Studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti VRDN-003 u účastníků s chronickým onemocněním štítné žlázy (TED) (REVEAL-2)
17. srpna 2026 aktualizováno: Viridian Therapeutics, Inc.
REVEAL-2 – studie fáze 3, randomizovaná, dvojitě maskovaná, placebem kontrolovaná, studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti VRDN-003 u účastníků s chronickým onemocněním štítné žlázy (TED)
Toto je klinická studie hodnotící účinnost, bezpečnost a snášenlivost hodnoceného léku VRDN-003 u účastníků s chronickým onemocněním štítné žlázy (TED).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je randomizovaná (to znamená, že účastníci budou náhodně přiděleni do studijních ramen), dvojitě maskovaná (to znamená, že studijní lékař a účastník nebudou vědět, do které studijní skupiny je účastník zařazen), placebem kontrolovaná studie, která bude zahrnovat účastníky s chronickou TED. Klíčovými cíli této studie je určit, zda je VRDN-003 účinný, bezpečný a tolerovatelný při podávání jako subkutánní/SC injekce každé 4 týdny nebo každých 8 týdnů ve srovnání s placebem u účastníků s chronickou TED.
Účastníci, kteří nemají smysluplnou odpověď v týdnu 24, mohou mít nárok na další subkutánní injekce VRDN-003.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
204
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1081 HZ
- Amsterdam UMC
-
Rotterdam, Holandsko, 3015
- Erasmus Medical Center
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1133
- Ganglion Orvosi Kozpont - Nozologen Kft - Szemeszet
-
Pécs, Maďarsko, 7623
- Pécsi Tudományegyetem Klinikai Kozpont, Szemeszeti Klinika
-
Pécs, Maďarsko, H-7621
- Ganglion Orvosi Kozpont - Nozologen Kft - Szemeszet
-
Szombathely, Maďarsko, 9700
- Vas Varmegyei Markusovszky Egyetemi Oktatokorhaz, Szemeszeti Osztaly
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 13353
- Charite Universitatsmedizin Berlin KöR
-
Dresden, Německo, 1307
- Universitätsklinikum Carl- Gustav- Carus- Dresden
-
Giessen, Německo, 35392
- Klinikapotheke des Universitätsklinikums Gießen und Marburg GmbH (UKGM)
-
Göttingen, Německo, 37075
- Universitätsmedizin Göttingen
-
-
-
-
-
Gdynia, Polsko, 81-338
- Centrum Medyczne Pratia Gdynia
-
Lodz, Polsko, 90-302
- Santa Familia PTG Lodz
-
Lublin, Polsko, 20-412
- ETG Lublin
-
Pabianice, Polsko, 95-200
- Eskulap Pabianice Sp. z o.o.
-
Piaseczno, Polsko, 05 500
- Centrum Medyczne Pulawska Sp. z o.o.
-
Warsaw, Polsko, 01-258
- Warszawski Szpital Okulistyczny
-
Warsaw, Polsko, 02-793
- Polimedica PTG
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85260
- Scottsdale Clinical Trials
-
-
California
-
Canoga Park, California, Spojené státy, 91304
- Alliance Research Institute - Canoga Park
-
Huntington Beach, California, Spojené státy, 92647
- Marvel Clinical Research
-
Inglewood, California, Spojené státy, 90301
- United Medical Research Institute
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90023
- Advancing Research International, LLC
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
- Roski Eye Institute, Keck School of Medicine, USC
-
Lynwood, California, Spojené státy, 90262
- Alliance Research Institute - Lynwood
-
Newport Beach, California, Spojené státy, 92660
- A.P.J. Office
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94303
- Byers Eye Institute at Stanford University
-
Pasadena, California, Spojené státy, 91101
- Pasadena Clinical Trials
-
San Diego, California, Spojené státy, 92108
- Cockerham Eye Consultants, PC
-
-
Florida
-
Kissimmee, Florida, Spojené státy, 34744
- Ilumina Medical Research
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33125
- Med-Care Research
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33145
- Hype Clinical Research LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33193
- Anmed Health Services LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33990
- Southern Clinical Research LLc
-
Sarasota, Florida, Spojené státy, 34239
- Sarasota Retina Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30328
- Agile Clinical Research Trials, LLC
-
-
Illinois
-
Orland Park, Illinois, Spojené státy, 60462
- Vision Medical Research
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts Eye and Ear
-
East Weymouth, Massachusetts, Spojené státy, 02189
- Opthalmic Consultants of Boston
-
-
Michigan
-
Fraser, Michigan, Spojené státy, 48026
- Fraser Eye Care Center
-
Livonia, Michigan, Spojené státy, 48152
- Kahana Oculoplastic & Orbital Surgery
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- University Health
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89144
- S.L. Office
-
Sparks, Nevada, Spojené státy, 89436
- Vector Clinical Trials
-
-
New Jersey
-
Newark, New Jersey, Spojené státy, 07103
- Rutgers New Jersey Medical School
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
- Asheville Clinical Research
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Eye Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Wills Eye Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Scheie Eye Institute Penn Presbyterian
-
-
Texas
-
Cypress, Texas, Spojené státy, 77429
- Horizon Clinical Research Group
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77074
- Neuro-Eye Clinical Trials
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- Baylor College of Medicine/Alkek Eye Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77070
- Gulf Coast Clinical Trials
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- University of Washington, Eye institute
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University Eye Institute
-
-
-
-
-
Córdoba, Španělsko, 14012
- Hospital Arruzafa / Metavisión Arruzafa, S.L
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Madrid, Španělsko, 28043
- Hospital Clínico San Carlos de Madrid
-
Seville, Španělsko, 41009
- Hospital Universitario Virgen Macarena
-
Zaragoza, Španělsko, 50009
- Hospital Universitario Miguel Servet
-
-
A Coruña
-
Santiago de Compostela, A Coruña, Španělsko, 15706
- Complexo Hospitalario Universitario De Santiago
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Musí mít středně závažnou až závažnou chronickou TED, s jakýmkoli CAS (0-7) na 7-položkové škále a s dokumentovaným důkazem očních symptomů nebo známek, které začaly více než 15 měsíců před screeningem
- Musí souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce, jak je uvedeno v protokolu
- Účastnice TED musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru
Kritéria vyloučení:
- Nesmí podstoupit předchozí léčbu jinou anti-IGF-1R terapií
- Nesmí dostat systémové kortikosteroidy pro jakýkoli stav, včetně TED, během 2 týdnů před první dávkou.
- Během 8 týdnů před první dávkou nesmí dostávat jiné imunosupresivní léky nebo jinou zkoumanou látku pro jakýkoli stav, včetně TED, ani jinou léčbu TED
- Nesmí dostat léčbu radioaktivním jódem (RAI) během 8 týdnů před první dávkou
- Nesmí mít předchozí orbitální ozařování nebo dekompresní operaci pro TED na očnici studovaného oka
- Nesmí mít již existující oční onemocnění ve studovaném oku, které by podle názoru lékaře narušovalo interpretaci výsledků studie
- Nesmí mít abnormální sluchový test před první dávkou. Také nesmí mít v anamnéze ušní onemocnění, které lékař studie považuje za významné
- Nesmí mít v anamnéze zánětlivé onemocnění střev
- Účastnice TED nesmí být těhotné ani kojící
POZNÁMKA: Existují další kritéria způsobilosti pro nereagující osoby, které mohou dostat další injekce VRDN-003. Ty jsou popsány v protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: VRDN-003 každé 4 týdny
6 subkutánních podání VRDN-003
|
VRDN-003 je výzkumná, subkutánně podávaná humanizovaná monoklonální protilátka namířená proti receptoru inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1R).
|
|
Experimentální: VRDN-003 každých 8 týdnů
3 subkutánní podání VRDN-003 a 3 subkutánní podání placeba
|
VRDN-003 je výzkumná, subkutánně podávaná humanizovaná monoklonální protilátka namířená proti receptoru inzulínu podobného růstového faktoru-1 (IGF-1R).
Všichni účastníci dostanou stejný počet injekcí pro zachování maskování.
Maskování bude udržováno použitím injekcí placeba, které se zdají identické s injekcemi VRDN-003.
|
|
Komparátor placeba: Placebo každé 4 týdny
6 subkutánních podání placeba
|
Všichni účastníci dostanou stejný počet injekcí pro zachování maskování.
Maskování bude udržováno použitím injekcí placeba, které se zdají identické s injekcemi VRDN-003.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Title: Proptosis Responder Rate in the most proptotic eye as measured by exophtalmometer
Časové okno: At Week 24
|
Description: Proportion of participants with a ≥2 mm reduction from baseline in proptosis in the most proptotic eye as measured by exophtalmometer [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye]
|
At Week 24
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Míra rozlišení diplopie pro účastníky se základním skóre diplopie vyšším než 0
Časové okno: V týdnu 24
|
Podíl účastníků se sníženým skóre diplopie na 0 oproti výchozí hodnotě (pro účastníky se základním skóre diplopie vyšším než 0)
|
V týdnu 24
|
|
Míra odezvy na diplopii pro účastníky se základním skóre diplopie vyšším než 0
Časové okno: V týdnu 24
|
Podíl účastníků se snížením skóre diplopie ≥1 oproti výchozí hodnotě (pro účastníky se základním skóre diplopie vyšším než 0)
|
V týdnu 24
|
|
Změna od výchozí hodnoty v proptóze v nejvíce proptotickém oku měřená exoftalmometrem
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Změna od výchozí hodnoty v proptóze v nejvíce proptotickém oku měřená exoftalmometrem
|
Ve 24. týdnu
|
|
Míra odpovědi proptózy v nejvíce proptotickém oku měřená pomocí MRI
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Podíl účastníků s redukcí ≥2 mm od výchozí hodnoty v proptóze v nejvíce proptotickém oku měřené pomocí MRI [bez odpovídajícího zvýšení ≥2 mm v druhém oku]
|
Ve 24. týdnu
|
|
Změna od výchozí hodnoty u proptózy v oku s největší proptózou měřená pomocí MRI
Časové okno: Ve 24. týdnu
|
Změna od výchozího stavu u proptózy v nejvíce proptotickém oku měřená magnetickou rezonancí
|
Ve 24. týdnu
|
|
Overall Responder Rate in the most proptotic eye as measured by exophthalmometer
Časové okno: At Week 24
|
Proportion of participants with a ≥2 mm reduction from baseline in proptosis in the most proptotic eye as measured by exophthalmometer [without a corresponding increase of ≥2 mm in the other eye] AND no worsening in Clinical Activity Score (CAS) from baseline in the most proptotic eye [without a corresponding increase of ≥2 points in the other eye]
|
At Week 24
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
27. srpna 2024
Primární dokončení (Aktuální)
4. března 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
15. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
1. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
3. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
18. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění endokrinního systému
- Genetické choroby, vrozené
- Autoimunitní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Oční nemoci
- Oční choroby, dědičné
- Gravesova nemoc
- Exoftalmus
- Orbitální onemocnění
- Struma
- Hypertyreóza
- Onemocnění štítné žlázy
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Gravesova oftalmopatie
- Nestandardní drogy
- Farmaceutické přípravky
- Padělané drogy
Další identifikační čísla studie
- VRDN-003-302
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .