Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Prospektivní kohortová studie chirurgické léčby pro deformity nohou v HSP (HSP)

13. dubna 2025 aktualizováno: Li Cao, Shanghai 6th People's Hospital

Chirurgické výsledky deformit nohou v dědičné spastické paraplegii: prospektivní kohortová studie

Prostřednictvím prospektivní kohortové studie se snažíme dynamicky zhodnotit dlouhodobé přínosy a rizika spojená s chirurgickými zásahy do dědičné spastické parapareózy (HSP) doprovázené deformitami nohou. Naším cílem je systematicky shrnout klinické zkušenosti, které vede praxi a nakonec optimalizovat výsledky pacienta.

Mezi hlavní výzkumné cíle patří objasnění:

  1. dlouhodobá účinnost postupů korekce deformity nohou;
  2. optimální načasování chirurgického zákroku;
  3. Zřízení kritérií objektivního hodnocení pro vedení terapeutického rozhodování.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

Dědičná spastická paraplegie (HSP) je neurodegenerativní porucha charakterizovaná axonální degenerací kortikospinálního traktu. Tato degenerace často vede k deformitám nohou, jako jsou kontraktura Equinavarus, Cavus Foot a Achilles, která je výsledkem spasticity dolní končetiny a svalové nerovnováhy. Tyto deformity mají za následek abnormality chůze, nerovnoměrné distribuci plantárního tlaku a sekundárním osteoartikulárním poškození, které výrazně narušují motorickou funkci a kvalitu života. Chirurgická korekce slouží jako primární intervence k řešení pevných deformit a progresi onemocnění zpoždění. Tato prospektivní, otevřená, jednorázová studie se zaměřuje na zhodnocení dlouhodobých funkčních výsledků chirurgické léčby pro deformity nohou související s HSP, určují optimální načasování pro kritérii objektivního hodnocení. Během 2 let bude do studie zapsáno 100 pacientů ve věku 10-45 let s Izolovanou kontrakturou Achillovy šlachy potvrzené HSP nebo HSP potvrzenou izolovanou kontrakturou Achillovy šlachy nebo deformitou nohou Equinovarus cavus. Způsobilí pacienti musí vykazovat progresivní deformitu refrakterní vůči konzervativní terapii, doprovázeni bolestí chůze, častými pádmi a významným poškozením kvality života. Musí si také udržet schopnost chodit samostatně nebo pomocí asistenčních zařízení po dobu nejméně 10 metrů. Všichni účastníci podstoupí pravidelná klinická hodnocení.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

100

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Wo tu Tian, phD
  • Telefonní číslo: +86 21 64369181
  • E-mail: wotu_tian@163.com

Studijní místa

  • Čína
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Čína, 213000
        • Nábor
        • Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti splňují klinická a genetická diagnostická kritéria dědičné spastické paraplegie (HSP) ve věku 10 až 45 let s deformitami nohou. Poté podstupující standardní konzervativní řízení (včetně farmakologické terapie a rehabilitační cvičení) se suboptimálními výsledky. Pacienti souhlasí s účastí na klinických studiích a schopni porozumět a dodržovat výzkumný program.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk: 10 až 45 let.
  2. Klinicky a molekulární geneticky potvrzená diagnóza dědičné spastické parapareózy (HSP) s izolovanou kontrakturou Achillovy šlachy nebo deformitou Equinavarus cavus.
  3. Radiografické (rentgenové) nebo počítačové tomografické (CT) důkazy potvrzující přítomnost izolované kontraktury Achillovy šlachy nebo deformity equinavarus cavus.
  4. Podepsáno formulář informovaného souhlasu pacientů/zákonných zástupců pro dobrovolnou účast v klinické studii s plným porozuměním a závazkem ke studiu protokolů.
  5. Suboptimální reakce na standardní konzervativní ošetření (farmakoterapie a/nebo rehabilitační cvičební programy) s progresivním zhoršením abnormalit chůze a deformity nohou.
  6. Funkční poškození sekundární k izolované kontraktuře Achillovy šlachy nebo deformita equinavarus cavus, projevující se jako ambulantní bolest, časté pády a významná omezení kvality života.
  7. Schopnost ambulovat naboso po dobu 10 metrů nezávisle nebo s asistenčními zařízeními.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Předchozí historie ortopedické chirurgie nohou a kotníku.
  2. Těžké kognitivní poškození nebo neschopnost dodržovat pooperační protokoly a funkční hodnocení.
  3. Izolovaná kontraktura Achillovy šlachy nebo deformita equinavarus cavus vyplývající z definitivních etiologií (např. Diabetes mellitus, infekční artritida nebo zánětlivá artropatie).
  4. Významné periferní vaskulární onemocnění nebo klinicky významné nestabilní zdravotní stavy, včetně malignit, hematologických poruch a kardiopulmonálních, jaterních nebo renálních nedostatečnosti.
  5. Koexistující neurodegenerativní nebo neuromuskulární poruchy, které nesouvisejí s dědičnou spastickou paraplegií (HSP).
  6. Špatné dodržování požadavků na studium nebo jiné kontraindikace účasti na klinických hodnoceních.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Pacienti s HSP (ve věku 10 až 45 let) s deformitami nohou nereagující na konzervativní terapii
Pacienti ve věku 10 až 45 let, kterým byla diagnostikována izolovaná kontraktura Achillovy šlachy nebo deformitou Equinavarus cavus v důsledku dědičné spastické parapareózy (HSP). Způsobilí účastníci musí podstoupit standardní konzervativní léčbu, včetně farmakologické terapie nebo rehabilitační cvičení, ale prokázali špatnou reakci nebo progresivní zhoršení poruch chůze a deformity nohou a být schopni chodit na bosém po dobu 10 metrů, s nebo bez použití pomocných zařízení.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre amerických ortopedických nohou a kotníku Skóre （skóre AOFAS）
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Kvantitativní hodnocení funkce kotníku-nohy ， přímo odráží dlouhodobé zlepšení funkčnosti nohou po chirurgickém zásahu, slouží jako kritický ukazatel terapeutické účinnosti.
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Skóre vizuální analogové stupnice (VAS)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Vizuální analogová stupnice (VAS) je standardizovaným nástrojem pro kvantifikaci subjektivních symptomů (včetně bolesti a nepohodlí), který slouží jako kritický indikátor chirurgické účinnosti při zmírnění bolesti nohou u pacientů s dědičnou spastickou paraplegií (HSP).
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Index držení těla nohou (FPI)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Index držení těla nohou (FPI) je kvantitativní nástroj pro hodnocení držení těla, který je navržen tak, aby objektivně vyhodnotil závažnost abnormalit zarovnání nohou.
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
6minutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
6-MWT měří vzdálenost, kterou může osoba chodit za šest minut. Kratší vzdálenost označuje nižší cvičební kapacitu
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Scale Spastic Paraplegia Scale (SPRS)
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Změna ve stupnici hodnocení spastického paraplegie (SPRS) Skóre: Rozsah: 0-52, vyšší skóre znamená horší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Hrubé měření funkce motorické funkce-88 (GMFM-88) pro nezletilé
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Skóre hrubé funkce motorické funkce-88 (GMFM-88) Skóre: Rozsah: 0-264, vyšší skóre znamená lepší výsledek
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
MOCA skóre
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Skóre Montreal Cognitive Assessment (MOCA): Rozsah: 0-30, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
MMSE skóre
Časové okno: Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.
Zkouška mini-mentálního stavu (MMSE): Rozsah: 0-30, vyšší skóre znamená lepší výsledek.
Od konce léčby po pozorování po 1 měsíci, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců, 18 měsíců a 24 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shanghai 6th People's Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Li Cao, phD, Shanghai Sixth People's Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. března 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

20. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. dubna 2025

Naposledy ověřeno

1. března 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 2025-KY-034(K)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit