er karakteristisk for dermatomyositis, med ingen til minimal muskelinvolvering.
Efter en screeningsperiode på op til 8 uger vil kvalificerede deltagere modtage brepocitinib 30 mg oralt (PO) QD i 12 uger.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
5
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85259
- Clinical Trial Site
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- En diagnose af dermatomyositis i henhold til 2017 EULAR/ACR klassifikationskriterier for idiopatiske inflammatoriske myopatier
- Mindst 2 af følgende hudkarakteristika ved dermatomyositis ved screening;
- Gottrons papler;
- Gottrons tegn;
- Heliotrop udslæt;
- Neglefold ændringer;
- Foto distribueret violaceous erytem;
- Anamnese med positiv dermatomyositis-serologi (f.eks. transkriptionel intermediær faktor 1-lambda [TIF1-λ], nuklear matrixprotein 2 [NXP2], nukleosom-remodellerende deactylase-kompleks, Mi2, melanomdifferentieringsantigen 5 [MDA5], lille ubiquitin-lignende modifikatoraktiverende enzym 1/2 eller anti-transfer ribonukleinsyre [tRNA] syntetase).
- For deltagere med debut af symptomer på dermatomyositis inden for 3 år før screening, få en dokumenteret CT (eller PET-CT) scanning med kontrast af bryst, mave og bækken, taget efter symptomernes begyndelse og inden for 1 år før screening. uden fund, der tyder på malignitet.
- Nuværende behandling bestående af kortikosteroid ≤ 20 mg/dag (inklusive en dosis på 0 mg [dvs. ikke tager kortikosteroid]) af prednison eller tilsvarende
- Højst én systemisk ikke-steroid immunmodulerende/immunsuppressiv behandling
- Voksne forsøgspersoner (18-75 år)
- Vægt > 40 kg til < 130 kg, og med et body mass index (BMI) < 40 kg/m2.
Ekskluderingskriterier:
- Dermatomyositis med organinvolvering i slutstadiet
- Dermatomyositis med irreversibel muskelpåvirkning
Historien om:
- Enhver lymfoproliferativ lidelse
- Aktiv malignitet;
- Anamnese med cancer inden for 5 år før randomisering (undtagelser for basalcellekarcinom, planocellulært karcinom, duktalt karcinom in situ i brystet, karcinom in situ af livmoderhalsen eller skjoldbruskkirtelcarcinom.) Kræft-associeret dermatomyositis
- Overlap myositis/bindevævssygdom (undtagen overlapning med Sjögrens syndrom)
- Deltagere i risiko for trombose eller hjertekarsygdomme
- Deltagere med høj risiko for reaktivering af herpes zoster
- Deltagere med aktive eller nylige infektioner
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Brepocitinib
|
Oral Brepocitinib PO QD
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Det primære endepunkt er ændringen i CDASI-A-score fra baseline til uge 12
Tidsramme: 12 uger
|
12 uger
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Mangold, MD, Mayo Clinic
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. august 2024
Primær færdiggørelse (Faktiske)
28. februar 2025
Studieafslutning (Faktiske)
28. februar 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
30. maj 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
20. maj 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
15. maj 2025
Sidst verificeret
1. maj 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- PVT-2201-202
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .